Sumitomo Pharma Co.ltd. · TSE:4506
Sumitomo Pharma Co.ltd — Sumitomo Dainippon Pharma — Technical Presentation (March 2020)
83 slides from Sumitomo Pharma Co.ltd's technical presentation, Mar 3, 2020
Slide 1: R&D説明会 2020年3月3日
R&D説明会 2020年3⽉3⽇ ⼤⽇本住友製薬株式会社
Slide 2: 将来予測に関する事項
将来予測に関する事項 • 本資料には、当社グループに関する業績その他の予想、⾒通し、⽬標、計画その他の将来に関する事項が含まれていま す。これらの事項は、作成時点において⼊⼿可能な情報による当社の仮定、⾒積り、⾒通しその他の判断に基づくもの であり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在しています。 • したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・⽬標等が記載どおりに実現しない可能性や、実際の業績、 開発の成否・進捗その他の⾒通し等が記載内容と⼤きく異なる結果となる可能性があります。 • 医薬品（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内容は宣伝広告、医学的アドバ
Slide 3: 本日のアジェンダ
本⽇のアジェンダ 1 はじめに 代表取締役社⻑ 野村 博 P.3〜14 2 精神神経領域 取締役 常務執⾏役員 ⽊村 徹 P.15〜29 3 再⽣・細胞医薬分野 取締役 常務執⾏役員 ⽊村 徹 P.30〜47 常務執⾏役員 4 がん領域 Global Head of Oncology 越⾕ 和雄 P.48〜61 Sunovion Pharmaceuticals Inc. 5 開発品︓SEP-363856 Kenneth S. Koblan P.62〜75 Chief Scientific Officer 6 質疑応答 2
Slide 4: 新薬をCHANTO届けるために
新薬をCHANTO届けるために 代表取締役社⻑ 野村 博 ちゃんとやりきる⼒（CHANTO） 世の中の変化を捉えて⾃らを柔軟に変化させながら、イノベーションを継続的に創出し、その成果を⼈々に確実に届ける⼒ 3
Slide 5: 企業理念
はじめに 企業理念 ⼈々の健康で豊かな⽣活のために、 研究開発を基盤とした新たな価値の創造により、 広く社会に貢献する 4
Slide 6: 価値創造プロセス（研究開発）
はじめに 価値創造プロセス（研究開発） 価値創造の源泉――6つの資本 事業活動 社会に提供する価値 バリューチェーン 患者さんと 当社の強み アンメット・ そのご家族の ⾰新的な医薬品の創出 メディカル・ ニーズの⾼い QOL（⽣活の質） 精神神経領域 向上に貢献 領域における 開発中の 新規化合物数︓11個 ⾰新的な医薬 持続的な企業価値の向上 研究開発 がん領域 品と医療ソ リューション 株主への還元（安定配当・ 業績向上に連動した増配） 開発中の 新規化合物数︓11個 6 の創出 持続的成⻑に向けた戦略投資 つの資本 再⽣・細胞医薬分野 （研究開発投資を含む） 開発中
Slide 7: 中長期的に目指す企業像
はじめに 中⻑期的に⽬指す企業像 ヘルスケア領域での社会課題を解決する「グローバル・スペシャライズド・プレーヤー」の地位確⽴を⽬指す ビジョンと2033年の⽬指す姿 ビジョン もっと、ずっと、健やかに。 最先端の技術と英知で、未来を切り拓く企業 2033年の ⽬指す姿 グローバル・スペシャライズド・プレーヤー 医薬品＋ソリューション 3領域でグローバルリーダー 研究重点3領域 価値にフォーカス 医薬・細胞 ヘルスケアソリューション したベストイン ソリューション （フロンティア事業） 精神神経領域 がん領域 再⽣細胞 クラス 6
Slide 8: 中期経営計画2022の基本方針
はじめに 中期経営計画 2022の基本⽅針︓事業基盤の再構築 「変⾰の時」への対応とともに、ポスト・ラツーダ（⽶国でのラツーダの独占販売期間終了後）を ⾒据え、「成⻑エンジンの確⽴」と「柔軟で効率的な組織基盤づくり」により、事業基盤の再構築に取り組む I. 成⻑エンジンの確⽴ 1 新たな創薬アプローチによるイノベーション基盤強化 本⽇、各領域についての進捗を 15ページ以降でご説明 2 確実に成果を創出する開発⼒の強化 3 戦略的投資によるパイプラインの拡充 4 ⽇本・北⽶・中国を柱とした地域戦略 5 フロンティア事業の⽴ち上げ II. 柔軟で効率的な組織基盤づくり 「ちゃんとやりきる⼒」 柔
Slide 9: 開発品の2019年度の主な進捗状況
はじめに 開発品の2019年度の主な進捗状況 承認取得︓1品⽬（ロナセンテープ） 申請中︓ 3品⽬（dasotraline<⽶国BED>、アポモルヒネ<⽶国>、ルラシドン<⽇本> ） 臨床⼊りした新規化合物︓DSP-1181（予定適応症︓強迫性障害） 開発品⽬ 進捗 国 上市⽬標 ルラシドン 統合失調症および双極性障害うつの申請（2019年7⽉） ⽇本 2020年度 Dasotraline 過⾷性障害（BED）の申請（審査終了⽬標2020年5⽉14⽇） ⽶国 2020年度 パーキンソン病に伴うオフ症状の再申請 アポモルヒネ ⽶国 2020年度 （審査終了⽬標2020年5⽉21⽇） SEP-36
Slide 10: 主な開発品目一覧
はじめに 主な開発品⽬⼀覧（2020年3⽉3⽇現在） ︓精神神経領域 ︓がん領域 ︓再⽣・細胞医薬分野 ︓その他の領域 * 2020年1⽉以降の変更部分は⾚字で⽰しています 地域 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 dasotraline alvocidib SEP-4199 EPI-743 ルラシドン （ADHD） （⾎液がん） （双極Ⅰ型障害うつ） （リー脳症） （統合失調症／双極性障害うつ） SEP-363856 dubermatinib（TP-0903） DSP-7888 ナパブカシン （固形がん） （固形がん／⾎液がん） （結腸直腸がん） リサイオ （統合失調症） ⽇本 他家i
Slide 11: 製品上市目標
はじめに 製品上市⽬標（2020年3⽉3⽇現在） * 2020年1⽉以降の変更部分は⾚字で⽰しています SEP-363856 （統合失調症） dasotraline アポモルヒネ 他家iPS細胞由来 （ADHD） （パーキンソン病に伴う alvocidib 細胞医薬 上市⽬標⾒直し中 オフ症状） （MDS） *1 （パーキンソン病）*2 他家iPS細胞由来 ロナセン ナパブカシン 細胞医薬 dubermatinib dasotraline （TP-0903） （統合失調症／テープ製剤） （結腸直腸がん） （加齢⻩斑変性） （BED） （固形がん／⾎液がん）*1 上市⽬標⾒直し中 *2 2019
Slide 12: 各領域の研究開発戦略
はじめに 各領域の研究開発戦略 基本⽅針︓研究重点3領域に重点投資し、オープンイノベーションを取り込み、 優先順位を付けて研究開発費の投資配分を⾏う 研究重点領域 精神神経領域 がん領域 再⽣・細胞医薬分野 治療満⾜度の低い精神疾患を がん微⼩環境（細胞間相互作⽤） ⾼度な⽣産技術と最先端サイエ ターゲットとし、神経変性疾患 などを中⼼とした研究により、 ンスを追求し、世界のリーダー アプローチ に対する周辺症状治療薬に加え、 多様でイノベーティブな開発パイ を⽬指す 疾患修飾薬創製を⽬指す プラインの構築を⽬指す 価値にフォーカスした 感染症領域 フロンティア事業 ベストインクラス アカデミ
Slide 13: 研究開発拠点
はじめに 研究開発拠点 Enzyvant Therapeutics Ltd.（⽶国） 研究開発（⼩児希少疾患） Myovant Sciences Ltd.（⽶国） Altavant Sciences Ltd.（⽶国） 研究開発（婦⼈科、前⽴腺がん） 研究開発（呼吸器系希少疾患） Urovant Sciences Ltd.（⽶国） Spirovant Sciences Ltd.（⽶国） 研究開発（泌尿器科疾患） 研究開発（嚢胞性線維症(遺伝⼦治療)) ⼤⽇本住友製薬株式会社（⽇本） 研究開発 住友制葯（蘇州）有限公司（中国） 中国での開発 Tolero Pharmaceuticals, Inc.
