Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — Q2 FY2027/3 Earnings Presentation
40 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Oct 29, 2026
Slide 1: 2027年3月期 第2四半期 決算説明会
Life is Rare 2027年3月期 第2四半期 決算説明会 2026年10月29日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 [email protected]
Slide 2: 注意事項
注意事項 Life is Rare • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内
Slide 3: Life is Rare
Avoca Life is Rare Pharmaceuticals ARAM PH
Slide 4: 2027年3月期 第2四半期決算の要点
2027年3月期 第2四半期決算の要点 Life is Rare （単位：百万円） 2026年3月期 2027年3月期 Q2累計 Q2累計 年間進捗率 売上高 21,362 19,974 43.7% 販売費及び一般管理費 14,659 17,726 52.2% （うち研究開発費） 7,835 10,230 52.7% 営業利益 △3,504 - 2,429 *年間計画は1,100 契約金収入の減少により前同比減収、年間進捗率は低めだが通期予想達成を目指す 売上高 • 契約金収入を除く売上高は、グロウジェクト®の年間進捗率がやや低いが、イズカーゴ®は好調に推移し、 全体では計画通りに進捗 • 契
Slide 5: ３つの収益の柱の確立による将来の姿
３つの収益の柱の確立による将来の姿 Life is Rare 2030年代、売上高 1,000億円企業に 3つの成長ドライバーで実現 国内売上 海外収益 技術ライセンス収入 （導入品を含む） （LSDパイプライン） 国内製品の販売拡大と プラットフォーム技術の導出 LSDパイプラインの導出に 導入品の積み上げ によるライセンス収入の拡大 よる海外からの収益拡大 LSD, lysosomal storage disorders 4
Slide 6: 薗田 啓之 Ph.D. 代表取締役社長
Life is Rare 代表取締役社長 薗田 啓之 Ph.D.
Slide 7: givinostat導入：期初開発計画の前倒し
givinostat導入：期初開発計画の前倒し Life is Rare ヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤 givinostat 対象疾患：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） • 既存の治療薬とは異なる作用機序を有し、患者の遺伝子変異に依存せず使用可能 • プラセボ対象の第III相試験で主要評価項目を達成し、海外の複数国で既に承認済み • 日本ではドラッグラグが生じている 12月 3月 Italfarmaco社から導入し 2026年内（予定） 米国承認 国内開発をスタート 製造販売承認申請 2024 2025 2026 2027 2028 6月 9月 EU承認（条件付） 希少疾
Slide 8: givinostat導入：国内売上増加への期待
givinostat導入：国内売上増加への期待 Life is Rare 海外での適用対象 givinostat 米国：6歳以上の患者 EU：ステロイドを併用する、歩行可能な6歳以上の患者 「歩行可能な6歳以上の患者」 国内1,000人以上 治療コスト 5,000万円/年2 対象患者の70％が使用と想定 売上高 約350億円 2026年10月 20名のDMD患者を対象に国内臨床試験を開始 （歩行可能10名、歩行不能10名を組入れ予定） 1. 右記情報を基に算出（川井 充. 脳と発達. 2013;45(Suppl.):S324 , Remudy (Registry of Muscular Dys
Slide 9: 技術導出：J-Brain Cargoの抗体医薬品への応用
技術導出：J-Brain Cargo®の抗体医薬品への応用 Life is Rare 2025年7月 Acumen社（米国）とオプション権付のライセンス契約を締結 • 全世界での開発、製造、販売に関する独占的オプション権をAcumen社に付与 • 当社は最大で5億5,500万米ドルのマイルストーンフィーを受領 AβO選択的抗体にJ-Brain Cargo®を適用したアルツハイマー病治療薬を開発中 + = J-Brain Cargo® 薬効部分 血液脳関門通過型 （AβO選択的抗体） アルツハイマー病治療薬 2026年6月 Acumen社がオプション権を行使 2027年中ごろ IND（新薬臨床試
Slide 10: イズカーゴ：中東での製造販売承認取得
