Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Sosei Group — FY2021 Earnings Presentation
57 slides from Nxera Pharma's earnings presentation, Feb 10, 2022
Slide 1: 2021年12月期決算説明資料
NON-CONFIDENTIAL 2021年12月期（1月-12月）決算説明資料 2022年2月10日 | そーせいグループ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は、そーせいグループ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的としたものであり、有価証券の 投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成されたものではありません。また、第三者による有 価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入手
Slide 3: 目次
目次 1 事業概要 2 2021年12月期連結業績 3 ビジネスハイライト 4 内部成長アップデート 5 戦略的成長アップデート 6 2022年の目標 7 補足資料 注：本資料は、当社に関する情報の提供を目的とするためのものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。また、本資料に記載された内容は、資料作成時点での 当社の判断であり、その情報の正確性を保証するものではありません。投資を行なうに際しては、投資家ご自身の判断で行なうようお願いいたします。 3
Slide 4: 事業概要
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 1 事業概要 代表執行役社長CEO 田村眞一 4
Slide 5: ビジョン/事業概要
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト ビジョン/事業概要 創薬の課題を解決し、日本発の国際的なリーディングバイオ医薬品企業を目指す 未だ満たされない 高騰する医療費 創薬ターゲットの枯渇 多くの医療ニーズ 主に低分子創薬を独自の 新たなメカニズムの薬 従来不可能だった IT技術で効率/高度化 への論理的アプローチ ターゲットの攻略 独自のIT創薬プラットフォーム（StaR®/SBDD）で課題を解決し、 「日本発の国際的なリーディングバイオ企業」を目指します 5
Slide 6: 当社の主要な創薬ターゲット GPCR
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 当社の主要な創薬ターゲット GPCRは最大の創薬ターゲットで、当社のプラットフォームでアプローチできる可能性が高い 約 400個 神経疾患 約400個のGPCRが疾患に関係している2 疾患に関係 ファースト・イン・クラス するGPCR2 ベスト・イン・クラス または 消化器系疾患 ベスト・イン・クラス 創薬済み 約 % 34 がん 27% 臨床試験中 17% のFDA承認薬 がGPCRを 代謝性疾患 ターゲットに している1 未創薬 心血管疾患 世界の売上の 56
Slide 7: 当社の強み
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 当社の強み IT創薬プラットフォームを駆使した、最新の創薬手法における世界的リーダー 従来の創薬 当社の創薬 主な創薬場所 実験室 コンピューター上 創薬方法 大型機械と人の手による化合物スクリーニング（HTS1） IT創薬プラットフォーム（StaR®/SBDD2）による新しい創薬 創薬期間3 平均4.5年 平均3.0年 創薬コスト3 15百万ドル 5百万ドル ターゲットの構造が不明瞭な場合 ターゲットの構造を解明後に 特徴 4 精密な創薬がしにくい 精密な創薬を
Slide 8: 創薬のトラックレコード
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 創薬のトラックレコード 独自のIT創薬プラットフォームにより、業界平均を大きく上回る創薬効率を達成 ステージごとのプログラム数の推移(累計) 2021年末時点のプログラム数と前年比較 （IT創薬プラットフォーム（StaR®/SBDD）によるもの） （IT創薬プラットフォーム（StaR®/SBDD）によるもの） 35 2020年末 2021年末 化合物最適化 30 前臨床試験 基礎研究段階 10以上 10以上 25 臨床試験以降 化合物最適化 6 7 +1 20 前
Slide 9: ビジネスモデル
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト ビジネスモデル 創薬初期のイノベーションに集中し、後期臨床試験～販売は大手製薬等にライセンス 基礎研究 前臨床試験（動物） 臨床試験（ヒト） 販売 IT創薬プラットフォームを駆使した 大手 開発力や疾患へのノウハウ、 イノベーションと効率的な創薬 製薬 大規模販売力によるグローバル展開 ライセンスによって大手製薬企業から受け取る以下 1 - 3 が当社の主な収入 1 契約一時金 ライセンス契約時に受領する収入 2 マイルストン ライセンス契約後の開発/販売の進展に
Slide 10: ライセンスパートナー
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト ライセンスパートナー 世界最高レベルのライセンスパートナーとライセンス金額 既存契約のマイルストン残高推移1 製薬/バイオ企業のライセンス金額ランキング上位15社2 （前ページの 1 と 2 に対応） （2015年以降累計） （百万ドル） (百万ドル) （百万ドル） 12,000 1,200 0 5,000 10,000 15,000 20,000 25,000 30,000 （ロゴマークはその年の新規契約） AstraZeneca 10,000 1,000 Io
Slide 11: 既存ライセンス契約のポテンシャル
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 既存ライセンス契約のポテンシャル 既存契約から、短期～中長期で安定的な収入源を確保 2 既存契約のマイルストン残高 3 既存契約のロイヤリティのポテンシャル 約2,500億ドル/年 (ターゲット疾患の市場合計) ターゲット市場全体 （最大） 新規契約による拡大 以下の4,400百万ドルに加えて 新規契約 による拡大 約430億ドル/年 4,500百万ドル以上1 (ターゲット疾患の1製品ピークセールス合計) (製品販売後に受領可能性) 製品ポテンシャル （最大） 販