Slide 14: 研究開発体制
はじめに 研究開発体制（2020年4⽉1⽇付け予定） Chief Scientific Officerを設置 全領域の研究開発を統括する 研究開発の資源配分を⼀元管理し、最適な研究開発ポートフォリオマネジメントを実現する 社⻑ Chief Scientific Officer 研究開発資源の配分⽅針は ⽊村 徹 経営会議にて審議 がん領域 再⽣・細胞医薬分野 スミトバントグループ 精神神経領域・その他 がん創薬研究所 再⽣・細胞医薬事業推進室 Myovant Sciences Ltd. リサーチディビジョン 再⽣・細胞医薬神⼾センター Urovant Sciences Ltd. 開発本
Slide 15: 持続的な成長に向けて
はじめに 持続的な成⻑に向けて イノベーションを継続的に創出し、 ⼈々に確実に届ける 世の中の変化を捉えて⾃ら変化させ、 事業を継続的に成⻑させ続ける 14
Slide 16: SS ABAERBR
SS ABAERBR frst tie DAN EHH BRITA AAT i 15
Slide 17: 精神神経領域 研究開発方針
精神神経領域 研究開発⽅針 疾患病理に基づく、論理的かつ合理的な創薬によるPrecision Medicineの実現 医薬品とデジタル技術を融合したトータルヘルスケアへの貢献 神経疾患に対しては疾患を克服、さらには予防医薬時代を⽬指す 精神疾患︓「遺伝⼦や神経回路の変調」と捉え、 ⽅向性 統合失調症、うつ、神経疾患周辺症状、発達障害の創薬研究開発に注⼒ 神経疾患︓根本原因に迫る創薬⼿法へと変⾰期を迎えており、 認知症、パーキンソン病、希少疾患等に対する疾患修飾薬に注⼒ モノアミン創薬等、強みと実績の最⼤活⽤ 独⾃に築いたiPS細胞技術、インシリコ創薬基盤、イオンチャ
Slide 18: 精神神経系疾患治療薬市場における当社の位置づけ
精神神経領域 精神神経系疾患治療薬市場における当社の位置づけ 精神神経系市場・開発パイプラインにおいて世界トップクラス ●精神神経系領域治療薬︓市場規模各社⽐較（2018年） ●精神神経系パイプライン各社⽐較 （世界市場規模︓55.6B-US$） （新有効成分のみ、上市品効能追加・剤形変更除く） Pfizer ⼤⽇本住友 6 5 15% Biogen 3 12 J&J J&J 6 8 Others 10% Roche 4 8 42% 武⽥ Eli Lilly 6 6 7% Lundbeck 7 5 Novartis 6 UCB 5％ 武⽥ 5 3 Lundbeck ⼤塚 5％ エーザイ 1 5
Slide 19: 精神神経系疾患のアンメットニーズは大きい
精神神経領域 精神神経系疾患のアンメットニーズは⼤きい 精神神経系疾患は⼤きな社会的損失をもたらす ⽶国の障害調整⽣命年（DALY） （⽶国が1年に失う健康な⽣活の時間） 病気や障害、早世で失った時間の合計（障害調整⽣命年︔ DALY）で、精神神経疾患は損失が⼤きく、今後も増加傾向 (万年) アルツハイマー病 全世界での経済損失は、2010年で2.5兆ドル、 400 2030年は6兆ドル と予測されている 肺がん （出典︓The Global Economic Burden of Non-communicable Diseases 2011.9） うつ病 300 統合失調症やうつ
Slide 20: 様々なタイプの患者がいる精神・神経疾患
精神神経領域 様々なタイプの患者がいる精神・神経疾患 精神疾患 神経疾患 中核症状 認知・記憶障害など 既存薬が 既存薬が無効な患者 有効な患者 難治症状が残存する患者 様々な周辺精神症状 幻覚、妄想、うつ、不安、 焦燥、睡眠障害など 既存薬では治療効果不⼗分な患者も 19
Slide 21: 強みを発揮した精神疾患と神経疾患への取り組み
精神神経領域 強みを発揮した精神疾患と神経疾患への取り組み バイオロジ― ケミストリー 情報科学 新たな病態モデル 遺伝⼦改変 光遺伝学 精神 精神神経領域の創薬化学 豊富な経験 データベース 疾患iPS細胞 インシリコ技術 ヒト病態モデル系 神経疾患の 化合物構造予測 物性・活性予測 その他先進技術 ⾏動解析・ 周辺症状 毒性・動態予測 治療効果予測（AI） イメージング クリニカルサイエンス 神経 脳波 GWAS 豊富な臨床経験と 治験データ 20
Slide 22: 組織の活性化：研究プロジェクト制
精神神経領域 組織の活性化︓研究プロジェクト制（2017年10⽉より） テーマ化 リード創出・最適化 前臨床 初期臨床 後期臨床 LG/ LO/ PC フェーズ フェーズ フェーズ 布⽯ 萌芽 PJ化 Nom 1 2 3 TR プロジェクト化 CROも活⽤ ステージ進捗とともに ★ チームが⼤きくなる 進捗する中で失速せぬよう、 CRO プロジェクト内容を良く知るメンバーが 発案者がリーダー ステージが変わっても継続担当する （＝情熱あり） （ =研究プロジェクトメンバーが持上がり） リーダーは予算の執⾏権と⼈事評価権も持つ Nom: Nomination （開発候補化合物の選定） TR︓Tr
Slide 23: 組織の活性化：バーチャルワンチーム活動
精神神経領域 組織の活性化︓バーチャルワンチーム（V1T）活動 縦（所属組織）、横（所属プロジェクト）の枠を超えて、⾃由闊達な研究活動を推奨 うつプロジェクト 薬理研究グループ アルツハイマープロジェクト 研究グループ外 V1T 「溜まりもの」 ・共通の分⼦基盤︓細胞内に不要物が蓄積 V1T 「神経炎症」 ・技術交流と課題共有 ・共通の分⼦基盤︓グリア等の神経炎症 ・技術協⼒と課題共有 V1T 「精神萌芽WG」 ・共通の関⼼︓新規精神疾患創薬がしたい ・新規テーマ提案を検討 活性化に繋がり、新規テーマ提案等の成果に結びついている 22
Slide 24: 精神神経領域：先端技術の活用
