Jw (cayman) Therapeutics Co. Ltd. · HKEX:2126
Jw (cayman) Therapeutics — H1 2023 Earnings Presentation
22 slides from Jw (cayman) Therapeutics's earnings presentation, Sep 11, 2023
Slide 1: 药明巨诺 2023年度中期业绩演示材料
药明巨诺 (2126.HK) 2023年度中期业绩演示材料
Slide 2: Disclaimer 免责声明
Disclaimer 免责声明 This presentation may contain forward-looking, confidential and/or proprietary information including without limitation to JW Therapeutics’ manufacturing process, pipeline, business development and third party collaboration, etc, which are provided on as-is basis, and/or based on man
Slide 3: 2023上半年：运营效率全面提升，加速商业化及管线建设
2023上半年：运营效率全面提升，加速商业化及管线建设 财务更新 2023年上半年收入达到人民币87.7百万元，同比增长32.9％ 毛利达到人民币44.8百万元，同比增长93.9％ 毛利率提升至51.1%，每批次的销售成本和产品获批时相比，降低了30％ 一般及行政开支同比减少13.4％，销售开支同比减少28.7％，研发开支同比略微增加10.5％ 报告期内，现金流出净额减少至人民币110.4百万元，现金及现金等价物余额为人民币1,272.9百万元 商业化 于2023年上半年，我们开具了94张倍诺达®处方，完成了85例的回输 倍诺达®已被列入62个商业保险产品及91个地
Slide 4: 倍诺达将保持强劲增长
基于可观的未被满足的市场需求，倍诺达®将保持强劲增长 细胞治疗有着巨大且未被开发的市场潜力 持续推动运营效率 30,000例 2% 32.9% 28.7% 中国r/r B-NHL患者1 接受CAR-T治疗2 收入同比增长 销售开支同比降低 3L LBCL同类翘楚的疗效及安全性 最佳的工艺稳定性和质量一致性 扩大保险覆盖 提高患者支付能力 获保险赔付的患者比例 77.6% 53.5% 69.3% 客观缓解率 完全缓解率 2年生存率 91 49% 98% 100% 地方政府补充医疗保险计划 5.1% 3.4% 生产成功率 交付率 24% ≥3级细胞因子 ≥3级神经毒性 释放综合征 62 Liso-
Slide 5: 药明巨诺的研发策略
药明巨诺的研发策略 继续扩充Relma-cel在恶性血液肿瘤中的适应症 成功获批用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL），继续推进LBCL二线和一线治疗、以及MCL和pALL的适应症 将Relma-cel的适应症扩展到自身免疫性疾病领域 基于Relma-cel的安全性特征和疗效，开发CAR-T细胞，以满足中重度SLE的巨大未满足的医疗需求 加速针对肝细胞癌治疗药物的开发 借助新型CAR-T开发平台，加速推进具有较高临床成功率的多个肝细胞癌治疗研发项目 与世界一流细胞治疗合作伙伴共建创新型实体瘤治疗研发项目 借助新型CAR-T开发平台，加速推进极具前景的MAGE-A4 TCR-T
Slide 6: 血液肿瘤及自身免疫性疾病管线
血液肿瘤及自身免疫性疾病管线：扩大适应症范围，使更多患者获益 关键/ 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 3L LBCL 中国内地、香港、澳门* 3L FL 中国内地、香港、澳门* r/r MCL 中国内地、香港、澳门* JWCAR029 / 血液恶性肿瘤 瑞基奥仑赛注射液 CD19 一线LBCL 中国内地、香港、澳门* (relma-cel)1 2L LBCL 中国内地、香港、澳门* 新增II期 3L ALL 中国内地、香港、澳门* 3L CLL 中国内地、香港、澳门* JWCAR1292 BCMA r/r MM 中国内地、香港、澳门*
Slide 7: 倍诺达：2款适应症已经获批上市
倍诺达®：2款适应症已经获批上市以满足NHL患者的需求 有竞争力的疗效，造就有竞争力的产品 2021年批准LBCL三线疗法 疗效相当1 良好的安全性特征1 良好的长期疗效：2年OS为69.3% *数据不是来自头对头比较研究 *数据不是来自头对头比较研究 中位随访时间：18个月，未达到中位OS NT sNT CRS sCRS 1年OS： ORR CRR 适应症 2年OS： （任何级别） （≥3级） （任何级别） （≥3级） 75% 69.3% 倍诺达® 77.6% 53.5% 倍诺达® r/r LBCL 20.3% 3.4% 47.5% 5.1% NT sNT CRS sCRS ORR CR 适
Slide 8: LBCL治疗领域的变革
