Sumitomo Pharma Co.ltd. · TSE:4506

Sumitomo Pharma Co.ltd — Technical Presentation (February 2026)

44 slides from Sumitomo Pharma Co.ltd's technical presentation, Feb 17, 2026

  1. Slide 1: R&D説明会 2026年2月17日

    R&D説明会 2026年2月17日 住友ファーマ株式会社

  2. Slide 2: 将来予測に関する事項

    将来予測に関する事項 • 本資料には、当社グループに関する業績その他の予想、⾒通し、目標、計画その他の将来に関する事項が含ま れています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、⾒積り、⾒通しその他 の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在しています。 • したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標などが記載どおりに実現しない可能性や、実 際の業績、開発の成否・進捗その他の⾒通しなどが記載内容と⼤きく異なる結果となる可能性があります。 • 医薬品等（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内容は宣伝広告、医学

  3. Slide 3: 本日のアジェンダ

    本日のアジェンダ 1. R&D進捗と基本方針 常務執⾏役員 R&D本部担当 R&D本部⻑ 兼 Sumitomo Pharma America社 Chief Development Officer 佐藤 由美 2. がん主要開発2品目について  選択的メニン阻害剤 enzomenib  PIM1キナーゼ阻害剤 nuvisertib オンコロジー事業戦略担当 兼 Sumitomo Pharma America社 Lead Senior Vice President 村田 眞志 3. 質疑応答 © Sumitomo Pharma Co., Ltd. All Rights Reserved. 2

  4. Slide 4: R&D進捗と基本方針

    R&D進捗と基本方針 常務執⾏役員 R&D本部担当 R&D本部⻑ 兼 Sumitomo Pharma America社 Chief Development Officer 佐藤 由美 © Sumitomo Pharma Co., Ltd. All Rights Reserved. 3

  5. Slide 5: Reboot 2027

    Reboot 2027  抜本的構造改⾰の継続と並⾏して、研究開発型ファーマとしての基盤再建に取り組む  ⾃社イノベーション基軸の価値創造サイクルを再構築することで復活への道筋をつける 基幹3製品 売上拡⼤により、当社グループの収益基盤を確⽴ 2,500億円規模に拡⼤（FY2027） 再生・細胞 iPS細胞-PDの承認・上市によりiPS細胞医薬品の事業開始 RACTHERAとの連携の下、事業拡⼤を進める 価値創造 価値創造 がん サイクル サイクル 最優先でリソースを投入し、最速開発を推進（提携の活用） enzomenib上市、nuvisertib申請（FY2027） CNS 蓄積したノウ

  6. Slide 6: 2025年度に目指したマイルストンの達成状況

    2025年度に目指したマイルストンの達成状況 1. がん領域の進捗（詳細はこの後説明）  enzomenib (DSP-5336) :日米承認取得を目指し、KMT2A再構成を有する再発/難治性の急性白血病に対す る単剤Ph2試験（検証コホート）を開始。ベネトクラクス/アザシチジン（Ven/Aza）との併用療法を含めた最新 データをASH2025にて発表  nuvisertib (TP-3654) :日米承認取得を目指し、再発/難治性の骨髄線維症に対しモメロチニブとの併用療法 および単剤でのPh1/2コホートを推進中。 最新データをASH2025にて発表  SMP-3124のPh1/2コホ

  7. Slide 7: 主な開発品目一覧（2026年1月30日現在）

    主な開発品目一覧（2026年1月30日現在） 領域 一般名/コード名 作用機序等 予定適応症 開発段階 セロトニン 5-HT2A 受容体アンタゴニスト、 DSP-0038 アルツハイマー病に伴う精神病症状 フェーズ1 5-HT1A 受容体アゴニスト DSP-0187＊ 選択的オレキシン 2 受容体アゴニスト ナルコレプシー フェーズ1 代謝型グルタミン酸受容体 2/3 ネガティブアロス DSP-3456 治療抵抗性うつ フェーズ1 テリックモジュレーター γ-アミノ酪酸（GABA）A 受容体ポジティブアロ 進⾏性ミオクローヌスてんかん DSP-0378 フェーズ1 ステリックモジュレーター 発