精神神経領域︓先端技術の活⽤ 先端技術の創薬への実装が成果につながる 先端技術の社内プラットフォーム 疾患iPS創薬 インシリコ創薬 新規モダリティ 神経回路 ⾼次脳機能解析 チャネル創薬 オプトジェネティクス モノアミン創薬 遺伝⼦改変モデル 11 年度毎の開発候補品創出数 （予定） これまで磨いてきた先端技術は 創薬研究プロセスに組み込まれ 4 積極的な活⽤が始まっている 2 2 2 2 1 1 研究プロジェクト進捗に貢献 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 年度 23
Slide 25: 強迫性障害治療薬候補 DSP-1181
精神神経領域︓先端技術の活⽤ 強迫性障害治療薬候補 DSP-1181（5-HT1A受容体フルアゴニスト） BBC newsとScience Translational Medicineで報じられた 24
Slide 26: 強迫性障害の神経回路と病態生理
精神神経領域︓先端技術の活⽤ 強迫性障害の神経回路と病態⽣理 強迫性障害患者では前頭前⽪質-線条体の神経が過剰に興奮している ●神経回路の異常 ●病態仮説 線条体 前頭前⽪質 過興奮 過活動 繰り返し確認⾏為 前頭前⽪質 線条体 Eur Psychiatry. 2011 Oct;26(7):463-9. 不潔恐怖 従来の創薬のハードル︓ オプトジェネティクス技術により 精神疾患を模した病態モデルがない 脳の病態を反映したモデルを作製 25
Slide 27: オプトジェネティクス技術による強迫性障害モデル
精神神経領域︓先端技術の活⽤ オプトジェネティクス技術による強迫性障害モデル オプトジェネティクス（光遺伝学）とは… 脳内への光刺激によって特定の神経細胞の活動を制御する技術 光受容体 ウイルス 遺伝⼦ 光ファイバー 前頭前⽪質 活性化 線条体 オプトジェネティクス技術によりヒト病態を動物の脳内で再現し DSP-1181の有効性を評価した 26
Slide 28: 強迫性障害モデルにおけるDSP-1181の薬効評価
精神神経領域︓先端技術の活⽤ 強迫性障害モデルにおけるDSP-1181の薬効評価 上映のみ ⽑づくろい時間 （秒） 120 ＊ ＊ 100 Grooming time (s) 80 60 40 20 0 n=7-9 Mean±SEM ⾮活性化群 活性化群 *p<0.01 (Parametric Dunnett's test) 活性化群+DSP-1181 Low 活性化群+DSP-1181 High 27
Slide 29: 精神神経領域のグローバルリーダーを目指して
精神神経領域 精神神経領域のグローバルリーダーを⽬指して 新たな価値創造 精神神経領域で 先端技術の 前例にとらわ ⻑年培った 積極的な れない柔軟な 経験・ノウハウ 獲得・活⽤ 組織運営 強みを活かした研究開発活動 アンメット・メディカル・ニーズに応える画期的新薬の創製 28
Slide 30: 社会貢献も視野に入れた感染症への取り組み
感染症領域 社会貢献も視野に⼊れた感染症への取り組み 感染症領域の研究開発 「グローバルヘルスに貢献」 ⼤⽇本住友製薬 ⾃社とアカデミアの⼀体化運営で アカデミアなど 創薬研究を加速 ⻑年の研究開発経験 次期中計期間以降での実⽤化、 専⾨分野での （メロペン、TLR7作動薬等） グローバルヘルスおよび収益への 深いサイエンス⼒ 貢献を⽬指す 世界的なネットワーク 薬剤耐性（AMR*1）菌治療薬の創薬 アジュバント添加ワクチンの創製 ⾃社アジュバント（TLR7作動薬）と AMEDのCiCLE*2に採択された 外部有望抗原との組合せ 北⾥研究所との共同プロジェクト • AMED
Slide 31: SS ABAERBR
SS ABAERBR PAE + MMA BESE A EF EHH BRITA AAT i 30
Slide 32: 再生・細胞医薬分野 基本戦略
再⽣・細胞医薬分野 基本戦略 領域 中枢神経領域（眼科含む）から末梢組織へ モダリティ シングルセル（単⼀細胞）から組織、臓器へ iPS細胞、間葉系幹細胞（Mesenchymal stem cell; MSC） 地域 ⽇本から⽶国へ オープンイノベーション アカデミア、バイオベンチャー、異業種企業、政府機関 31
Slide 33: 事業化計画
再⽣・細胞医薬分野 事業化計画（2020年3⽉3⽇現在） 予定適応症等 連携先 予定地域 細胞種 実施状況 ⼩児先天性無胸腺症 2019年4⽉⽶国申請 デューク⼤学 Global 培養胸腺組織 （RVT-802） 再申請に向けて検討中 臨床研究実施中 2020年度治験 他家 ヘリオス 開始⽬標 加齢⻩斑変性 理化学研究所 Global iPS細胞由来 企業治験開始に向けて準備中 （上市⽬標は 網膜⾊素上⽪ （⽇本） 検討中） 他家 医師主導治験実施中 京都⼤学iPS パーキンソン病 iPS細胞由来 2022年度 細胞研究所 Global ドパミン神経 （フェーズ1/2試験） （先駆け審査指定制
Slide 34: Roivant社との戦略提携により再生・細胞医薬事業を拡大
再⽣・細胞医薬分野︓新規プロジェクトの紹介 Roivant社との戦略提携により再⽣・細胞医薬事業を拡⼤ 再⽣医療 遺伝⼦治療 酵素補充療法 Enzyvant Therapeutics Ltd. Spirovant Sciences Ltd. 所在地︓ケンブリッジ、マサチューセッツ州 所在地︓フィラデルフィア、ペンシルバニア州 ⼈員数︓26名（2019年12⽉31⽇現在） ⼈員数︓11名（2019年12⽉31⽇現在） 代表者︓Rachelle Jacques, CEO 代表者︓Joan Lau, PhD, CEO 注⼒領域︓⼩児希少疾患 注⼒領域︓嚢胞性線維症（遺伝⼦治療） 開発品⽬︓RVT-8
Slide 35: RVT-802の概要
