Canbas Co., Ltd. · TSE:4575
Canbas — Investor Presentation (March 2024)
69 slides from Canbas's investor presentation, March 2024
Slide 1: 会社ご紹介資料 2024年3月版
会社ご紹介資料 2024年3⽉版 株式会社キャンバス 東証グロース 4575
Slide 2: はじめに〜ご挨拶
はじめに〜ご挨拶 当社は「がんを治したい」という思いをもとに2000年1 を勘案して、最適の事業モデルを選択していく考えです。 ⽉に創業して以来⼀貫して、独⾃の抗がん剤候補化合物 このたび私たちは、臨床第3相試験に臨むこのタイミン を⾃社で創出し臨床開発を進めています。 グで、CBP501については「創薬パイプライン型」で開 最先⾏の候補化合物・免疫着⽕剤CBP501は、膵臓がん3 発可能な財務基盤の確保が当社の中⻑期的な企業価値最 次治療対象の臨床第2相試験に成功し、この結果はESMO ⼤化に最も適していると判断し、臨床第3相試験完遂ま で学会発表されご注⽬をいただきました。次相臨床試験 で
Slide 3: 会社概要
会社概要 キャンバスは、⾃社創出・複数の臨床開発段階の化合物を有する 抗がん剤研究開発に特化した創薬パイプライン型創薬企業です 会社名 株式会社キャンバス 英⽂名︓ CanBas Co., Ltd. 証券コード︓ 4575 代表者 河邊 拓⼰ （代表取締役社⻑ M.D., Ph.D.） 本社 静岡県沼津市⼤⼿町2-2-1 設⽴年⽉⽇ 2000年1⽉18⽇ 事業内容 抗がん剤の研究開発 従業員 13名 うち 研究開発部⾨ 10名（派遣等による専従者1名含む） 管理部⾨ 3名 2
Slide 4: 経営チームメンバー
経営チームメンバー 業務執⾏取締役 河邊拓⼰（かわべ たくみ）代表取締役社⻑ 内科医、医学博⼠。京都⼤学⼤学院分⼦医学系専攻修了（免疫研究所所属）。京都⼤学ウイルス研究所助⼿、ワシントン ⼤学（セントルイス）にポスドクとして留学。名古屋市⽴⼤学医学部分⼦医学研究所で助教授在任中、科学創業者として 当社創業に参画。2001年当社取締役就任を経て2003年から代表取締役社⻑。 加登住眞（かとずみ まこと）取締役最⾼財務責任者兼経営企画室⻑ ⽇本合同ファイナンス（現ジャフコグループ）で投資営業部⾨と企画部に従事した後、2000年にバイオ特化VC・MBLベ ンチャーキャピタルの設⽴に参画。同社常務取締
Slide 5: 監査等委員会・SAB
監査等委員会・SAB 取締役監査等委員 SAB（科学顧問会議） ⼩宮⼭靖⾏（こみやま やすゆき） Daniel D. Von Hoff, M.D., F.A.C.P. 住友銀⾏（現三井住友銀⾏）勤務を経て社会保険労務⼠として トランスレーショナル・ゲノミクス・リサーチ・インスティ 2004年に独⽴。2016年社会保険労務⼠法⼈みくりや社中を設⽴、 チュート (TGen) フィジシャン・イン・チーフ、特別教授 代表就任。 2016年に当社取締役監査等委員就任。 メイヨー・クリニック教授 オナーヘルス・リサーチ・インスティチュート チーフサイエン ティフィックオフィサー ⽩川彰朗（しらかわ あきら
Slide 6: キャンバスの強み 基礎研究と臨床開発の連携サイクル
キャンバスの強み 基礎研究と臨床開発の連携サイクル ⾃社で創出した複数の新規化合物を臨床開発段階に進めている実績 ü 本社に研究所と動物実験施設を有し基礎研究に注⼒ ü ⽶国FDA規制下での臨床開発体制を社内に構築（外部協⼒機関の効率的な活⽤） 次の新薬創出 臨床開発 作⽤メカニズム 解析 臨床試験 データ解析 基礎研究 最適な 臨床試験計画 5
Slide 7: キャンバスの強み がん免疫に着目したパイプライン戦略
キャンバスの強み がん免疫に着⽬したパイプライン戦略 中⻑期の企業価値の源泉として重視 提携・導出 探索・創出 最適化 前臨床試験 臨床試験 共同研究等 CBP501 第2相試験完了 主要評価項⽬達成 創薬パイプライン型展開 ⽶国第2b相試験開始承認取得・欧州第3相試験準備 CBS9106 前臨床試験終了し導出済み 第1相試験完了 Stemline社 創薬基盤技術型展開 CBP-A08 CBP501の系譜に属する 最適化終了 ペプチド型免疫系抗がん剤 NEXTプロジェクト がんの「治癒」を⽬指す CBT005 ⽇本⼤学 免疫系抗がん剤 IDO/TDO阻害剤 静岡県⽴⼤学 ほか※ ほか ※ 上記
Slide 8: 一般的な創薬の流れと必要投資額・時間軸
⼀般的な創薬の流れと必要投資額・時間軸 「創薬」の流れ 上市 臨床試験 前臨床試験 治験 新薬 探索創出 最適化 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 市販後調査 （⾮臨床試験） 申請 承認申請 安全か? 効果はどうか? 最終証明 研究 開発 ⼀般に10〜15年。それ以上のものも 研究開発投資のキャッシュフロー（模式図） ⼀般に数百億円以上 7