  8. Slide 8: 基本戦略とKey Success Factors（KSF）

    基本戦略とKey Success Factors（KSF） ⾃社創薬研究を通じた新たな価値の発⾒、臨床開発を通じた価値の創出および価値の最⼤化により 価値創造サイクルを回していく 基本戦略 1. 当社の強みである低分子〜中分子薬とiPS由来細胞をモダリティの基軸とし、オンコロジーとCNSをコア疾患 領域として選択と集中により機会を最⼤化・加速化する 2. 患者シグナルを早期に取得することを重視し、Value Inflection Pointを⾒極め、機動的な出⼝戦略を実⾏する 当社のKSF 1. コア疾患領域を定め、⻑期にわたって取り組むことにより、当該領域における経験と組織の遂⾏能⼒を⾼め、

  9. Slide 9: SMPの疾患領域と画期的新薬創薬力

    SMPの疾患領域と画期的新薬創薬⼒ コア疾患領域︓がん、CNS 1. 市場規模と医療ニーズ FDA優先審査指定取得実績 (2012~) • いずれの領域も患者数が多く、アンメットニーズが⾼く、 低分子薬と再生細胞の活用が進む可能性が⾼い ・nuvisertib （2025 がん Fast Track） 2. 当社の創薬⼒を最⼤限に活かす（右表） • 当社は低〜中分子薬の設計・合成・開発⼒に強みを持ち、 ・enzomenib （2024 がん Fast Track） ⾼難度標的分子への対応が可能 • 従来モダリティで困難だった標的が多く存在する領域であ ・KSP-1007 （2022 感染症 F

  10. Slide 10: 合成低分子創薬の競争力比較（アメリカvs日本）

    政策研ニュース No.70 2023年11月; 日米欧 NME 承認品目の特許創出機関の国籍 －日米欧における新規有効成分含有医薬品の承認品目での比較－ 合成低分子創薬の競争⼒⽐較（アメリカvs日本） 出所︓ PMDA、FDA、EMAの各公開情報、Clarivate Analytics Cortellis Competitive Intelligenceを基に医薬産業政策研究所にて作成 モダリティと承認品目数の年次推移（アメリカ） モダリティと承認品目数の年次推移（日本） ＊1 ＊2 ＊1 ＊1 ADC: Antibody-drug conjugate (抗体薬物複合体) ※１︓数は品目数。出

  11. Slide 11: がん領域の拡大戦略

    がん領域の拡⼤戦略  ⾃社製品・パイプライン・技術基盤を活用、パイプライン強化と次世代薬剤創出の双方を推進  加えて、新規標的・技術基盤の探索を継続し、持続的な成⻑を実現する研究開発体制を構築する ⾃社製品を活かす Tier ORGOVYX®を起点とした次世代薬剤創出 前⽴腺がん領域の連続性強化 01 ⾃社パイプラインを活かす Tier enzomenib・nuvisertibの適応取得・適応拡⼤ 造血器腫瘍パイプラインの拡充 02 ⾃社技術基盤（Liposomal Nanomedicine）を活かす Tier SMP-3124の開発推進 • 技術基盤の検証 • 内包化合物の標的の検証 「

  12. Slide 12: enzomenib（DSP-5336）

    enzomenib（DSP-5336） アカデミアとの共創を起点とし、当社の緻密な化合物設計⼒・合成⼒、競合を⾒越した プロファイル設計によって競争⼒のある品目を創製した アカデミアとの共創による創薬標的の発⾒  DSKプロジェクト＊1（アカデミア基礎研究と企業 研究のマッチング）でメニンサイエンスの先駆者 である横山明彦先生を代表研究者に迎え入れた 化合物設計⼒とMDシミュレーション＊2  新しい標的結合部位の発⾒と効率的に結合する 化合物の設計⼒ • ⾼難度の蛋⽩-蛋⽩結合阻害作用を有  ⼯業化可能な化合物を実際に作れる有機合成⼒ する低分子薬 • 複雑な構造を有し、従来の経口低分子