再⽣・細胞医薬分野︓新規プロジェクトの紹介 RVT-802の概要 起源︓デューク⼤学 開発段階︓2019年4⽉⽶国申請、2019 年12 ⽉審査結果通知（CRL）を受領 特徴︓ 先天性無胸腺症の⼩児患者に移植されて免疫応答機能を発揮する⽣涯に1 回きりの再⽣医療 治療しない場合、2歳までに致命的な状態となる ⼼臓病の⼩児の⼼臓⼿術中に除去されたヒト胸腺組織から⽣成 FDAよりブレイクスルーセラピー、再⽣医療先端治療（RMAT） 、希少⼩児疾患治療薬、希少疾患治療薬指定 RVT-802の⽣存曲線 （n=85） ⽣存のカプラン・マイヤー • 先天性無胸腺症の85⼈のRVT-
Slide 36: iPS細胞を用いた腎臓再生プロジェクトの立ち上げ
再⽣・細胞医薬分野︓既存プロジェクトの紹介 iPS細胞を⽤いた腎臓再⽣プロジェクトの⽴ち上げ 腎臓の再⽣医療実現に向けた共同研究・開発などの取り組みを開始 iPS細胞 ネフロン前駆細胞 膀胱付き腎原基 機能的な腎臓へ 分化 注⼊ 移植 胎⽣臓器ニッチ法 慶應義塾⼤学 東京慈恵会医科⼤学 ⼩林先⽣ ヒト腎臓再⽣医療⽤ 横尾先⽣ 遺伝⼦改変ブタ ㈱ポル・メド・テック （明治⼤学 ⻑嶋先⽣） ⽇本で2027年度までの上市を⽬指す 35
Slide 37: iPS細胞を用いたパーキンソン病の細胞移植治療
再⽣・細胞医薬分野︓既存プロジェクトの進捗 iPS細胞を⽤いたパーキンソン病の細胞移植治療 提携先︓京⼤CiRA（髙橋淳先⽣） 運動障害をきたす神経変性疾患で最多 患者数 ⽶国150万⼈/ ⽇本16.3万⼈、要介護5 7.3％（5位） 中核症状は運動機能障害、⿊質/線条体ドパミン神経の変性に伴って出現 胎児由来のドパミン神経細胞移植による有効性は確認済み 安全性、倫理⾯の課題 iPS細胞からのドパミン神経前駆細胞の作製⽅法が確⽴され、治療法としての実⽤化の可能性が拓かれた iPS細胞 中間体 ドパミン神経前駆細胞 神経誘導 スフェア化 成熟 セルソーティング︓ 脳定位⼿術法 ⾮
Slide 38: 網膜の構造と疾患
再⽣・細胞医薬分野︓既存プロジェクトの進捗 網膜の構造と疾患 網膜⾊素上⽪（RPE） 加齢⻩斑変性 視細胞 網膜⾊素変性 介在細胞 ■⽇本⼈の視覚障害の原因疾患 網膜 光 レンズ 硝⼦体 ⻩斑 興奮が伝わる⽅向 視神経 神経節細胞 網膜の断⾯ Morizane Y et al. Jpn J Ophthalmol. 2019; 63: 26-33.を基に当社作成 37
Slide 39: iPS細胞を用いた加齢黄斑変性の細胞移植治療
再⽣・細胞医薬分野︓既存プロジェクトの進捗 iPS細胞を⽤いた加齢⻩斑変性の細胞移植治療 提携先︓理化学研究所／ヘリオス RPE懸濁液 移植細胞 理化学研究所（髙橋政代先⽣）による臨床研究実施 ・⾃家RPEシート（1例）→世界初 ・他家RPE懸濁液（5例） 38
Slide 40: iPS細胞を用いた網膜色素変性の細胞移植治療
再⽣・細胞医薬分野︓既存プロジェクトの進捗 iPS細胞を⽤いた網膜⾊素変性の細胞移植治療 提携先︓理化学研究所（万代先⽣） ⼤⽇本住友製薬 網膜⾊素変性 ⾃⼰組織化培養 他家ヒトiPS細胞 ⽴体網膜 （視細胞を含む） 移植細胞 健常な網膜 視細胞 神⼾アイセンター病院が臨床研究を申請中 当社は細胞製造を担当 39
Slide 41: iPS細胞由来神経前駆細胞を用いた脊髄損傷治療
再⽣・細胞医薬分野︓既存プロジェクトの進捗 iPS細胞由来神経前駆細胞を⽤いた脊髄損傷治療 提携先︓慶應義塾⼤学（岡野先⽣）／⼤阪医療センター 脊髄損傷（SCI）移植治療の概要 損傷した神経回路をリレー iPS細胞 神経細胞 神経栄養因⼦の放出 神経前駆細胞 アストロサイト 神経情報をスムーズに伝達 オリゴデンドロサイト 慶應義塾⼤学が臨床研究実施中 40
Slide 42: オープンイノベーションの追求
再⽣・細胞医薬分野 オープンイノベーションの追求 • ベンチャー ︓シーズ開発 産 • 異業種︓デバイス、⽣産機器 • シーズ研究 ⼤⽇本住友製薬 学 • 医師主導臨床研究/治験 ・全体コーディネート • PMDA︓開発パス明確化 ・研究開発、製造、販売 官 • 厚労省︓先駆け審査指定 迅速な意思決定 • AMED︓ 研究助成 PMDA︓医薬品医療機器総合機構 ⾼度なサイエンス/細胞製造技術 AMED︓⽇本医療研究開発機構 オープンイノベーションを活⽤した事業推進 41
Slide 43: 細胞が「医薬品」となるためには
再⽣・細胞医薬分野 細胞が「医薬品」となるためには 分化誘導 製法検討 品質管理 iPS細胞 目的の細胞 薬効 安全性 医薬品 医薬品化 ・・・同じ規格の細胞を安定供給できること ・長期間、無菌、大量培養 ・品質規格設定 ・安全性の担保 ・低コスト化 42
Slide 44: 再生医療等製品の製造に向けて
再⽣・細胞医薬分野 再⽣医療等製品の製造に向けて 京⼤CiRA マスターセルバンク ワーキングセルバンク iPS細胞 iPS細胞 分化誘導 ⽬的細胞 ⼤量培養 凍結保存 再⽣医療等製品 43
Slide 45: 再生医療等製品の製造に向けて（品質検査）
再⽣・細胞医薬分野 再⽣医療等製品の製造に向けて 京⼤CiRA マスターセルバンク ワーキングセルバンク 品質検査 iPS細胞 品質検査 品質検査 品質検査 品質検査 iPS細胞 分化誘導 ⽬的細胞 ⼤量培養 凍結保存 再⽣医療等製品 品質検査 品質検査 44
Slide 46: 安定した高品質な生産体制の構築
再⽣・細胞医薬分野 安定した⾼品質な⽣産体制の構築 作業環境の整備 『無菌室』＋ 安全キャビネット アイソレーター ⽣産プロセスの⾃動化による安定性確保とコスト削減 ⾮⽬的細胞の排除 ⽬的細胞のみ採取 iPS細胞の拡⼤培養 ⼤量な細胞の分化誘導 ⾼速セルソーター 閉鎖型⾃動培養装置 45
Slide 47: 再生・細胞医薬製造プラント-SMaRTの概要
再⽣・細胞医薬分野 再⽣・細胞医薬製造プラント‐SMaRTの概要 SMaRT: Sumitomo Dainippon Manufacturing Plant for Regenerative Medicine & Cell Therapy 確固たる⽣産技術に基づいた再⽣・細胞医薬事業を • 建築⾯積︓1,997㎡、延べ⾯積︓2,915㎡、建築物⾼さ︓12m、鉄⾻造2階建て • 建設費︓約36億円 • ⽬的︓網膜⾊素上⽪細胞（加齢⻩斑変性）、ドパミン神経前駆細胞（パーキンソン病）、 ⽴体神経網膜（網膜⾊素変性）、神経系前駆細胞（脊髄損傷）等の治験製品および初期商⽤製品の⽣産 • 2016年度着⼯