Slide 9: 創薬企業の2つの事業モデル
創薬企業の2つの事業モデル *⼆者択⼀ではなく、それぞれに多様なバリエーションがあります。 創薬パイプライン型 研究開発投資のキャッシュフロー（模式図） （⾃社で承認近くまで開発） 創薬基盤技術型 （⽐較的早期に製薬企業等へ導出） ポジティブ⾯ ポジティブ⾯ Ø 後期開発リスク（資⾦調達含む）を導出先に転嫁 Ø 化合物を最も知る⾃社が開発の主導権を掌握 Ø ⼀時⾦・マイルストーンで早めの収益が実現 Ø 利益分配への発⾔機会⼤＝リターンの最⼤化 ネガティブ⾯ ネガティブ⾯ Ø 開発進⾏の主導権が導出先へ移⾏ Ø 後期開発に伴うリスク（資⾦調達含む）の保有 Ø 利益分配への発⾔機会⼩＝獲得機会・⽐
Slide 10: 創薬パイプライン型とは(1)
創薬パイプライン型とは(1) 経済産業省『バイオベンチャーのビジネスモデルと資⾦調達のあり⽅』 探索から開発、承認・市販まで⾃社実施を⽬指すビジネスモデル Ø 基礎研究（探索創出・最適化）→前臨床→早期臨床→後期臨床を⼀気通貫 ü ただし、適応や地域などの部分的導出やアライアンスなど多彩な戦略を並⾏できる ü 1社が1つのビジネスモデルのみに分類されるわけではなく、 開発品ごとや企業の成⻑段階に応じて、ビジネスモデルを柔軟に変化させることが可能 9
Slide 11: 創薬パイプライン型とは(2)
創薬パイプライン型とは(2) 経済産業省『バイオベンチャーのビジネスモデルと資⾦調達のあり⽅』 先⾏する⽶国は「創薬パイプライン型」が⼤きく成⻑ Ø ⾚字であっても中⻑期的な企業価値向上が可能 ”⽶国では、研究開発投資先⾏の創薬パイプライン型が評価される。 創薬基盤技術提供型は⾃らのアセットの切り売りとも捉えられる。 投資家も将来の成⻑可能性を⾒込んで創薬パイプライン型への投資を実⾏する” （⽶国ベンチャーキャピタル） 10
Slide 12: キャンバスの事業モデル
キャンバスの事業モデル 基礎研究・創出から後期臨床開発まで⾃社で進めた実績があります これを活かし、各パイプラインの特徴に沿った柔軟な開発⽅針を想定しています Ø 開発パイプラインごとの開発段階・成功確率・費⽤⾒込などに沿って使い分け、 中⻑期的な企業価値の効果的な最⼤化を図ることが可能です。 各パイプラインの現状の想定と今後 Ø CBP501︓⾃社で承認まで開発する創薬パイプライン型開発を想定 並⾏して、適応や地域などの部分的導出やアライアンスなども選択肢にできる状況です。 Ø CBS9106︓創薬基盤技術型開発で、前臨床試験段階で導出し提携先負担で進⾏中 将来のマイルストーン収⼊とロイヤル
Slide 13: FF) FST VOU
FF) 1 FST VOU “= CanBas r therapy by Basi in
Slide 14: 臨床開発段階にある2つの化合物 この1年の動き
臨床開発段階にある2つの化合物 この1年の動き 免疫着⽕剤 CBP501 Ø 第2相試験（膵臓がん3次治療）︓主要評価項⽬達成し早期終了を決定。第3相試験へ Ø ⽶国FDAから膵臓がん対象のオーファンドラッグ指定受領（2023年1⽉27⽇公表） Ø 欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で第2相試験結果を発表（2023年10⽉24⽇公表） Ø European Journal of Cancerに第2相試験結果を論⽂公表（2024年2⽉26⽇公表） Ø ⽶国FDAとの協議の結果、第2b相試験開始承認を受領（2024年2⽉9⽇公表） 引続き2027年承認上市を⽬標に欧州第3相試験を計画（2024年2⽉9⽇
Slide 15: 各パイプラインの歩み・現状・目標
各パイプラインの歩み・現状・⽬標 研究 開発 臨床試験 前臨床試験 治験 新薬 探索創出 最適化 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 （⾮臨床試験） 申請 承認申請 ⽬標︓2027年まで上市 CBP501 2010 2013 変更なし 2000 2003 2005 現在 2017 2023 2027 Stemline 提携 CBS9106 現在 Stemline社臨床開発のサポートと 2014 2016 開発促進による マイルストーン受領実現の早期化 CBP-A08 現在 ⽬標︓2023年中にいずれかを次のステップへ CBT005 パイプライン化決定 2023 達成 14
Slide 16: 免疫着火剤 CBP501
現在最も先⾏し注⼒しているパイプライン 免疫着⽕剤 CBP501
Slide 17: 免疫系抗がん剤の効きにくい「免疫コールド」ながん