LBCL治疗领域的变革： 使用CAR-T技术解决在早期治疗阶段未被满足的医疗需求 CAR-T有机会用作一线和二线疗法，但需考虑安全性特征 新确诊LBCL 一线治疗 约90%采用R-CHOP × 6-8个周期 很多患者无法从标准疗法化疗 一线治疗后难治或<12个月复发 一线治疗后>12个月复发 中获益 20%至25%患者不适合 约15%在R-CHOP诱导 另有20%至25%复发， 接受R-CHOP方案 治疗后原发疾病难治 通常在2年内复发 （身体状况不适合、合并症、心 脏功能障碍） 60-70% 复发 TRANSFORM：IRC评估的PFS（ITT集） 二线治疗 +删失 分层HR=0.400
Slide 9: 推进倍诺达用于LBCL的早期治疗
推进倍诺达®用于LBCL的早期治疗 倍诺达®用于二线治疗LBCL - 研究003 - 高危原发性难治性疾病 12例高危疾病患者，包括： • 结外淋巴疾病[33%] 缓解率 12 个月OS CRS sCRS ICANS 重度ICANS • 国际预后指数高[75% IPI≥3] • 双重或三重打击突变[91%] 75% 100% 50% 0% 18% 0% • 高负荷疾病[67% SPD>5000 mm2] 倍诺达®的适应症范围扩大，成为LBCL的二线和一线疗法 研究 人群 状态 JW029-216 不适合移植患者的二线治疗 获得IND批准 JW029-010 一线治疗后难治或<12个月复发患
Slide 10: 倍诺达在CD19+适应症方面的进展：MCL
倍诺达®在CD19+适应症方面的进展：MCL • NMPA授予倍诺达®治疗MCL患者的突破性治疗药物认定 • 根据历史经验，接受标准疗法后患者缓解持续时间短暂甚至无缓解 MCL • 评估极高危的MCL患者；BTK抑制剂治疗失败的患者 • 入组已于2023年8月完成，预计将于2023年底前递交上市申请 • 更新数据将在ASH 2023上发布 59例BTK抑制剂治疗失败的高危MCL患者，包括 BTKi治疗后复发或难治[91.6%] 结外器官受累[50.8%] 套细胞国际预后指数高[45.8% IPI > 3] 大包块疾病[≥ 5 cm，28.8%] 获得有竞争力的有效性数据，研究已
Slide 11: 系统性红斑狼疮的治疗需求远未得到满足
系统性红斑狼疮的治疗需求远未得到满足 ——传统治疗不理想且器官损害持续存在 需求较大： SLE疾病对健康和生存的影响 可缓解疾病的疗法很少 需要长期器官功能保留治疗 严重器官损伤2 可衡量的治疗目标： 疾病可控、器官功能保留 病情持续1,2 死亡1 预防器官衰竭是延长SLE患者生存期的关键 导致 生活质量下降2,3 不可逆的器官 POC明确： 损伤2 CD19 CAR-T在学术试验中可让患者达到持久缓解 药物毒性引起副 神经精神障碍3 作用2 5例累及多器官的SLE患者治疗后无需再服药 工作效率降低4 新型作用机制： CD19 CAR-T细胞完全耗竭了SLE患者的B细胞 B细胞恢复中位时间为1
Slide 12: Relma-cel治疗SLE的首次人体研究
Relma-cel治疗SLE的首次人体研究 首次人体研究于2023年第1季度开始，积极招募受试者，在初始剂量水平下获得有前景的有效性和安全性数据 目标人群 中度至重度难治/复发性系统性红斑狼疮（SLE）患者 SLE分类：根据ACR分类临床诊断为SLE SLE治疗：清淋治疗前稳定使用SLE治疗方案至少2个月 关键入组资格标准 抗核抗体（ANA）、抗dsDNA血清抗体或抗Smith抗体检测呈阳性的受试者 接受标准疗法后疾病未得到良好控制，并且疾病严重程度仍为中度至重度 一次回输联合低剂量清淋治疗，并可在门诊监测 SLE患者的治疗流程 通过2年的随访，分析多个评估量表、生活质量和B细胞恢复情况 Re
Slide 13: IIT研究获得了非常有前景的有效性和安全性信号
研究者发起的临床研究（IIT研究）获得了非常有前景的有效性和安全性信号 CRS期间体温℃ 血常规 血常规 38.4 白细胞计数（3.5-9.5） 中性粒细胞（1.8-6.3） 淋巴细胞计数（1.1-3.2） 血红蛋白（115-150） 血小板（125-350） 38.2 7 250 38 6 37.8 200 5 37.6 4 150 37.4 3 37.2 100 37 2 50 36.8 1 36.6 0 0 第7天 第8天 第9天 第10天 第11天 基线 第1天 第2天 第4天 第8天 第11天 第15天 第22天 第29天 基线 第1天 第2天 第4天 第8天 第11天 第15天 第
Slide 14: 多元化的实体瘤管线
多元化的实体瘤管线，涵盖中国高发疾病，包括肝细胞癌、肺癌等 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 关键/II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM2041 GPC3 HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM204 GPC3 NSCLC/HAS 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM2142 GPC3 HCC 东盟成员国* 实体瘤 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM2031 AFP HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM213 AFP HCC 东盟成员国* JWTCR001 M
Slide 15: JWATM204及214: GPC3 CAR-T 用于肝细胞癌