Slide 48: 再生・細胞医薬分野 中期戦略
再⽣・細胞医薬分野 中期戦略 オープンイノベーションを基軸に、⾼度な⼯業化・⽣産技術（SMaRT）と最先端サイエンスを 追求する当社独⾃の成⻑モデルにより早期事業化を図る 次世代再⽣医療実現（末梢臓器へも） 次世代シーズ・次世代技術の導⼊ iPS細胞由来⽴体臓器（腎臓など） 周辺サービス ⾃家iPS細胞由来細胞・組織 （診断・リハビリなど） 遺伝⼦導⼊・改変 他家iPS細胞由来⽴体組織 ⾼機能体性幹細胞 ⾃家細胞治療 ⽴体網膜 他家iPS細胞由来分化細胞 早期事業化への寄与／ ゲノム編集 ドパミン神経前駆細胞 パイプライン拡充 網膜⾊素上⽪細胞 MSC／体性幹細胞 臓器再⽣ 神
Slide 49: がん領域
がん領域 常務執⾏役員 Global Head of Oncology 越⾕ 和雄 48
Slide 50: がん領域の取り組み
がん領域 がん領域の取り組み がん微⼩環境（細胞間相互作⽤）などを中⼼とした研究により、 “多様”で“イノベーティブ”なパイプラインを構築することを⽬指しています がん微⼩環境 （細胞間相互作⽤） がん免疫 ナパブカシン （ROSジェネレーター） DSP-0337 DSP-7888 （ナパブカシンプロドラッグ） （WT1がんペプチドワクチン） DSP-0509 （TLR7作動薬） がん代謝 DSP-0390 1) dubermatinib TP-1454 （AXL阻害薬） （PKM2活性化薬） alvocidib TP-1287 DSP-5336 1) （CDK9阻害薬） （CDK9阻害薬）
Slide 51: がん領域 開発パイプライン
がん領域 開発パイプライン がん免疫 がん代謝 がん関連シグナル阻害（キナーゼ阻害含む） 前臨床 フェーズ１ フェーズ2 フェーズ3 ナパブカシン（ROSジェネレーター） alvocidib（CDK9阻害薬） DSP-7888（WT1がんペプチドワクチン） dubermatinib（AXL阻害薬） DSP-0509（TLR7作動薬） DSP-0337（ナパブカシンプロドラッグ） TP-1287（CDK9阻害薬） TP-0184（ALK2阻害薬） TP-3654（PIMキナーゼ阻害薬） TP-1454（PKM2活性化薬） TP-5809 1) DSP-5336 1) DSP-0390 1) 1)
Slide 52: DSP-7888（がん免疫）
がん領域 DSP-7888 （がん免疫） “WT1特異的なCTLを誘導するペプチド”と“ヘルパーT細胞を誘導するペプチド”のカクテルワクチン WT1ペプチドワクチンのトップランナーの⼀つ DSP-7888投与により、WT1に対する免疫反応が陽性の患者は陰性の患者より全⽣存期間（OS）が延⻑（図2） 図1: DSP-7888の作⽤メカニズム 図2: 全⽣存期間およびWT1免疫反応 CTL ⾻髄異形成症候群フェーズ1/2試験 ペプチド （NCT02436252） 100 全患者 (N=37) 9.4 (7.3-13.6) 免疫反応陽性 (n=29) 10.3 (7.6-16.3) 抗原
Slide 53: DSP-7888で完全奏効（CR）を確認
がん領域 DSP-7888 （がん免疫） WT1がんペプチドワクチン（WT2725）のフェーズ1試験において、2名の膠芽腫（GBM）患者 で完全奏効（CR）を確認 図: WT2725の臨床成績 Day 197→ ← Day 57 （縦軸）腫瘍体積（mm3） （横軸）投与後の⽇数 (⽇) ASCO 2017 (#2066) WT2725の次世代品であるDSP-7888にて、膠芽腫（GBM）を対象としたグローバルフェーズ2試験を 実施中（WIZARD-201G試験︓NCT03149003） 症例登録を完了し、全⽣存期間（OS）をフォローアップ中 52
Slide 54: DSP-7888（がん免疫）併用試験
がん領域 DSP-7888 （がん免疫） 免疫チェックポイント阻害薬との併⽤フェーズ1/2試験を実施中 マウスにて、免疫チェックポイント阻害薬との併⽤による相乗効果を確認（図） ヒトで忍容性を確認、推奨⽤量を決定 免疫チェックポイント阻害薬が単剤では効きにくいプラチナ抵抗性卵巣がん患者を対象とした フェーズ2段階に移⾏した 図: 免疫チェックポイント阻害薬抵抗性マウスでの⾮臨床成績 8000 （WT1反応性CTL） 7000 免疫チェックポイント阻害薬 Vehicle との併⽤により、 PD-1 6000 抗腫瘍効果が⾼まった DSP-7888 抗PD-1抗体 腫瘍体積
Slide 55: Dubermatinib（TP-0903）
がん領域 Dubermatinib（TP-0903） （がん免疫、がん関連シグナル阻害） AXL 1)を主とするマルチキナーゼ阻害薬として、様々な適応への展開に期待 がんの増殖や浸潤転移、治療抵抗性獲得に関わる上⽪間葉転換を標的としたフェノタイプスクリーニングにより⾒出されたAXL阻害薬 がん治療標的となるAXLを含む複数のキナーゼに対して強い阻害活性を⽰す ︓バスケット試験で探索中のがん種 適応探索を⽬的としたバスケット試験（フェーズ1b試験）を実施中 PD1/PD-L1併⽤ ⾮⼩細胞肺がん 肺がん担癌モデルにおけるTKI併⽤の効果 免疫療法の 治療抵抗性に関与 エルロチニブ
Slide 56: DSP-0509（がん免疫）
がん領域 DSP-0509 （がん免疫） 樹状細胞を介したサイトカイン誘導やCTL活性化により抗腫瘍作⽤を⽰す、全⾝投与可能なTLR7作動薬 体内からの消失を早めることで安全性と薬効の両⽴を実現し、静脈内投与が可能に（図1） 免疫記憶を司るメモリーT細胞誘導による⻑期抗腫瘍免疫作⽤を期待（図2） CTL活性化を介した抗腫瘍作⽤を⽰す（図3） マウスにて、免疫チェックポイント阻害薬との併⽤による相乗効果を確認（図4） 単剤、併⽤ともにフェーズ1試験（⽤量漸増試験）を実施中 図1: PKプロファイル（ラット） 図2: 免疫チェックポイント阻害薬併⽤による メモリーT細胞誘導