イズカーゴ®：中東での製造販売承認取得 Life is Rare イズカーゴ®（開発番号：JR-141） • 血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo®を適用したムコ多糖症II型の治療酵素製剤 • 2021年に日本国内で製造販売承認を取得し、販売を開始 日本の製造販売承認を活用した事業展開として、Taiba Middle East FZ LLCと 販売委託契約を締結 中東の2ヵ国で製造販売承認を取得 2026年 7月 アラブ首長国連邦 10月 クウェート（条件付承認） MENA（中東・北アフリカ）地域の各国 においてもイズカーゴ®の承認を取得し、 Taiba社が販売を行う予定 MENA,
Slide 11: JR-141：グローバルでの販売パートナーが決定
JR-141：グローバルでの販売パートナーが決定 Life is Rare 2026年10月 Italfarmaco社とJR-141のライセンス契約を締結 • 米国・欧州・中南米における開発および商業化に関する独占的ライセンス • 承認取得後、Italfarmaco社は契約地域における販売および流通を担当し、 当社がJR-141の製造を担当 • 当社は開発および販売マイルストーン、販売後ロイヤルティ、製品供給の 対価を受領 JR-141の欧米での承認を見据えて Italfarmaco社との連携を強化 10
Slide 12: 開発パイプライン
開発パイプライン Life is Rare 開発段階 開発番号 対象疾患 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 予定 • Italfarmacoに導出 骨端線閉鎖を伴わない JR-142 Ph3 （日本） • 患者登録を完了 成長ホルモン分泌不全性低身長症 • 2026年4月：第一症例への投与を開始 骨端線閉鎖を伴わない JR-401G Ph3 （日本） • 既存製剤「グロウジェクト®」の承認用量変 成長ホルモン分泌不全性低身長症 更を目指した用量比
Slide 13: 国家戦略を追い風に、JCRの成長機会が拡大
国家戦略を追い風に、JCRの成長機会が拡大 Life is Rare ◼ 2026年7月に閣議決定された日本成長戦略において、「合成生物学・バイオ」 「創薬・先端医療」を含む 17の重点分野への官民投資方針が示された ※資料1-3を基に当社作成 日本成長戦略の重点施策 合致する領域 JCRの強み・取り組み 「合成生物学・バイオ」「創薬・先端医療」関連抜粋※ 希少疾病・難病の研究開発支援 ①希少疾病 • 希少疾病領域にフォーカスした研究開発 創薬プラットフォーム技術の開発支援 • J-Brain Cargo®などの独自技術 大学/製薬企業/スタートアップの連携強 ②創薬基盤技術 • 遺伝子治療・
Slide 14: ３つの収益の柱の確立による将来の姿
３つの収益の柱の確立による将来の姿 Life is Rare 2030年代、売上高 1,000億円企業に 3つの成長ドライバーで実現 国内売上 海外収益 技術ライセンス収入 （導入品を含む） （LSDパイプライン） 国内製品の販売拡大と プラットフォーム技術の導出 LSDパイプラインの導出に 導入品の積み上げ によるライセンス収入の拡大 よる海外からの収益拡大 13
Slide 15: Life is Rare
JVCR Life is Rare
Slide 16: Appendix
Avoca Life is Rare Pharmaceuticals Appendix
Slide 17: 2027年3月期 連結業績・業績予想
Life is Rare 2027年3月期 • 第2四半期 連結業績 • 通期 連結業績予想
Slide 18: 2027年3月期 第2四半期 連結決算概要
2027年3月期 第2四半期 連結決算概要 Life is Rare 2026年3月期 2027年3月期 連結決算概要に関する補足説明 前年同期比 Q2累計 Q2累計 年間進捗率 （百万円） 増減額 増減率 • 売上高は契約金収入の減少を主因に減収 売上高 21,362 19,974 △1,388 △6.5% 43.7% 契約金収入の年間進捗率は低いものの、 売上原価 4,273 5,752 +1,479 +34.6% 54.1% Q3以降の計上により通期予想の達成を 売上総利益 17,089 14,221 △2,867 △16.8% 40.5% 目指す 販売費及び一般管理費 14,659 1
Slide 19: 2027年3月期 第2四半期 売上高内訳（連結）
2027年3月期 第2四半期 売上高内訳（連結） Life is Rare 2026年3月期 2027年3月期 売上高内訳に関する補足説明 前年同期比 Q2累計 Q2累計 年間進捗率 増減額 増減率 （百万円） • グロウジェクト®は前年同期比で減収 グロウジェクト® 8,915 7,888 △1,026 △11.5% 45.0% 通期予想に対する進捗率はやや低いが、 イズカーゴ® 3,354 3,634 +280 +8.4% 52.6% 計画達成に向けて取り組む • イズカーゴ®は新規症例の導入が順調 テムセル®HS注 1,582 1,323 △259 △16.4% 49.0% 通期計画を上