免疫系抗がん剤の効きにくい「免疫コールド」ながん 攻撃するための T細胞がいない 免疫砂漠 T細胞が⼗分いて がんを攻撃できる 免疫ホット 免疫コールドながんを T細胞ががん組織に 免疫ホットながんに ⼊り込めていない 変えることが必要 免疫排除 癌細胞 CD8T細胞 16
Slide 18: CBP501の3剤併用で免疫系抗がん剤を効きやすくする
CBP501の3剤併⽤で免疫系抗がん剤を効きやすくする 癌細胞 免疫系抗がん剤 癌細胞死 癌細胞の 免疫原性細胞死 免疫抑制的 マクロファージ CD8T細胞 免疫着⽕剤 CBP501 臨床開発中の3剤併⽤ +シスプラチン 17
Slide 19: 膵臓がん治療の現状 (1)
膵臓がん治療の現状 (1) 診断ステージと治療の選択フロー（概略図*） ⼿術可能 ⼿ ステージ0・1 術 ︵ 術後補助療法 術 前 外 維持療法 補 科 助 治 など ⼿術可能か 療 ステージ2 療 境界線上 法 ︶ 診 断 確 定 放抗 抗がん剤治療 ⼿術できない 射が ステージ3 線ん （局所進⾏） 治剤 療・ 1次治療 2次治療 3次治療 ⼿術できない ステージ4 （遠隔転移あり） * ⼀般的な概略を⽰したものです。具体的な診療及び治療の選択にあたっては、主治医を含む医療チームやがん⽀援相談センターにご相談ください。 18
Slide 20: 膵臓がん治療の現状 (2)
膵臓がん治療の現状 (2) 2次治療を終えた以降に有効な薬剤がなく、新薬の登場が切望されている ※NCCN腫瘍学臨床診療ガイドライン2021年第2版⽇本語版 医療イノベーション推進センター https://www2.tri-kobe.org/nccn/guideline/pancreas/japanese/pancreatic.pdf 19
Slide 21: ESMOで第2相結果を発表 論文発表
ESMO(欧州臨床腫瘍学会)で第2相結果を発表 第2相結果を論⽂(EUROPEAN JOURNAL OF CANCER)発表
Slide 22: CBP501臨床第2相試験データ学会発表
CBP501臨床第2相試験データ学会発表 欧州臨床腫瘍学会（ESMO）年次総会（2023年10⽉20〜24⽇ スペイン・マドリード） 21
Slide 23: CBP501臨床第2相試験データ学会発表
CBP501臨床第2相試験データ学会発表 ポスター発表されたCBP501臨床第２相試験結果 Ø主要評価項⽬ 3ヶ⽉無増悪⽣存率 ü 第1群（3剤併⽤・CBP501 25mg）第2群（3剤併⽤・CBP501 16mg）で達成 ü 良好な結果を受け、安全性モニタリング委員会はステージ2に進まないことを推奨 Ø副次的評価項⽬（無増悪⽣存・客観的奏効率・病勢コントロール率・奏効期間・全⽣存・安全性） ü これらに関する解説は当社ブログ記事（2023年10⽉24⽇）をご参照ください Ø結論 CBP501・シスプラチン・ニボルマブの併⽤療法は、転移性膵臓腺がんに対する 3次治療として、忍容性のある安全性で
Slide 24: CBP501臨床第2相試験データ論文発表
CBP501臨床第2相試験データ論⽂発表 European Journal of Cancer論⽂で新たに公表された図表 各群のOSの状況を⽰す⽣存曲線 腫瘍サイズの増⼤/縮⼩を⽰す ウォーターフォール図 個別症例のPFSとOSを⽰す スイマープロット図 23
Slide 25: CBP501臨床開発計画の修正
2024年2⽉9⽇公表 CBP501臨床開発計画の修正
Slide 26: 開発のベスト/ワーストシナリオ 変動まとめ
開発のベスト/ワースト*シナリオ 変動まとめ 従前 今回の発表 ⽶国 ⽶国 ベスト ベスト 1. 欧州第3相試験の結果をもとに2027年新薬承認申請・上市 ü 2024年 第3相試験開始 →承認上市⽬標 2027年 2. 2024年 第2b相試験開始 → 2026年 第3相試験開始 →承認・上市 2029〜30年⽬標 → 欧州市場への展開 →欧州市場への展開 ワースト ワースト ü 2024年 第2b相試験開始 → 第3相試験開始の停滞 ü 次相試験開始の停滞 欧州 ベスト 欧州 ü 2024年 第3相試験開始 ベスト →承認・上市⽬標 2027年 → ⽶国市場への展開 • ⽶国承認後の市場展
Slide 27: 次相臨床試験へ向けた米国規制当局との協議 振り返り
次相臨床試験へ向けた⽶国規制当局との協議 振り返り 協議⻑期化の最⼤要因︓多剤併⽤試験における各薬剤の寄与 Ø 多剤併⽤における各薬剤の寄与を証明する基準は、FDAの中でも確⽴されていない ü 承認済みの2剤＋別の適応で承認されている1剤を加えた3剤併⽤が追加1剤の寄与を統計的に証明 せず承認されたケースも存在 ü 必ずしも2剤併⽤と3剤併⽤の⽐較試験が常に求められるわけではない Ø CBP501の3剤併⽤の場合、各薬剤の寄与を証明するのは困難 1. CBP501＋シスプラチン・・・第2相試験で無効による早期中⽌。判断済み 2. CBP501＋ニボルマブ・・・過去の臨床試験データなどから不要と