  13. Slide 13: 急性骨髄性白血病（AML）創薬のカバレッジ

    急性骨髄性⽩血病（AML）創薬のカバレッジ 当社のパイプライン群はAML遺伝子変異サブタイプの約70%に対する効果が期待でき、AMLに対して 包括的で連続性のあるポートフォリオが構築されつつある Compound A enzomenib:  KMT2A再構成およびNPM1変異 変異X  単剤療法、Ven/Aza＊との併用療法 10%  Ph2実施中 その他 KMT2Ar 30% 5% 次世代メニン阻害剤:  メニン阻害剤不応答 or 再発（獲得耐性） NPM1 15%  単剤療法、併用療法 AML遺伝子変異  非臨床研究推進中 サブタイプ enzomenib Compound A／

  14. Slide 14: SMP-3124

    SMP-3124  先⾏事例を活用した製品設計により、臨床成功確度を向上  SMP-3124の開発を通じてLiposomal Nanomedicine技術を検証 • 臨床で標的の妥当性が確認 アカデミアとの共創による創薬標的の発⾒ されたCHK1阻害作用を有 する低分子薬をリポソーム  京都⼤学産婦⼈科（万代先生、濱⻄先生）との共同研究に に内包 より卵巣がんの臨床検体を用いて⾃社キナーゼHTSライブ ラリを評価 • 臨床エビデンスが蓄積され  CHK1阻害が卵巣がんに対し最適な標的であることを発⾒ ているリポソームナノ粒子 を採用 先⾏事例をふまえたプロファイル設計  先⾏CHK1

  15. Slide 15: CNS領域の創薬戦略

    CNS領域の創薬戦略  CNS領域は、治療につながる薬剤開発が停滞しており、⻑期的に医療ニーズが残存する領域  創薬難度が⾼く、他社の参⼊障壁は⾼い。豊富な経験、アセット、強みを生かし、着実に展開 ⾼い臨床成功確度が⾒込める品目 Tier • DSP-0378（GABAA受容体PAM*）  治療効果の裏付けが明確 • パーキンソン病の運動症状改善薬 候補品  既存薬との差別化につながるユニークな作用  客観的指標を活用し、コンパクトに有効性を検証 01 神経変性疾患の疾患修飾薬  病態解明が進み、取り組むべき創薬標的を特定 Tier • パーキンソン病を中⼼とした  脳の細胞内異

  16. Slide 16: DSP-0378

    DSP-0378  抗てんかん薬を指向した化合物群に “症状”を評価する独⾃のスクリーニング手法を適用  臨床で効果が実証された“妥当な標的”に対するユニークな作用機序を発⾒ 過去の抗てんかん薬の経験  ユニークな薬理作用  エクセグラン®、DSP-0565の開発の経験から、  優れた脳移⾏性 抗てんかん薬に適した化合物ライブラリを保有  望ましい安全性プロファイル  このライブラリを活用し、起点化合物を発⾒ 独⾃の薬理評価戦略による絞り込みと臨床 で効果が実証されている標的の同定  臨床を反映したフェノタイプスクリーニング*1により、 難治てんかんに最適な化合物を⾒出した 複

  17. Slide 17: 中長期の研究開発目標

    中⻑期の研究開発目標 FY2025 FY2026 FY2027 FY2028-FY2030 FY2031-FY2033 次世代パイプラインの上市 住友ファーマの研究開発⼒  造血器腫瘍、神経希少・変性疾患  難度の⾼い標的に対する創薬化学⼒  SMP-3124の上市  iPS細胞に関する世界最先端の技術・経験 再生・細胞医薬事業の拡⼤  enzomenib・nuvisertibで得られるデータ・ノウハウ  HLCR011、DSP-3077など に基づく研究開発の循環  CNS創薬・トランスレーショナル研究基盤 CNSパイプラインの上市  イノベーションを推進するAI・デジタル技