JWATM204 及214: GPC3 CAR-T 用于肝细胞癌 需求：中国每年约40万HCC新发病例 • 约80%的患者确诊时为晚期/转移性[不可切除] 疾病 • 目前可用疗法治疗后，HCC的预后仍较差（5年OS率约为12％） 可能的靶点：>70%的HCC细胞表面表达GPC3 • 多为高密度表达 GPC3-targeted Co- POC：靶向GPC3的CAR-T细胞已显示出临床抗肿瘤活性 Antibody T- stimulatory cell Receptor CD30 • 靶点的临床PoC：小型1期研究中，40-50%的患者观察到ORR (AbTCR) High c-Jun 两大创新要
Slide 16: JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T
JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T将用于治疗多种实体瘤 药明巨诺的TCR-T候选产品采用新技术和成功的生产工艺 TCR-T通过临床试验获得强有力的概念验证 2seventy Bio授予许可的新技术 2期：NY-ESO-1/HLA-A2（GSK）和MAGE-A4/HLA-A2（ADAP） (1,2) 01 中国常见的HLA-A2等位基因限制性MAGE-A4结合子 40-60% CR和PR 转移性黑色素瘤和滑膜细胞肉瘤 02 使用额外的FLIP受体克服肿瘤微环境 1期：HPV E7/HLA-A2（Kite/NcI）(3)研究者发起的试验 03 根据之前的工艺开发经验进行生产 50%
Slide 17: JWCAR031: DLL3 CAR-T 用于治疗SCLC
JWCAR031: DLL3 CAR-T 用于治疗SCLC 需求：中国每年约8万例SCLC新发病例 • ES-SCLC约占SCLC的70% • ES-SCLC二线治疗的mOS<6个月（ORR约为15%） 可能的靶点：72%的SCLC细胞表面表达DLL3 • 约85%的SCLC存在DLL-3阳性表达 临床概念验证：Tarlatamab，一种靶向DLL3的T细胞衔接子 • 靶点的临床PoC：总缓解率约为23%，完全缓解率约为2% SHP77 model (DLL3hi) 新型CAR：通过Juno/BMS技术在体外获得了多种具有强效活性的CAR • 选择先导候选CAR进入临床试验；同时继续推进研究工
Slide 18: 实体瘤项目进展情况
实体瘤项目进展情况 01 02 03 JWATM 204 & 214 JWTCR001 JWCAR031 (GPC3 CAR-T) (MAGE-A4 TCR-T) (DLL3 CAR-T) • 两项HCC研究正在积极招募受试 • 正在进行工艺开发，已获得初步 • 正在进行工艺开发 者 结果 • 研究中心进入准备状态 • JWATM 204研究的剂量递增阶段 • 正在进行临床前研究。 已接近尾声，正在对患者进行随 • 正在启动研究中心，计划于2023 访以获取更多数据 年第4季度开始筛选患者，并于 2024年第1季度开始给药 药明巨诺版权所有，未经授权不得复制或转载 18
Slide 19: 自研具备全球权益的新产品
自研具备全球权益的新产品 全新的自体CAR产品线 自体疗法 • 经过验证的方法 • 运用药明巨诺的基础设施和经验 全新的产品线价值驱动因素 修饰元件 全球商业化权利 下一代生产工艺 • 立足中国未满足的需求且具备全球市场潜力 • 使用经过工程化的修饰元件来增强CAR治疗实体瘤 的活性 适应症 靶点 商业化权利 临床前 IIT • 利用药明巨诺内部的下一代细胞生产工艺，旨在提高 预期于2024年第二／ 产品生产速度、药效，并减少成本 自身免疫疾病 双重靶向 全球 三季度 适应症 预期于2024年第四季 B细胞恶性肿瘤 双重靶向 全球 度 • 加强CAR-T在血液肿瘤的应用 预期于2025年第一季
Slide 20: 主要财务数据更新：收入与毛利
主要财务数据更新 收入 毛利 (人民币 百万元) (人民币 百万元) +93.9% +32.9% 50 40 30 44.8 20 87.7 23.1 毛利率51.1% 66.0 10 毛利率35.0% 0 2022上半年 2023上半年 2022上半年 2023上半年 2023上半年收入 自2021年至2023上半年实现 人民币 87.7 百万元 单批次成本降低 30% 2023上半年收入增加主要由于 2023上半年毛利率的提升主要由于 • 更深入的市场渗透 • 完成短期降低成本方案并加速原材料的国产替代 • 多层级医疗保障体系 • 规模效应 药明巨诺版权所有，未经授权不得复制或转载 20
Slide 21: 主要财务数据更新：经营开支、亏损、现金
主要财务数据更新 经营开支 年内亏损 现金余额* • 严格管控一般及行政开支 净现金流出减少主要由于: • 2023上半年期内亏损的收窄主要由于更高的毛利 • 研发开支与2022上半年相比略有上升，主要由于 和经营费用的减少 • 销售收入产生了持续的现金流入 苏州载体项目的开支增加，临床前及不同阶段的 • 经营效率的提升 临床研究开支增加 • 优惠的银行贷款协议 • 优化销售开支并推进收入加速增长 (人民币 百万元) (人民币 百万元) (人民币 百万元) +10.5% -799.5 216.5 195.9 2,633.9 (289.2) (267.1) -451.1 -13.4% 1,834
Slide 22: 谢谢观看！
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