Slide 28: 米国規制当局との協議を踏まえた経営判断
⽶国規制当局との協議を踏まえた経営判断 選択肢とそれぞれのリスク等 1. ⽶国規制当局指⽰に沿い第2b相試験を実施し、その結果をもとに第3相試験へ • 費⽤・期間の⻑期化（今後の開発総額80億円超、上市⽬標時期も最速で2029〜30年頃に） • 第3相試験開始時に再度同じ議論が繰り返されるおそれ 2. ⽶国規制当局との協議をさらに継続し、⽶国での第3相試験開始可能性を追求 • 実現可能性が不透明 • 結果として実現しなかった場合には上市⽬標時期が確実に1.よりもさらに⻑期化する 3. ⽶国第2b相試験開始承認取得を踏まえ、迅速に⽶国試験を再開できる準備を 整えつつ、欧州での第3相試験開始を⽬指
Slide 29: CBP501臨床開発の展開
CBP501臨床開発の展開 欧州での第3相試験開始を本線とし、念のため⽶国も準備を進める Ø ⽶国︓FDAから臨床第2b相試験開始承認受領（2024年2⽉9⽇公表） • 3剤併⽤投与群・医師最適選択投与群の2群 合計約150〜160名*の⽐較対照試験 *死亡120名までというプロトコールのため、登録予定数は概数です。 • 両群計50名登録で患者登録中断、両群計30名死亡時に中間解析を実施（1stステージ） ü 欧州臨床試験が想定どおり進まない場合に備え、1stステージ開始を準備 • 2024年半ばにFPI（最初の患者への投与）可能な状態へ Ø 欧州︓EMAに対する臨床第3相試験開始申請 ü 2
Slide 30: 開発のベスト/ワーストシナリオ 変動まとめ
開発のベスト/ワースト*シナリオ 変動まとめ 従前 今回の発表 ⽶国 ⽶国 ベスト ベスト 1. 欧州第3相試験の結果をもとに2027年新薬承認申請・上市 ü 2024年 第3相試験開始 →承認上市⽬標 2027年 2. 2024年 第2b相試験開始 → 2026年 第3相試験開始 →承認・上市 2029〜30年⽬標 → 欧州市場への展開 →欧州市場への展開 ワースト ワースト ü 2024年 第2b相試験開始 → 第3相試験開始の停滞 ü 次相試験開始の停滞 欧州 ワーストシナリオの底上げ 地域を移して ベスト ベストシナリオ維持 欧州 ü 2024年 第3相試験開始 ベスト →承認・上市⽬
Slide 31: COLSICBAT
COLSICBAT Bia BFE I Et AC ISEIR LIED wa B e=CanBas Cancer therapy by Basic research
Slide 32: FDA臨床第2b相試験開始承認を受領
臨床開発⽅針選択の所与の条件 FDA臨床第2b相試験開始承認を受領 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 1st 解析 2nd Øここまでは進められる ＝ベストシナリオからの後退 ＋ワーストシナリオの底上げ確保 31
Slide 33: 初期の目標の実現可能性はどうか
臨床開発⽅針選択の所与の条件 初期の⽬標（2027年までに上市）の実現可能性はどうか 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd Ø⽶国第2b相試験の延⻑線上のみでは… ü上市⽬標時期が⼤きく延期 ü必要資⾦も増⼤ Ø中⻑期的な企業価値を毀損しないためには 32
Slide 34: 欧州臨床第3相試験実現の可能性
臨床開発⽅針選択の所与の条件 欧州臨床第3相試験実現の可能性＝ベストシナリオの維持 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd 申請・準備 欧州第3相試験実施 Ø欧州臨床試験の実現可能性が上昇した契機 üESMO2023発表への反応 ü有⼒医師/研究者からのサポート申し出 33
Slide 35: 欧州申請の不確実性への対応 場合分け1
欧州申請の不確実性への対応 場合分け1 欧州の申請が順調に進むと⾒込まれる場合 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd 申請・準備 欧州第3相試験実施 Ø⽶国第2b相を準備終了時点でペンディング。実施回避も Ø初期の⽬標（2027年までに上市）の実現可能性を維持 これをベストシナリオと設定して今後の活動を進めます 34
Slide 36: 欧州申請の不確実性への対応 場合分け2
欧州申請の不確実性への対応 場合分け2 欧州申請・準備がやや⻑期化すると⾒込まれる場合 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd 申請・準備 欧州第3相試験実施 Ø⽶国第2b相試験を1stステージ（中間解析）まで進める üその間も欧州申請・準備の推移を⾒て機動的な選択 35
Slide 37: 欧州申請の不確実性への対応 場合分け3