Slide 20: グロウジェクト 国内市場動向（シェア 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） Life is Rare ■国内GH市場 国内GH市場シェア推移（FY2024 Q4～FY2026 Q2）※薬価ベース 開業医市場 45.0% 31.2% 41.2% 40.3% 病院市場 39.8% 39.0% 38.9% 37.9% 36.9% 40.0% 43.4% 35.5% 34.6% 35.0% 32.9% 36.1% 36.… 37.6% 37.0% 30.0% 薬局市場 25.0% 25.5% Copyright © 2026 IQVIA. JPM 2026年9月MATを基に作成 （市場定義はJCRファーマ株式会社による）
Slide 21: グロウジェクト 国内市場動向（売上高 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移） Life is Rare 国内GH市場推移（FY2024 Q4～FY2026 Q2）※薬価ベース 7,000 16,500 GH Market in Japan （million yen） Sales amount of each product（million yen） 6,000 16,000 5,000 15,500 GH Market in Japan JCR Growject® Daily 4,000 Product A Daily 15,000 Daily Product B 3,000 Product C Daily Prod
Slide 22: グロウジェクト 国内市場動向（シェア 推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移） Life is Rare (億円) 7,000,000,000 70 45.0% Weekly製剤売上高 Daily製剤売上高 40.0% （グロウジェクト®を除く） 6,000,000,000 60 グロウジェクト®売上高 35.0% Daily製剤シェア （グロウジェクト®を除く） 5,000,000,000 50 30.0% グロウジェクト®シェア Weekly製剤シェア 4,000,000,000 40 25.0% 20.0% Daily製剤の売上高シェア 3,000,000,000 30 FY2025 OCT～FY2026 SEP 15
Slide 23: イズカーゴ販売状況
イズカーゴ®販売状況 Life is Rare （百万円） 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） （例） 2,500 140 123 119 112 120 109 2,000 106 106 100 96 92 100 97 1,500 94 89 80 85 84 86 78 80 75 60 1,000 40 500 20 1,472 1,611 1,262 1,562 1,791 1,825 1,587 1,669 1,965 0 0 FY2024 FY2024 FY2024 FY2025 FY2025 FY2025 FY2025 FY2026 FY2026 Q2 Q3
Slide 24: 第2四半期 財務状態（連結）
2027年3月期 第2四半期 財務状態（連結） Life is Rare 2026年 2026年 増減 2026年 2026年 増減 （百万円） 3月末 9月末 • 主な増減項目 3月末 9月末 • 主な増減項目 計 △1,408 計 +10,945 • 現金及び預金 △3,571 流 動 負 債 • 短期借入金 +10,114 48,135 59,080 • 売掛金 +878 流 動 資 産 56,076 54,667 • 棚卸資産 +943 計 △335 固 定 負 債 13,741 13,406 • 長期借入金 △350 計 +6,049 負 債 合 計 61,877 72,487 計
Slide 25: 第2四半期 キャッシュ・フロー（連結）
2027年3月期 第2四半期 キャッシュ・フロー（連結） Life is Rare 営業活動によるCF 投資活動によるCF 2026年３月期 2Q累計 2027年3月期 2Q累計 （百万円） 財務活動によるCF 期末現金及び現金同等物 税金等調整前純利益 2,591 △3,808 減価償却費 1,459 1,081 15,621 売上債権・未収入金（△増加） △897 △972 10,435 棚卸資産（△増加） △1,706 △943 8,524 仕入債務・未払金（＋増加） 144 1,347 法人税等の支払 783 △242 2,216 その他 △159 △266 758 営業活動によるCF
Slide 26: 2027年3月期 連結業績予想
2027年3月期 連結業績予想 期初予想から修正なし Life is Rare 2026年 3月期 2027年3月期 連結決算概要（予想）に関する補足説明 前年同期比 • 売上高は契約金収入の増加等により、前期を上回る 実績 予想 見込み 増減額 増減率 (百万円) • 販売・一般管理費は支払手数料等が前期比で増加す る見込み。また、研究開発費についてもグローバル 売上高 40,319 45,700 +5,381 +13.3% および日本国内での臨床試験を加速させるため、前 売上原価 10,134 10,600 +466 +4.6% 期比で増加する見込み 売上総利益 30,185 35,100