  18. Slide 18: がん主要開発2品目について

    がん主要開発2品目について オンコロジー事業戦略担当 兼 Sumitomo Pharma America社 Lead Senior Vice President 村田 眞志 © Sumitomo Pharma Co., Ltd. All Rights Reserved. 17

  19. Slide 19: がん領域の拡大戦略

    がん領域の拡⼤戦略  ⾃社製品・パイプライン・技術基盤を活用、パイプライン強化と次世代薬剤創出の双方を推進  加えて、新規標的・技術基盤の探索を継続し、持続的な成⻑を実現する研究開発体制を構築する ⾃社製品を活かす Tier ORGOVYX®を起点とした次世代薬剤創出 前⽴腺がん領域の連続性強化 01 ⾃社パイプラインを活かす Tier enzomenib・nuvisertibの適応取得・適応拡⼤ 造血器腫瘍パイプラインの拡充 02 ⾃社技術基盤（Liposomal Nanomedicine）を活かす Tier SMP-3124の開発推進 • 技術基盤の検証 • 内包化合物の標的の検証 「

  20. Slide 20: enzomenib

    enzomenib 作用機序 選択的メニン阻害 開発段階 フェーズ2 予定適応症 急性白血病（KMT2A再構成型、NPM1変異型） © Sumitomo Pharma Co., Ltd. All Rights Reserved. 19

  21. Slide 21: 急性骨髄性白血病（AML）の疾患背景

    enzomenib 急性骨髄性⽩血病（AML）の疾患背景  病状の進⾏が早く、早期診断・治療が極めて重要  約50%が再発し、再発後の予後は厳しく、生存期間中央値は5〜6ヶ月 病態・症状 染⾊体異常 遺伝子異常 未熟な白血病細胞が増殖し、貧血・出血・感染症などの 骨髄系 骨髄系 全⾝の臨床症状が急速に進⾏する 前駆細胞 ⽩血病細胞 • 発熱、疲労感、めまい、頭痛、嘔吐 がん化 増殖 • 貧血、出血、感染症 ⽩血病細胞 • 精神症状 骨髄 造血幹細胞 • リンパ節膨脹、肝脾腫 リンパ系 リンパ系 前駆細胞 ⽩血病細胞 予後・転帰 • 治療により完全寛解を達成しても約50%が再発する • 患者

  22. Slide 22: 現在の治療環境とアンメットメディカルニーズ

    enzomenib 現在の治療環境とアンメットメディカルニーズ  ⾼齢者や移植非適応患者への治療選択肢が限られ、再発/難治例への実効的な治療は、依然乏しい  遺伝子変異に応じた分子標的薬が普及しつつあるものの、治療満⾜度は⼗分とは⾔えない 強い抗がん剤に耐えられる患者か︖ 新規AML患者 分子標的薬 遺伝子変異 での割合＊2 の有無＊2 寛解導⼊ Yes（Fit患者） No（Unfit患者） IDH1/2 18〜35% 3剤 療法 • 7+3療法（強い抗がん剤） • Ven/Aza*1併用療法 NPM1 25〜35% 2剤 • 分子標的薬との併用療法 • 分子標的薬との併用療法 • 数週間