欧州申請の不確実性への対応 場合分け3 欧州申請・準備が順調に進まない場合 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd 申請・準備 欧州第3相試験実施 Ø欧州当局との協議は継続しつつ、⽶国第2b相試験を続⾏ ü将来、⽶国第3相試験と欧州第3相試験の選択になる可能性も 36
Slide 38: 今後発生する費用の見通し 米国で継続する場合
今後発⽣する費⽤の⾒通し ⽶国で臨床試験を続⾏する場合 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd 2.5億円 17.5億円 15-20億円 未詳（40-60億円︖） 申請・準備 2億円 Ø場合分け2（中間解析まで）の場合で約22億円 Ø場合分け3（2 ndステージ終了まで）の場合で約40億円、第3相を含めると80億円超 37
Slide 39: 今後発生する費用の見通し ベストシナリオ
今後発⽣する費⽤の⾒通し ベストシナリオの場合 *欧州臨床試験費⽤については今後変動の可能性があります 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd 2.5億円 申請・準備 欧州第3相試験実施 2億円 45-50億円 ベストシナリオの場合約55億円。 2023年ファイナンス時の想定開発費総額⾒通しから⼤きな変動なし 38
Slide 40: 免疫着火剤CBP501:欧州臨床第3相試験へ
免疫着⽕剤CBP501︓欧州臨床第3相試験へ 従前の⽬標（2027年までに承認・上市）の実現可能性を欧州シナリオで堅持 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 ⽶国第2b相試験実施 ⽶国 申請・準備 中間 ⽶国第3相試験準備〜実施 1st 解析 2nd 欧州 申請・準備 欧州第3相試験実施 当⾯の活動 ü欧州規制当局EMAへの臨床試験開始申請・協議対応 ü欧州臨床試験開始の不確実性に備えた「保険」として、⽶国第2b相試験 開始直前までの準備を進めておく ü進捗に伴う企業価値上昇による資⾦調達（既発⾏新株予約権の⾏使促進） 39
Slide 41: CBP501
CBP501 MA F541 Mien aoors wa B e=CanBas Cancer therapy by Basic research
Slide 42: CBP501 パイプライン価値試算の考え方
CBP501 パイプライン価値試算の考え⽅（ご留意事項） ⼀般的なパイプライン価値試算の考え⽅ ü ⼀般に現在価値は、将来の⼀定期間の純利益やキャッシュフローを、投資家の想定する割 引率で割り戻して算出します。 ü この資料の市場・末端販売⾼・ロイヤルティの想定等は、上記の⽅法で試算していただく ためのめやすとしてお⽰ししているものです。 Ø創薬パイプライン価値の試算にあたっては、成功確率、成功までに要する期間、 必要な投資額（臨床試験費⽤）等にご留意いただく必要があります。 CBP501の想定市場 Ø2024年2⽉に臨床開発計画の本線を欧州に切り替える旨を公表しましたが、ベストシ ナリオにお
Slide 43: CBP501のパイプライン価値 (1)
CBP501のパイプライン価値 (1) CBP501の初期適応（膵臓がん3次治療）領域での位置 Ø 既存先⾏品は市場に存在しない＝市場がまだない Ø 開発競合において開発中⽌が続き（次⾴参照）、CBP501はトップランナーの位置にいる ü 2022年1⽉ Tyme Technologies 「開発品SM-88、膵臓がん1次/2次治療で⽣存延⻑なし」 ＝試験失敗 ü 2021年6⽉ Tyme Technologies 「開発品SM-88、膵臓がん3次治療の患者登録を中⽌」 ＝試験中⽌ ü 2021年6⽉ Corcept Therapeutics 「開発品RELACORILANT、有効性懸念のため
Slide 44: CBP501のパイプライン価値 (2)
CBP501のパイプライン価値 (2) 膵臓がんを適応とする開発競争での位置 ClinicalTrials ID 会社 開発コード 作⽤機序 併⽤ 対象 規模 フェーズ 現状 PD-L1抗体, Onivyde, NCT02826486 BioLineRx BL-8040 CXCR4阻害 5FU 2次 29 2a この適応の開発中⽌ NCT04329949 Corcept Relacorilant 副腎⽪質ホルモン阻害 Nab-paclitaxel 2次 80 3 この適応の開発中⽌ NCT03797326 Eisai/Merck E7080/MK7902 マルチキナーゼ阻害 PD-1抗体 2/
Slide 45: CBP501のパイプライン価値 (3)