Slide 27: 2027年3月期 業績予想 売上高内訳（連結）
2027年3月期 業績予想 売上高内訳（連結） 期初予想から修正なし Life is Rare 2026年3月期 2027年3月期 前年実績比 実績 予想 (百万円) 増減額 増減率 グロウジェクト® 17,933 17,500 △433 △2.4% イズカーゴ® 6,766 6,900 +134 +2.0% テムセル®HS注 2,831 2,700 △131 △4.6% 腎性貧血治療薬 3,622 3,700 +78 +2.2% エポエチンアルファ 1,121 1,400 +279 +24.9% BS注「JCR」 ダルベポエチンアルファ △201 △8.0% 2,501 2,300 BS注「
Slide 28: givinostat
Avoca Life is Rare Pharmaceuticals givinostat
Slide 29: DMDの病理学的特徴
DMDの病理学的特徴 Life is Rare ジストロフィンの欠損により Pathological events associated with HDAC*活性が上昇 HDAC upregulation3 *HDAC: ヒストン脱アセチル化酵素 HDACの亢進に伴う Muscular atrophy4-8 Dystrophin deficiency and disrupted HDAC activity mediate the regulation of DMD病態イベント 筋委縮 muscle homeostasis1-3 Activation of chronic inflammator
Slide 30: givinostat：ジストロフィン欠損によるHDACの亢進を抑える薬剤
givinostat：ジストロフィン欠損によるHDACの亢進を抑える薬剤1-4 Life is Rare DMDにより亢進したHDACを阻害するこ とで筋恒常性の不均衡を是正する1,2 ▪ 筋修復、筋再生の促進3,4 ▪ 線維化および脂肪化の抑制3 givinostat ▪ 疾患の進行抑制、運動機能の維持5,6 Givinostat is a potent pan-HDAC inhibitor HDAC阻害剤 DMD, duchenne muscular dystrophy; HDAC, histone deacetylase. 1. Consalvi S et al. Mol Med. 20
Slide 31: EPIDYS Study: 筋組織での脂肪浸潤の減少
EPIDYS Study: 歩行に必要な主要な筋組織での脂肪浸潤の減少 Life is Rare givinostat は、歩行機能に重要な5つの筋において、対照群と比較して 脂肪割合を低下させた（72週時点） 大腿四頭筋およびハムストリングにおける脂肪割合* 35 Control (n=37) Δ = –4.44 MR Images and Spectra of Muscle in Participants 30 Givinostat (n=77) P=0.0235 Water LS mean fat fraction ± SD (%) Control Placebo Lipid Place
Slide 32: EPIDYS Study: 主要評価項目 4SC試験
EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）1 Life is Rare 72週時点におけるベースラインからの平均変化量（非対数変換） Δ = 1.78 s ▪ givinostat＋コルチコステロイドは、 5.0 P=0.037* プラセボ＋コルチコステロイドと比較 4.5 GLS mean time to perform 4.0 して、72週時点において、 4SC*試験 4SC ± 95% CI (s) 3.5 時間の悪化を1.78秒減少させた 3.0 2.5 *4SC: 4段階段 2.0 1.5 1.0 0.5 0 Givinostat… Placeb
Slide 33: 歩行能力維持への影響
歩行能力維持への影響1,2 Life is Rare ▪ givinostatとコルチコステロイド（標準治療）を併用した患者では、標準治療単独の患者と比較 して、歩行能力が2.9年間維持された （ハザード比 0.42; 95%信頼区間 0.23-0.76; P=0.004） Givinostat Control Parameter (n=142) (n=142) Event-free probability Patients, n (%) Assessed 142 (100) 142 (100) Who lost 14 (9.9) 39 (27.5) ambulation Censored 1
Slide 34: DMD治療のアンメットメディカルニーズ