  23. Slide 23: enzomenibの開発方針

    enzomenib enzomenibの開発方針  再発/難治性AMLを対象とした単剤での適応取得を優先して推進  併せて初発AML患者を対象とした寛解導⼊療法・維持療法への展開も視野に入れ、適応拡⼤を目指す 強い抗がん剤に耐えられる患者か︖ 寛解導⼊ Yes（Fit患者） No（Unfit患者） Ven/Aza併用療法の承認取得を 療法 目指す • 7+3療法（強い抗がん剤） • Ven/Aza*併用療法 • 分子標的薬との併用療法 • 分子標的薬との併用療法 • 数週間の投与 • 数週間の投与 地固め • 抗がん剤を数か月間投与、⽩血病細胞を完全になくす 療法 • ⾼用量シタラビン（＋

  24. Slide 24: 疾患メカニズムに基づいた明確な標的性

    enzomenib 疾患メカニズムに基づいた明確な標的性 KMT2A再構成型⽩血病 KMT2A融合蛋白はメニンとの結合を介しHOXA遺伝子などを発現亢進させることで白血病を発症させる enzomenibはメニンとKMT2A融合蛋⽩の結合を阻害し、⽩血病細胞の異常転写プログラムを抑制することで抗白血病作用を示す MEIS1 enzomenib 融合 KMT2A HOXA9 ⽩血病化 メニン activation MEIS1 融合 メニン HOXA9 KMT2A ⽩血病細胞 OFF HOXA HOXA NPM1変異型⽩血病 NPM1遺伝子変異を有するAMLでは、野生型KMT2Aとメニンの結合を

  25. Slide 25: 再発/難治性の急性白血病に対する単剤療法 試験デザイン

    米国血液学会2025⼝頭発表データ enzomenib 2025年10月4日データカットオフ 再発/難治性の急性⽩血病に対する単剤療法 Ph2試験 Ph1試験 用量最適化 KMT2A再構成 R/R AML 200mg BID 及びALL Ph1試験 推奨用量 用量漸増 300mg BID 400mg BID NPM1変異 R/R AML 【主要評価項目】CR+CRh率 BID︓1日2回投与 CR︓完全寛解, R/R︓再発/難治 CRh︓部分的血液学的回復を伴う寛解 AML︓急性骨髄性白血病 ALL︓急性リンパ性白血病 CRi︓不完全な血球回復を伴う寛解 MLFS︓形態学的に白血病細胞がない状態

  26. Slide 26: 安全性：単剤

    米国血液学会2025⼝頭発表データ enzomenib 2025年10月4日データカットオフ 安全性︓単剤 再発/難治性の急性白血病に対する単剤療法 単剤投与における忍容性を確認  用量制限毒性（DLT）や治療関連死・投与中⽌例は認められず、忍容性は良好 発現率が20%以上の有害事象（n=116） enzomenibと関連のある有害事象（発現率が5%以上）n=116 事象名 全てのグレード グレード3以上 事象名 全てのグレード グレード3以上 HEMATOLOGIC HEMATOLOGIC 発熱性好中球減少症 32 (27.6%) 31 (26.7%) 血⼩板数減少 9 (7.8%) 8

  27. Slide 27: 有効性：単剤

    米国血液学会2025⼝頭発表データ enzomenib 2025年10月4日データカットオフ 有効性︓単剤 再発/難治性の急性白血病に対する単剤療法 単剤での有効性を確認  KMT2A再構成型AML/ALL患者(300 mg BID) ︓CR+CRh率は40.0%、OS中央値:11.8か月  NPM1変異型AML患者︓CR+CRh率は37.5-50.0% KMT2A再構成 NPM1変異 300mg BID 200mg BID 300mg BID 400mg BID n=15 n=10 n=7 n=8 Overall Response Rate Overall Response Rate (

  28. Slide 28: 再発/難治性AMLに対するVen/Aza併用療法

    米国血液学会2025⼝頭発表データ enzomenib 2025年10月4日データカットオフ 再発/難治性の急性骨髄性⽩血病に対するVen/Aza併用療法 Ph1試験 Part 1 Part 2 Enzo 300mg BID n=14 Enzo 300mg BID n=15 Enzo 200mg BID n=7 Enzo 140mg BID n=4 アゾール併用可能 アゾール併用可能 Aza Aza Ven Ven enzomenib enzomenib Week 1 Week 2 Week 3 Week 4 Week 1 Week 2 Week 3 Week 4 1サイクル 1サイクル 【主