CBP501のパイプライン価値 (3) 上市後の市場規模（⼀般的な検討要素をもとに当社試算） Ø当初の市場と想定される⽶国のみでピーク時9億ドルの収益を⾒込む 膵臓癌 3次治療 ⽶国患者数 年間4.7万⼈以上*1 × 薬物治療を選択する患者の割合 20％〜70％*2 × 来院しない患者を考慮 80％程度が来院を継続*3 *1 The International Agency for Research on Cancer(IARC), GLOBOCAN2018 *2 Anticancer Research, 2007; 27(4A):1789-1794 × Oncologist, 2017; 2
Slide 46: CBP501のパイプライン価値 (4)
CBP501のパイプライン価値 (4) CBP501のパイプライン価値試算のめやす （単位︓億ドル） Ø上市後⼀定期間の末端販売⾼の推移想定 2027+X(Y1) Y2 Y3 Y4 Y5 Y6 末端販売⾼ 4.0 5.0 5.7 6.2 7.0 7.5 ※⽬標シナリオでの上市（2027年）からX年経過し、市場浸透が進むもののピークには未だ達しない6年間を想定したものです。 Øロイヤルティ Y5 ピーク時 ロイヤルティ％ 開発最終段階での提携。40〜80％を⽬指す ロイヤルティ収⼊ 2.8〜5.6 3.6〜7.2 ※開発最終段階で⽶国において提携先に販売委託、ロイヤリティ収⼊・現⾦収⼊の獲得を想
Slide 47: CBP501のパイプライン価値 (5)
CBP501のパイプライン価値 (5) 初期適応は⼩さいものの⻑期的な投与対象患者数（適応・地域拡⼤後）は⼤きく、 ⽇⽶欧で年間50万⼈以上 → 地 域 ⽶国 欧州 ⽇本 アジア 南⽶など 膵臓がん 11万⼈ 4.7万⼈ 3万⼈以上 3.7万⼈ 3次治療 （中国のみ） 膵臓がん 11万⼈ 5万⼈以上 4万⼈以上 4.3万⼈ → 適 1次〜2次治療 （同上） 応 10万⼈のうち 5万⼈のうち 14万⼈のうち 拡 ⼤腸がん 2万⼈以上 PD-1不能例など PD-1不能例など PD-1不能例など ⼤ 肺がん 22万⼈のうち 5万⼈以上 11万⼈のうち 77万⼈のうち PD-1不能例など PD-1不能
Slide 48: 可逆的XPO1阻害剤 CBS9106
Hay XPO1RHS A CBS9106 wa B e=CanBas Cancer therapy by Basic research
Slide 49: XPO1阻害による抗がん活性のしくみ
XPO1阻害による抗がん活性のしくみ XPO1による核外排出 Felezonexor（CBS9106）によるXPO1阻害 Felezonexorは、がん細胞の細胞周期停⽌と アポトーシスを誘導することが⽰されており、 固形がんおよび⾎液がんに対する傷害性を有 します 核内の 蛋⽩質と XPO1の 結合を 核膜孔 ブロック 複合体 （出⼊り⼝） Felezonexorは、XPO1によ XPO1は、がん抑制因⼦、細胞周期阻害因⼦、 る核外排出を可逆的に阻害 転写因⼦など、がん細胞にとって都合の悪い する低分⼦化合物です さまざまな蛋⽩質を核外へ運び出しています ※ESMO2020(European
Slide 50: CBS9106の優位性
CBS9106の優位性 臨床第1相試験を有望なデータとともに終了 「安全性」「有効性」 「使いやすさ」でXPO1阻害剤のベスト・イン・クラスへ Ø 上市済みのXPO1阻害剤︓ XPOVIO(Selinexor) ⽶国Karyopharm社 適応︓びまん性⼤細胞B細胞性リンパ腫・多発性⾻髄腫 ü XPOVIOは副作⽤が多く、適応も⾎液癌の⼀部に限られている 直近の臨床試験（STORM study、多発性⾻髄腫対象） ・・・89%の患者でグレード3以上の重篤な副作⽤報告、少なくとも2例の死亡報告 Ø CBS9106の優位性 ü 安全性︓ 最⼤耐⽤量の⾼さ（Stemline社による臨床第1相試験、E
Slide 51: CBS9106 初期適応と上市後の展開
CBS9106 初期適応と上市後の展開 CBP501同様に地域の拡⼤と適応拡⼤の可能性を追求 Ø地域の拡がり ü 提携先Stemline社がMenarini社（イタリア）に買収されたことで 特に欧州への拡がりに期待 Ø適応拡⼤ ü 臨床第1相試験（固形がん全般を対象とする探索試験）で 複数の癌種への有効性と⾼い安全性が⽰唆された • ⼤腸がん • KRAS変異がん • 腎臓がん ※ESMO2020ポスター発表など 50
Slide 52: CBS9106のライセンス内容
CBS9106のライセンス内容 Stemline社とのライセンス契約経過 Ø 2014年12⽉ ⽇中台韓を除く全世界を対象にライセンス導出 Ø 2018年8⽉ ライセンス対象地域を上記地域を含む全世界へ拡⼤ ライセンス契約に基づく収益 Ø 契約⼀時⾦・・・2014年12⽉ 10百万円、2018年8⽉ 5百万円 それぞれ受領済 Ø 技術アドバイザリーフィー・・・2014年12⽉〜2021年6⽉ 累計702百万円 受領済 Ø マイルストーン・ロイヤルティ・・・今後の開発進捗によって発⽣ ü マイルストーン︓ピボタル試験*投与開始時・承認取得時などに発⽣。総額86百万⽶ドル • 到達想定時期の近いマ