Slide 57: TP-3654（がん関連シグナル阻害）
がん領域 TP-3654 （がん関連シグナル阻害） アンメット・メディカル・ニーズの⾼い⾻髄線維症への効果を期待 PIMキナーゼはJAK/STATシグナル経路の主要なエフェクター分⼦であり、細胞増殖や腫瘍化に関与（図1） ⾻髄線維症患者、動物モデルの造⾎細胞においてPIMキナーゼ発現が亢進（図2） 単剤あるいはruxolitinib 1) 併⽤にて⾻髄線維症モデルに有効性を⽰し、脾臓および⾻髄の線維化を抑制（図3） ⾻髄線維症患者を対象としたフェーズ1試験を実施中 図2: PIMキナーゼの発現亢進 図1: TP-3654の作⽤メカニズム サイトカイン • アポトーシス阻害
Slide 58: TP-0184（がん関連シグナル阻害）
がん領域 TP-0184 （がん関連シグナル阻害） TGF-β受容体スーパーファミリーに属するALK2、5などのキナーゼ阻害による抗腫瘍効果で様々ながん種への展開を期待 TGF-βは細胞の分化・増殖から細胞死までを調節する役割を担い、がんを含む様々な⽣理学的・病理学的プロセスに関与（図1） ALK2は、⼦宮体がん、メラノーマ、⼤腸がん、膀胱がん、乳がん等の種々のがん種で遺伝⼦異常が認められ、活性が亢進 ⾻髄異形成症候群ではALK5経路が活性化し、下流のSMAD2/3のリン酸化が亢進、⾚⾎球分化の異常を引き起こす（図2） 固形がんフェーズ1試験、⾎液がんフェーズ1試験を実施中
Slide 59: TP-1454
がん領域 TP-1454 （がん免疫、がん関連シグナル阻害、がん代謝） がん細胞の糖代謝に作⽤し免疫環境を改善する新しいメカニズムで、免疫チェックポイント阻害薬 との併⽤効果を期待 がん細胞で優位な2量体PKM2の4量体化（⾼活性型）を促進 PKM2が活性化されることで、がん細胞が好む嫌気的条件を好気的条件へ転換 （図1） マウスにて、免疫チェックポイント阻害薬との併⽤による相乗効果を確認（図2） 2020年度1Qにフェーズ1試験を開始予定 図1: TP-1454の主な作⽤メカニズム 図2: 免疫チェックポイント阻害薬との併⽤効果（マウス） PKM2が⾼活性体になると 免疫
Slide 60: 開発力強化の取り組み
がん領域 開発⼒強化の取り組み 薬事承認の 疾患の細分化 柔軟化・迅速化 標準療法が 急速に変化し続ける 協働型開発が多い （コンソーシアムなど） バイオマーカーの 適応拡⼤の 重要性が⾼い がん領域の特徴 余地が⼤きい 先進技術の適⽤先に Unmet Medical Needs なりやすい（AIなど） に対する⾼い期待 がん領域に特徴的な先端的テクノロジーや薬事・開発⼿法を駆使し、 従来より格段にコンパクトで、速く、かつ⾼成功確度の研究開発を追求する 先端的分析 ネットワー 先端的薬事制度 テクノロジー ク型R&D R&D process ⾼効率R&D 先端的診断技術・ 先端的 バイオマーカ
Slide 61: 将来に向けて：外部イノベーションの取り込み
がん領域 将来に向けて︓外部イノベーションの取り込み 先端技術や開発候補品などの外部イノベーションの取り込みを⽬的として、京都⼤学とのDSKプロジェクトに加え、 オンコロジーに特化したベンチャーキャピタルへの投資、アカデミアとの協業をボストン・バイオメディカル社を拠点に開始 MPM Oncology コロンビア⼤学 Innovations Fund ハーバード⼤学 当社グループ Dana-Farber Cancer Institute ウィスター研究所 Dana-Farber Cancer Institute発の創薬シーズ案件 コロンビア⼤学、ハーバード⼤学、 を中⼼に投資を⾏うベンチ
Slide 62: がん領域 中期戦略
がん領域 中期戦略 着実・スピーディーに開発を進め、オンコロジーフランチャイズを早期に確⽴する 後期開発品⽬ ナパブカシン オンコロジー フランチャイズの 早期確⽴ 中期・初期開発品⽬ 先端的テクノロジー・⼿法を活⽤した⾼効率R&D ネットワーク型R&D alvocidib 先端的分析 dubermatinib DSP-7888 テクノロジー 先端的薬事制度 TP-1454 DSP-0509 TP-0184 先端的臨床試験 デザイン TP-3654 TP-1287 DSP-0390 先端的診断技術・ バイオマーカー DSP-0337 DSP-5336 内部創薬 外部 TP-5809 多様でイノ
Slide 63: 開発品：SEP-363856
開発品︓SEP-363856 患者さんへの貢献 ー 精神神経疾患における治療の進歩 Sunovion Pharmaceuticals Inc. Chief Scientific Officer Kenneth S. Koblan 62
Slide 64: 多大なニーズのある精神神経疾患の課題
開発品︓SEP-363856 多⼤なニーズのある精神神経疾患の課題 SEP-363856は、認知機能障害を含む統合失調症の陽性・陰性症状および パーキンソン病に伴う幻覚・妄想を治療できる可能性がある 統合失調症 パーキンソン病に伴う精神病症状（PDP） • 全世界で2,300万⼈が罹患1 • パーキンソン病は、⽶国で2番⽬に多い神経変性疾患 • ⽶国で診断された患者数は、約240万⼈2 であり、今後10年間で⽶国で120万⼈、全世界で約 1,000万⼈に影響をおよぼすと予測されている • 限られた治療選択肢しかなく、現在利⽤可能な製品は、 • パーキンソン病患者さんの最⼤60%に影響3 服
Slide 65: フェノタイプ創薬プラットフォーム