DMD治療のアンメットメディカルニーズ Life is Rare DMD治療として、国内では2製剤が承認されている（ステロイドを除く） 承認状況 対象となるDMD患者1 日本 米国 EU 日本： ・抗AAVrh74抗体が陰性の患者 遺伝子治療 ✓2 ✓ ー ・歩行可能な患者 ・3歳以上8歳未満の患者 日本： エクソンスキッピング療法 ✓2 ✓ ー ・特定の遺伝子変異を有する患者3 既存薬では年齢や遺伝子変異の条件により適用対象となり得る患者は限定的 アンメットメディカルニーズは大きい 米国：6歳以上の患者 givinostat ー ✓ ✓2 EU：ステロイドを併用する、歩行可能な6歳以上の患者
Slide 35: Others
Avoca Life is Rare Pharmaceuticals Others
Slide 36: 戦略的アライアンスによる価値創出
戦略的アライアンスによる価値創出 Life is Rare J-Brain Cargo® • アレクシオン・アストラゼネカ・レアディ ジーズ（神経変性疾患治療薬、核酸医薬品） Italfarmaco S.p.A. • Angelini Pharma（てんかん） 基盤技術の 開発品目の • JR-141の導出（米国・欧州・中南米） • Acumen Pharmaceuticals, Inc. 導出 導出 株式会社メディパルホールディングス （アルツハイマー病） • JR-471, JR-446, JR-479の導出 JUST-AAV • アレクシオン・アストラゼネカ・レアディ ジーズ • 株式会
Slide 37: givinostatの導入元：Italfarmaco社について
givinostatの導入元：Italfarmaco社について Life is Rare Italfarmaco S.p.A • 1938年設立（イタリア、ミラノ）の 従業員数 事業展開 非上場グローバル製薬企業 >90ヵ国 >4000名 • 処方薬および一般用医薬品の開発、製 造、マーケティング、販売 • がん、神経科、心血管疾患を含む多く の領域で実績を確立 • 希少疾病部門では、デュシェンヌ型筋 ジストロフィー、筋萎縮性側索硬化症 （ALS）、真性多血症のプログラムを 製造サイト 売上高 展開 6施設 11億ユーロ （GMP準拠） （2024） 36
Slide 38: JR-401G：調整可能な用量での成長ホルモン治療への挑戦
JR-401G：調整可能な用量での成長ホルモン治療への挑戦 Life is Rare グロウジェクト® 効能・効果 用量 骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症 0.175 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わないターナー症候群における低身長 0.35 mg/kg/週 成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る） 0.021~0.084 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わない子宮内発育遅延（SGA）性低身長症 0.23~0.47 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長 0.35 mg/kg/週 連日投与の成長ホルモン製剤を使用するにあたり、海外では患者の治療反応性に
Slide 39: JR-471：自然歴研究の開始
JR-471：自然歴研究の開始 Life is Rare 血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-フコシダーゼ JR-471 対象疾患：フコシドーシス − フコシドーシス • 病因：代謝酵素であるα-L-フコシダーゼの活性低下により発症 • 症状：精神運動発達遅滞や筋緊張低下、内臓肥大、骨格異常など • 報告された症例数は世界で120例未満という超希少疾病 • 承認された治療薬はない 概要 • フコシドーシス患者を対象とした後ろ向きおよ 試験名 び前向き自然歴研究※ • フコシドーシスの症状、および経過に伴う病状 目的 の進行について理解すること 既知の臨床データが極めて少ない現状を 研究期間 •
Slide 40: 略語集
略語集 Life is Rare AAV Adeno-associated virus アデノ随伴ウイルス BBB Blood-brain barrier 血液脳関門 CRO Contract Research Organization 開発業務受託機関 DMD Duchenne muscular dystrophy デュシェンヌ型筋ジストロフィー GHD Growth hormone deficiency 成長ホルモン分泌不全性低身長症 HDAC Histone deacetylase ヒストン脱アセチル化酵素 新薬の臨床試験開始のための規制当局への申 IND Investigational
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