Slide 53: その他の研究開発
その他の研究開発 前臨床試験までの段階のプロジェクト
Slide 54: 基礎研究〜非臨床試験段階のプロジェクトの状況
基礎研究〜⾮臨床試験段階のプロジェクトの状況 基礎研究〜⾮臨床試験段階のパイプライン（ピックアップ） Ø CBT005 ü ⽇本⼤学医学部との研究連携（2023年9⽉14⽇公表）期間延⻑・内容拡充（2024年1⽉25⽇公表） ü 前臨床試験に向けて準備を開始する意思決定（2023年10⽉25⽇公表） Ø CBP-A08 ü 最適化を完了し、財務状況等を勘案し前臨床試験開始を模索 Ø IDO/TDO⼆重阻害剤 ü 静岡県⽴⼤学と共同研究で最適化を進⾏中。⽇本で特許査定受領 （2023年6⽉6⽇公表） Ø NEXTプロジェクト ü 新たなコンセプトの免疫系抗がん剤候補化合物の探索創出 Ø 抗がん剤
Slide 55: CBT005のコンセプト
CBT005のコンセプト コンセプトのご紹介 Ø がんは古くから“wound never heal”（治らない傷）と呼ばれてきた Ø 傷でも進⾏がんでも、起きることは同じ 応援 お願い︕ 消してから 修復 依頼 援軍 もう 援軍不 ⼤丈夫︕ 要 判断 消さぬまま修復 Ø CBT005は消防作業(=炎症)終了指令を消防作業継続拡⼤指令に変える 54
Slide 56: 2024年6月期2Q業績
202457 6A AAS 20 RE JL » AFB OAAIL “= CanBas r therapy by Basi
Slide 57: 2024年6月期2Qの業績 (1)損益計算書
2024年6⽉期2Qの業績 (1)損益計算書 2024年6⽉期第2四半期損益計算書のポイント Ø事業収益計上なし ØCBP501臨床開発を中⼼に研究開発先⾏投資 ü 2Q累計事業費⽤387百万円の内訳︓ 基礎研究費*1 92百万円（前年2Q 85百万円）臨床開発費*2 148百万円（同339百万円）販管費146百万円（同125百万円） 基礎研究費・販管費に⼤きな変動なし。臨床開発費は第2相費⽤減少、⽶国第2b相と欧州第3相の準備費⽤⽀出開始 ü 営業外費⽤（為替差損・株式交付費） 2024年6⽉期2Q 前年2Q⽐ 注 事業収益（売上⾼） ー 百万円 営業利益 △387 百万円 損失減少 164
Slide 58: 事業費用の四半期推移
事業費⽤の四半期推移 四半期会計期間の事業費⽤推移（単位百万円） 開発費の⼀部 四半期ずれ 株式報酬費⽤計上 57
Slide 59: 2024年6月期2Qの業績 (2)貸借対照表の推移
2024年6⽉期2Qの業績 (2)貸借対照表の推移 （単位︓百万円） 流動負債 121 2023年6⽉期末からの主な変化 Ø 流動資産 ü 現預⾦ 1,617 → 2,780 （）四半期純損失 （＋）新株予約権⾏使による資⾦調達 流動負債 流動資産 153 3,216 ü 前渡⾦ 367 → 335 • ⽶国臨床試験準備の⼀部 純資産 流動資産 Ø 純資産 3,150 2,067 ü 株主資本合計 1,898 → 3,120 純資産 1,932 • 新株予約権⾏使による資⾦調達の進捗 固定資産 固定資産 18 54 2023年6⽉末 2023年12⽉末 *百万円未満切り捨て表⽰のため合計など
Slide 60: SH IMes Mihi) AOR
SH IMes Mihi) AOR wa B e=CanBas Cancer therapy by Basic research
Slide 61: 創薬企業の企業価値
創薬企業の企業価値 創薬企業の価値 ≒ 開発パイプライン価値の総和 Ø開発パイプライン価値の検討要素 ü 開発パイプラインの成功（上市）可能性 ü 成功までの時間軸 ü 上市後の市場規模 ü 競合状況 ü 独占期間 ・・・ 創薬企業の本質的な事業は、上記のひとつひとつを改善し、 中⻑期的な企業価値を最⼤化すること ＝ 開発の進捗 60
Slide 62: CBP501は自社で開発を進める創薬パイプライン型へ
開発資⾦確保を図るファイナンスの実⾏（2023年5⽉） 第三者割当新株発⾏と新株予約権2種の組み合わせ Ø 7億円を超える新株発⾏で、確実な資⾦をアップフロント調達 Ø 2種の新株予約権で、株価へのインパクトを抑制しつつ約54億円の段階的調達を⽬指す 2種類の新株予約権 ü 第19回新株予約権（⾏使価額修正条項付き）︓確実性の⾼い資⾦調達を図る ü 第20回新株予約権（当初⾏使価額固定、⾏使価額プレミアム）︓より有利な資⾦調達を⽬指す • 発⾏⽇の１年後以降、⾏使価額修正型へ⾃動的に切替わります ü いずれも最⼤⾏使株式数は固定されており、株価の動向にかかわらず希薄化の規模は限定的 CBP50