  29. Slide 29: 安全性：Ven/Aza併用

    米国血液学会2025⼝頭発表データ enzomenib 2025年10月4日データカットオフ 安全性︓Ven/Aza併用 再発/難治性の急性骨髄性白血病に対するVen/Aza併用療法 併用下での忍容性を確認  DLTや治療関連死・投与中⽌に至るものは認められず、安全性プロファイルは良好 発現率が25%以上の有害事象（n=40） enzomenib/Ven/Azaのいずれかと関連のある有害事象 （発現率が15%以上）n=40 事象名 全てのグレード グレード3以上 事象名 全てのグレード グレード3以上 HEMATOLOGIC HEMATOLOGIC 血⼩板数減少 21 (52.5%) 18

  30. Slide 30: 有効性：Ven/Aza併用

    米国血液学会2025⼝頭発表データ enzomenib 2025年10月4日データカットオフ 有効性︓Ven/Aza併用 再発/難治性の急性骨髄性白血病に対するVen/Aza併用療法 再発/難治性AMLに対して良好な併用効果を確認  再発/難治性AMLでのORRは77%、Composite CR rateは50%と⾼い奏効率  用量群間で概ね⼀貫した効果が得られており、併用の有望性を示唆 140mg BID + 200mg BID + 300mg BID + 300mg BID + Ven/Aza 100mg Ven/Aza 100mg Ven/Aza 100mg Ven/Aza 50-1

  31. Slide 31: 選択的メニン阻害剤としてベストインクラスを目指すポテンシャル

    enzomenib 選択的メニン阻害剤としてベストインクラスを目指すポテンシャル  急性白血病領域では、遺伝子変異に応じた治療薬が順次承認されているものの、 依然として治療満⾜度は十分ではない  enzomenibは、単剤での有効性・忍容性に加え、Ven/Aza併用での良好な有効性 と安全性が確認されており、ベストインクラスとなる可能性が示唆されている  現在実施中の検証的Ph2試験を加速し、KMT2A再構成またはNPM1変異を有する 再発/難治性急性⽩血病を対象とした日米での承認取得（上市目標︓2027年度）を 目指す  また、単剤およびVen/Aza併用で得られた安全性・有効性プロ

  32. Slide 32: nuvisertib

    nuvisertib 作用機序 PIM1キナーゼ阻害 開発段階 フェーズ1/2 予定適応症 骨髄線維症（MF） PIM: Proto-oncogene proviral Integration site for Moloney murine leukemia virus © Sumitomo Pharma Co., Ltd. All Rights Reserved. 31

  33. Slide 33: 骨髄線維症（MF）の疾患背景

    nuvisertib 骨髄線維症（MF）の疾患背景  造血幹細胞の遺伝子変異により骨髄が線維化し、正常造血が阻害される血液がん  肝脾腫・全身倦怠感・骨痛・貧血・感染症など、生活の質を⼤きく低下させる症状が進⾏性に出現  多くの患者が貧血により定期的な輸血を必要とし、⾼頻度で再発/難治性に進展する 病態・症状 1 骨髄内の造血幹細胞に 遺伝子変異が起こる 2 未熟な血球細胞 異常な造血幹細胞の増殖により、骨髄が線維化する血液 が増殖する がんの1種。正常の造血が⾏われず、肝臓や脾臓で髄外 造血が起きる 4 コラーゲン 3 線維芽細胞 • 肝脾腫 の⼤量生産 が刺激される • 寝汗、倦怠感