開発品︓SEP-363856 フェノタイプ創薬プラットフォームにより、精神神経領域において多くの化合物の創製が可能に サノビオン社のフェノタイプ創薬アプローチは、ターゲットにとらわれず、in vitro抗ターゲットスクリーニング とin vivoスクリーニングから始まり、精神神経領域における深い専⾨知識に基づき医薬品を創製する In vivo フェノタイプスクリーニング（SmartCube®） 特定のターゲットに作⽤しないことを確認する in vitro抗ターゲットスクリーニング コンピュータビジョン 独⾃の バイオインフォマティクス 参照化合物 パターン認識 データベース ハードウェア 機械
Slide 66: TAAR1 アゴニスト
開発品︓SEP-363856 TAAR1 アゴニスト SEP-363856は、 既存の抗精神病薬の作⽤機序であるドパミンD2またはセロト⼆ン受容体（5-HT1Aを除く）には結合しない 統合失調症の治療薬として開発中のTAAR1（微量アミン関連受容体1）アゴニストである 新しいクラス: SEP-363856 既存の抗精神病クラス︓ドパミンD2 / セロトニン5-HT2A SEP-363856 ベシクル放出確率 ドパミン セロトニン TAAR1 受容体 活動電位 発射 セロトニン 5-HT1A 受容体 Gタンパク質サブユニット 細胞内シグナル伝達 モノアミン受容体の活性化 モノアミン受容体
Slide 67: PET画像：ドパミンD2受容体の遮断が欠如
開発品︓SEP-363856 PET画像 試験されたすべての動物種でドパミンD2受容体の遮断が⽋如 ベースライン SEP-363856 臨床有効⾎中濃度の20倍のSEP-363856を投与した際の アカゲザル脳内ドパミンD2受容体に対する[18F]-fallyprideの結合（⽣体内PET画像） PET︓陽電⼦放出断層画像法 （Positron Emission Tomography) 66
Slide 68: 機能的磁気共鳴画像（fMRI）
開発品︓SEP-363856 機能的磁気共鳴画像（fMRI） ドパミン神経回路に対する作⽤機序 fMRIにより腹側線条体、島⽪質および内側眼窩前頭⽪質（mOFC)といったドパミン報酬系 に関わる中⼼的な神経回路を可視化することができる プラセボ ドパミンD2 アンタゴニスト SEP-363856 striatum5 4 4 4 mOFC 3 3 3 insula 2 2 2 線条体 1 （関⼼領 1 1 0 域） 0 0 67
Slide 69: 独自のPOC取得アプローチ
開発品︓SEP-363856 独⾃のPOC取得アプローチ 201試験 主要評価項⽬: SEP-363856を評価するためのグローバルな試験デザイン • 投与4週間後における陽性・陰性 症状評価尺度（PANSS）合計 201試験 202試験 スクリーニング/ スコアのベースラインからの ⼆重盲検治療 オープンラベル、継続試験 ウォッシュアウト (4週間- ⼊院) （6ヶ⽉間 - 外来） 変化量をプラセボと⽐較 (14⽇以内) 245名 157名 201試験 副次評価項⽬︓ • 臨床全般印象評価尺度－重症度 SEP-363856 （CGI-S）スコア 50 または75mg/⽇ • PANSSサブス
Slide 70: 201試験 主要評価項目の達成
開発品︓SEP-363856 201試験 主要評価項⽬の達成、有意かつ臨床的に意義のある改善 投与4週間後のPANSS合計スコアにおいて、プラセボと⽐較して有意で、 臨床的に意義のある改善を⽰した（-17.2 vs. -9.7; p=0.001） 0 プラセボ SEP-363856 （50 または75mg/⽇） -5 PANSS合計スコアの -9.7 ベースラインからの 変化量 -10 (LSMean ±SE) 主要評価項⽬（4週間後） Effect size :0.45 -15 P値:0.001 -17.2 -20 N=245 0 1 2 3 4 ⼆重盲検期の期間（週） 69
Slide 71: 簡易陰性症状尺度（BNSS）スコアを有意に改善
開発品︓SEP-363856 201試験 簡易陰性症状尺度（BNSS）スコアを4週間にわたって有意に改善 簡易陰性症状尺度（BNSS）合計スコア（p <0.001）および 全てのPANSS サブスケール（陽性・陰性症状・総合精神病理、p<0.02）を改善した 0 プラセボ SEP-363856 (50 または75mg/d) BNSS -2 合計スコアの ベースラインからの -2.7 変化量 -4 副次評価項⽬（4週間後） (LSMean ±SE) Effect size : 0.48 P値:<0.001 -6 -7.1 -8 BNSS = 簡易陰性症状尺度 -10 0 1 2 3 4 ⼆重盲検
Slide 72: 6ヶ月間以上持続する有効性
開発品︓SEP-363856 201/202試験 6ヶ⽉間以上持続する有効性 PANSS合計スコアにおいて、臨床的に意義のある継続的な改善を⽰した プラセボ 100 SEP-363856 （50, 75mg/⽇） 90 SEP-363856 （25, 50, 75mg/⽇） PANSS 合計スコア 80 (平均) 70 60 0 1 2 3 4 2 3 4 5 6 7 (週) (⽉) ⼆重盲検期開始からの期間 71
Slide 73: 生活機能（UPSA-B）を大幅に改善
開発品︓SEP-363856 202試験 ⽣活機能（UPSA-Bによる評価）を⼤幅に改善 6ヶ⽉にわたって⽣活機能を改善した（UPSA-Bによる評価） 85 effect size︓0.66 オープンラベル期の UPSA-B ベースラインからの改善 合計スコア 80 (平均) SEP-363856 （25, 50, 75mg/⽇） 75 0 1 2 3 4 2 3 4 5 6 7 (週) (⽉) ⼆重盲検期開始からの期間 72
Slide 74: プラセボ並みの安全性と忍容性