Slide 63: 資金使途及び支出予定時期
資⾦使途及び⽀出予定時期 ＊2023年５⽉資料をそのまま再掲 CBP501臨床第3相試験完遂までの費⽤と運営資⾦に充当 具体的な使途 ⾦額 ⽀出予定時期 詳細 （百万円） 対象疾患︓ 膵臓がん3次治療 試験形式︓ 多施設無作為化オープンラベル⽐較対照試験 被験者数︓ 合計300名程度 2023年5⽉ 主要評価項⽬︓ 全⽣存期間（OS） ① CBP501 5,500 〜2025年12⽉ *詳細内容は今後変更の可能性があります。 臨床第3相試験費⽤ Ø 上記内容を想定した第3相試験費⽤⾒通し 55〜65億円 （そのうち約10億円は前回ファイナンスで調達済み） Ø 差額約55億円を今回のファイナンス
Slide 64: 新株発行、第19回・20回新株予約権発行の概要
新株発⾏、第19回・20回新株予約権発⾏の概要 Long Corridor Asset Management （LCAM）が⼀任契約に基づき運⽤するファンド 割当先 （LCAO, MAP246） 想定調達額 5,846百万円（発⾏諸費⽤325百万円を除く） 想定潜在希薄化率 合計23.69％ 新株式の発⾏ l 発⾏価額 1株あたり1,458円 l 普通株式 500,000株（729百万円相当） l 払込期⽇ 2023年6⽉2⽇ ⼿法・諸条件 第19回・20回新株予約権の発⾏ l 発⾏価額総額 19百万円 l 当初⾏使価額 第19回 1,619円（＝発⾏決議⽇直前取引⽇の終値×100％ / ⾏使
Slide 65: 2023年ファイナンス 現在までの調達と今後
2023年ファイナンス 現在（2024年2⽉末）までの調達と今後 第20回新株予約権 当初⾏使価額 1,781円 第19回新株予約権 × 第三者割当増資 当初⾏使価額 1,619円 1,000千株 ↑ × 株 2,250千株 価 下限⾏使価額 下限⾏使価額 971.4円 971.4円 （2024年5⽉以降） 2023年 6⽉ 1,453円 × 2023年 2023年 2024年 500千株 7⽉ 9⽉ 1⽉ 726.5 1,003円 971.4円 971.4円 百万円 × × × 900千株 360千株 300千株 902.7 349.7 291.4 百万円 百万円 百万円 発⾏諸費⽤ 325
Slide 66: 現在の企業価値評価に対するキャンバスの認識
現在の企業価値評価に対するキャンバスの認識 × ディスカウント ＝ ⾜元の市場評価 ⼀般的ディスカウント要因 ⾜元の市場評価が変化した要因 企業価値 Ø 成功確率 Ø パイプライン価値の周知 ‖ Ø 時間価値 Ø 開発継続懸念など割引要因が薄れた 成功時の 当社/創薬に特有の要因 Ø ⼀⽅で、⽶国臨床試験開始申請に時間が パイプライン Ø 開発継続資⾦の懸念 かかったこと・第2b相開始承認となっ たことへの過⼤な不安 価値の Ø 評価の困難性 総和 ü ⼀般に代替的評価⽅法とさ 市場評価のさらなる向上に向けて れてきた製薬企業提携の有 Ø 開発のさらなる進捗と成果の公表 無や内容が使えない Ø
Slide 67: Fy VINACAIS TAHIR
Fy VINACAIS TAHIR “= CanBas therapy by Basi in
Slide 68: キャンバスを知る情報源
キャンバスを知る情報源 ウェブサイト https://www.canbas.co.jp Ø マネジメントブログ https://www.canbas.co.jp/blog/ （不定期更新） X（旧Twitter）公式アカウント https://twitter.com/canbas4575 Ø フォロワー6,000⼈突破。主に個⼈投資家向けの情報発信/Q&Aチャネルとして定着 アナリストレポート Ø フェアリサーチ 2024年2⽉19⽇最新版『CBP501欧州での開発に活路を求める』 Ø シェアードリサーチ （随時更新） https://sharedresearch.jp/ja/4575 TV・
Slide 69: 将来見通し等に関する注意事項
将来⾒通し等に関する注意事項 Ø 本資料は、当社に関する情報の提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。 Ø 本資料における将来予想・⾒通し等に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるもので はありません。また、将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上 で、ご利⽤ください。 Ø 業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成しておりますが、当社はその正確 性・完全性を保証するものではありません。 Ø 本資料は、受領者がいかなる⽬的にご利⽤される場合にお