  34. Slide 34: 治療選択肢とアンメットメディカルニーズ

    nuvisertib 治療選択肢とアンメットメディカルニーズ 現在の標準治療はJAK阻害剤が中⼼ しかし、血⼩板数の少ない患者では使用可能な薬剤が限定、病態進⾏により2L/3Lへ移⾏してしまう 根本的治療は骨髄移植のみであり、新しい作用機序を持つ治療薬が強く求められている • ルキソリチニブ（JAK阻害剤）が最もよく使われる 血小板数（×109/L） １L • 血⼩板数が少ない患者は使用可能な薬剤が制限 0 25 50 100 （1次治療） • 投薬期間は約12か月 • 年齢や臓器機能が良好な患者では骨髄移植（根治療法） ルキソリチニブ* も検討される • 〜50%の1L患者が2Lへ移⾏（1次

  35. Slide 35: nuvisertibの特徴

    nuvisertib nuvisertibの特徴  作用機序と薬剤コンセプト︓ • nuvisertibは、PIM1キナーゼを阻害し、JAK/STATに加え、MFの病態形成に関わるNF-Κbなど複数経路に作用。 • 非臨床モデルでは、脾臓縮小、骨髄線維化改善、生存期間延⻑など有望な結果を確認  ユニークポイント • JAK阻害剤とは異なる作用経路を持ち、併用療法としての潜在性が⾼い • PIM1に対する選択性が⾼く、血液毒性リスクの低減が期待される • Ph1/2試験では、単剤においても脾臓縮⼩や全⾝症状スコア（TSS）の改善が確認されている 薬剤コンセプト︓PIM1阻害剤 単剤による脾臓

  36. Slide 36: モメロチニブ併用療法 Ph1/2試験デザイン

    米国血液学会2025⼝頭発表データ nuvisertib 2025年10月15日データカットオフ 再発/難治性の骨髄線維症に対するモメロチニブ併用療法 Ph1/2試験 <患者登録基準> Nuvi 720mg BID + 【主要評価項目】 安全性、忍容性 ・DIPSSリスク Int-1,2,High MMB 200 mg ・Hb<10 g/dL 【副次評価項目】 脾臓縮小効果 ・血小板>=5万 Nuvi 480mg BID + 全身症状スコア MMB 200 mg 全生存期間 Nuvi 360mg BID + 骨髄線維化スコア MMB 200 mg 薬物動態 Nuvi 240mg BID + M

  37. Slide 37: 安全性：モメロチニブ併用

    米国血液学会2025⼝頭発表データ nuvisertib 2025年10月15日データカットオフ 安全性︓モメロチニブ併用 再発/難治性の骨髄線維症に対するモメロチニブ併用療法 併用下での忍容性を確認  安全性評価対象18例のうち、DLTは360mg BIDで1例のみ（輸血を伴う血小板減少）  全体として、モメロチニブとの併用は概ね良好な忍容性を期待  主な有害事象はGrade1-2の消化器症状（下痢、悪⼼、嘔吐等）で管理可能 用量制限毒性の発現状況（n=18） 発現率が20%以上の有害事象（n=18） nuvisertib + モメロチニブ 事象名 グレード1 グレード2 グレード3

  38. Slide 38: 安全性：モメロチニブ併用（長期）

    米国血液学会2025⼝頭発表データ nuvisertib 2025年10月15日データカットオフ 安全性︓モメロチニブ併用 再発/難治性の骨髄線維症に対するモメロチニブ併用療法 併用下での⻑期安全性を確認  24週時までの治療中⽌率は28%で、モメロチニブ単剤のPh3試験と同水準  安全性に起因する中⽌率の増加は認められず、⻑期併用が可能な安全性プロファイルを示した Ongoing Nuvi 240 mg BID + MMB Nuvi 360 mg BID + MMB Patients Nuvi 480 mg BID + MMB Nuvi 720 mg BID + MMB 12 of 18