開発品︓SEP-363856 プラセボ並みの安全性と忍容性 6ヶ⽉間のオープンラベル期間中に、安全性または忍容性の新たな懸念は認められなかった 4週間の⼆重盲検期に発現した有害事象 有害事象 プラセボ（N = 125） SEP-363856（N = 120） n (%) n (%) 安全性および忍容性 傾眠 6 (4.8%) 8 (6.7%) 興奮 抗精神病薬で頻発する有害事象が認めら 6 (4.8%) 6 (5.0%) れない良好な安全性プロファイル 悪⼼ 4 (3.2%) 6 (5.0%) 不眠 13 (10.4%) 4 (3.3%) 錐体外路症状、体重、脂質、グルコース、 プロラクチン、
Slide 75: フェーズ3試験「DIAMOND」プログラムを実施中
開発品︓SEP-363856 フェーズ3試験の「DIAMOND」プログラムを実施中 ⽶国⾷品医薬品局（FDA）とのEnd of Phase 2 meetingを実施済み DIAMONDプログラムが成功すれば、申請できることを確認済み SEP856-201試験はピボタル試験の⼀つ グローバル多施設プログラムには、SEP-363856の安全性、有効性、忍容性を評価するためにデザインされた4つの試験 が含まれる DIAMOND 1 急性期の成⼈および⻘年期（13〜17歳）の統合失調症を対象に、本剤の有効性・安全性を評価する6週間のランダム化、⼆重盲検、 並⾏群間⽐較、プラセボ対照、固
Slide 76: SEP-363856のサマリーと今後の展望
開発品︓SEP-363856 SEP-363856のサマリーと今後の展望 本剤の患者さんへの提供に向けて SEP-363856 既存の抗精神病薬とは⼀線を画し、ドパミンD2受容体作⽤以外のメカニズムを持つ新規候補化合物である 4週間の多施設国際共同試験および6ヶ⽉の継続試験で有効性、安全性、忍容性を有することが⽰された 現時点で運動障害の症状・体重増加・代謝障害は、観察されていない 統合失調症 画期的な薬剤プロファイル • ブレイクスルーセラピー指定を受領 （2019年5⽉） ドパミンD2受容体に作⽤しない • フェーズ3試験（DIAMOND）実施中 陽性症状に加え陰性症状
Slide 77: 参考資料
ERB Sy ABE 76
Slide 78: 精神神経領域における新薬創出力
参考資料（精神神経領域） 精神神経領域における新薬創出⼒ ●臨床成功確度（フェーズ1⼊りした化合物の承認される確率） ⼤⽇本住友 精神神経領域において業界平均を 15% 上回る開発成功率 業界平均 この期間に 9.6 % 臨床⼊り27品⽬ 8.4% 上市済み 4品⽬ 6.2% ･ロナセン（2008） ･トレリーフ（2009） ･ラツーダ（2011） ･アプティオム（2014） 全領域 精神系 神経系 精神神経系 Nature Review Drug Discovery 当社実績 2016より抜粋（2005-2015年） 2005-2020 精神神経疾患治療薬の臨床成功確度は低いが、当社は業界平
Slide 79: インシリコ First-in Class創薬の実用
参考資料（精神神経領域） 当社におけるインシリコ First-in Class創薬の実⽤ 計算科学を駆使して、計算機の中で薬を産み出す︕ 1. シード探索 膨⼤な科学情報の統合解析 （⾜掛かりを得る） リアルワールドデータからのエビデンス取得 ⽣体反応 （臨床） 薬物分⼦ 3. バイオマーカー同定 （エビデンスを得る） 2. リード創出 患者サンプルの多因⼦同時測定 （モノを得る） ⽣体反応 AIとシミュレーションの錬成 （⾮臨床） ⽣体分⼦ ⽣体機能 78
Slide 80: CGIスケールを4週間にわたって有意に改善
参考資料（開発品︓SEP-363856 201試験） CGIスケールを4週間にわたって有意に改善 SEP-363856は、臨床全般印象評価尺度－重症度(CGI-S)で⽰されたように、 疾患の全体的な重症度を改善した(p<0.001) 0 プラセボ SEP-363856 （50 または75mg/⽇） CGI-S合計スコアの -5 ベースラインからの 変化量 (LSMean ±SE) -10 副次評価項⽬（4週間後） Effect size :0.52 P値:<0.001 -15 -20 N=245 0 1 2 3 4 ⼆重盲検期の期間（週） 79
Slide 81: PANSSレスポンダーの割合を有意に改善
参考資料（開発品︓SEP-363856 201試験） PANSSレスポンダーの割合を4週間にわたって有意に改善 PANSSレスポンダーは、時間の経過とともにベースラインから30%増加 60 P<0.001 50 40 P=0.004 レスポンダー(%) 30 プラセボ SEP-363856 20 10 0 Day 4 Week 1 Week 2 Week 3 Week 4 n=125 n=120 n=122 n=115 n=117 n=109 n=113 n=102 n=100 n=96 80
Slide 82: データ駆動型の製薬企業へ
参考資料 データ駆動型の製薬企業へ R&Dの効率化を図るため、 データデザイン室がスミトバント社と連携し、DrugOmeおよびDigital Innovationの当社グループ内活⽤を検討中 DrugOme Digital Innovation データサイエンスの⾼い専⾨知識をもったComputational 専任の技術者（Digital Innovator）を各ビジネス部⾨に配 Research チームを中⼼としたComputational Ecosystem 置し、デジタル技術を駆使してビジネス部⾨の業務課題 多種多様なデータを活⽤し、ビジネス上の様々な課題に 解決や業務効率化
Slide 83: Innovation today, healthier tomorrows
SS KAKERME Innovation today, healthier tomorrows
Sumitomo Dainippon Pharma — Technical Presentation (March 2020) on 6ix