  39. Slide 39: 有効性：TSSおよび脾臓容積の改善

    米国血液学会2025⼝頭発表データ nuvisertib 2025年10月15日データカットオフ 有効性︓モメロチニブ併用 再発/難治性の骨髄線維症に対するモメロチニブ併用療法 全⾝症状スコア（TSS）および脾臓容積の改善を確認  JAK阻害剤に反応しなかった患者や貧血を有するリスクの⾼い患者でも、TSSと脾臓容積の両方で改善を確認 TSSが50%以上改善した患者割合 脾臓の⼤きさが25%以上改善した患者割合 時点を問わない︓58% 24週時点︓42% 時点を問わない︓50% 24週時点︓50% Nuvi︓nuvisertib MMB︓モメロチニブ BID︓1日2回投与 ※有効性評価症例（3

  40. Slide 40: 投与初期からの持続的なTSSの改善

    米国血液学会2025⼝頭発表データ nuvisertib 2025年10月15日データカットオフ 有効性︓モメロチニブ併用 再発/難治性の骨髄線維症に対するモメロチニブ併用療法 投与初期からの持続的なTSSの改善を確認  投与開始4週時点からTSSの改善が⾒られ、効果は⻑期的に持続  特に疲労スコアは顕著に改善し、健常人レベルに近い改善を⽰す症例も確認 速やかかつ継続的なTSS改善*1 TSSを構成する個々の項目スコアが改善*2 *1 有効性評価症例︓360 mg BID以上を投与した24週以上経過もしくは治験薬に *2 評価対象患者︓ベースラインおよび24週時点の症状データの両方が揃って

  41. Slide 41: モメロチニブ併用下で貧血改善効果を確認

    米国血液学会2025⼝頭発表データ nuvisertib 2025年10月15日データカットオフ モメロチニブ併用下で貧血改善効果を確認 再発/難治性の骨髄線維症に対するモメロチニブ併用療法  ヘモグロビン値および血⼩板数はnuvisertibとモメロチニブ併用時においても安定した推移を⽰した  評価対象16名中9名（56%）で貧血の改善を確認  Major Response 3名（輸血なしで12週以上、Hbが1.5g/dL以上改善）  Minor Response 6名（輸血依存例︓輸血頻度が50%以上減少、輸血非依存例︓12週以上輸血なしでHbが1.0 g/dL以上改善）  JA

  42. Slide 42: PIM1阻害剤のファーストインクラスとなるポテンシャル

    nuvisertib PIM1阻害剤のファーストインクラスとなるポテンシャル  JAK阻害剤が標準治療となるMFにおいて、異なる作用機序を有する治療選択肢は 極めて限定的  nuvisertib は、  単剤およびモメロチニブ併用で忍容性・有効性を確認  JAK阻害剤治療歴がある患者でも効果を示す  これらのデータを踏まえ、承認申請の根拠とする検証的なP3試験を2026年度中に 開始予定（上市目標︓2028年度）  さらに、MF以外の疾患領域への展開を視野に、新規作用機序としての価値最⼤化 を図る © Sumitomo Pharma Co., Ltd. All Rights Res

  43. Slide 43: がん領域の拡大戦略

    がん領域の拡⼤戦略  ⾃社製品・パイプライン・技術基盤を活用、パイプライン強化と次世代薬剤創出の双方を推進  加えて、新規標的・技術基盤の探索を継続し、持続的な成⻑を実現する研究開発体制を構築する ⾃社製品を活かす Tier ORGOVYX®を起点とした次世代薬剤創出 前⽴腺がん領域の連続性強化 01 ⾃社パイプラインを活かす Tier enzomenib・nuvisertibの適応取得・適応拡⼤ 造血器腫瘍パイプラインの拡充 02 ⾃社技術基盤（Liposomal Nanomedicine）を活かす Tier SMP-3124の開発推進 • 技術基盤の検証 • 内包化合物の標的の検証 「

  44. Slide 44: Sumitomo Pharma

    < Sumitomo Pharma Innovation today, healthier tomorrows

Sumitomo Pharma — Technical Presentation (February 2026) on 6ix