Slide 12: 2021年12月期連結業績
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2 2021年12月期連結業績 執行役CFO クリストファー・カーギル 12
Slide 13: 2021年12月期業績ハイライト
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2021年も事業は順調に進展 2021年12月期（1-12月）業績ハイライト ニューロクライン社との提携契約締結により、売上収益は17,712百万円（前期は8,842百万円） 1 と大幅増 ニューロクライン社との提携契約締結により、コア営業利益は8,904百万円（前期は2,904百万円）、 2 営業利益は3,775百万円（前期は928百万円）と大幅増 大幅な減損損失、条件付対価評価損があったものの、当期利益は1,017百万円と持続的な通期黒字 3 目標を達成 4
Slide 14: 主要決算数値
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 主要決算数値 計画通りの研究開発費増、減損損失（非現金）があったが、売上増加で営業利益は大幅増 売上収益（百万円） 営業利益（百万円） 17,712 3,775 100% 307% 8,842 928 12m to 31-Dec-20 12m to 31-Dec-21 12m to 31-Dec-20 12m to 31-Dec-21 • ニューロクライン社との提携契約締結により売上収益は前期比 • 当社独自の開発プログラムの活動水準を高めたこと、新規共同 100
Slide 15: 売上高の内訳
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 売上高の内訳 減損と条件付対価評価損にも関わらず、ニューロクライン社からの収入により当期利益を計上 百万円 百万ドル 売上収益内訳 2020年12月期 2021年12月期 2020年12月期 2021年12月期 （1-12月） （1-12月） （1-12月） （1-12月） 売上収益 8,842 17,712 82.8 160.8 11% 4% 売上原価 (761) (933) (7.1) (8.5) 13% 研究開発費 (3,793) (5,931) (35.5
Slide 16: 「コア営業利益」の導入
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 「コア営業利益」の導入 投資家に資する新たな財務指標として、コア営業利益を導入 百万円 百万ドル 説明 2020年12月期 2021年12月期 2020年12月期 2021年12月期 （1-12月） （1-12月） （1-12月） （1-12月） • コア営業利益は2022年より算出・開示する新しい主要 営業収益（IFRS） 8,842 17,712 82.8 160.8 財務指標で、事業の潜在的な経常キャッシュ創出能力 売上原価（IFRS） (761) (933
Slide 17: バランスシート
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト バランスシート 当社グループの持続可能なビジネスモデルと戦略の実効性を裏付ける強固なバランスシート 百万円 百万ドル 説明 2020年 2021年 2020年 2021年 1 提携先が一部の導出候補品の臨床試験を行わないと 12月31日 12月31日 12月31日 12月31日 決定したことに伴う無形資産の減損に伴う減少 1 1 2 転換社債の発行およびニューロクライン社からの契約 のれんおよび無形資産 25,936 24,215 250.5 210.4 一時金の
Slide 18: 2022年12月期の費用見込み
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2022年12月期の費用見込み 従来の現金費用ベースからIFRSベースでの開示に変更 研究開発費（IFRSベース） 一般管理費（IFRSベース） 5,750百万円～6,750百万円 3,750百万円～ 4,250百万円 （2021年実績：5,931百万円） （2021年実績：3,940百万円） 全部門で投資を拡大し、能力を 優れたサイエンス実現のために 費用見込み 強化することで、優先度の高い 管理部門（IT、財務、人事など） （2022年12月期） アセ
Slide 19: ビジネスハイライト
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 3 ビジネスハイライト 執行役CFO クリストファー・カーギル 19
Slide 20: 2021年の振り返り
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2021年の振り返り 内部成長と戦略的成長の両輪で、今後の成長を推進 2021年期初目標 結果 1 平均年2～3件の価値の高い提携/共同投資の実行 ✓ 1件達成 2 GPCRの専門性を強化 ✓ 達成： 創薬プラットフォームを継続 的にアップデート 内部成長 3 平均年2つの新規前臨床候補品を創出 ✓ 達成： M1/M4作動薬等 M1作動薬バックアップ、 4 パイプラインの進展を実現 MC4拮抗薬、CGRP拮抗薬等 ✓ 達成： がPhase1試験段階に進捗 1 企業
Slide 21: 主要パイプライン
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 主要パイプライン 基礎研究 / 探索 前臨床開発 第Ⅰ相 第Ⅱ相 上市済み 複数ターゲット 複数ターゲット M1M4 作動薬 M4 作動薬 HTL16878 A2a 拮抗薬（併用）1 ウルティブロ® 消化器・複数疾患領域 複数疾患領域 神経疾患 神経疾患 mCRPC COPD 単一ターゲット 複数ターゲット M1 作動薬 GLP-1 作動薬 シーブリ® 炎症性疾患 複数疾患領域 神経疾患 2型糖尿病/肥満 COPD 導出 GPR35 作動薬 CCR6 拮抗薬 エナ
Slide 22: 主要な提携契約
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 主要な提携契約 2021年にはニューロクラインとの大型提携を実現 契約一時金 マイルストン総額 提携先 提携時期 プログラム 疾患領域 初期マイルストン （最大）1 M4、M1、M1/M4作動薬の 2021年11月 神経疾患 100百万ドル 26億ドル ライセンス契約と研究開発提携 GPR35作動薬のライセンス契約 2020年12月 消化器疾患/免疫疾患 44百万ドル 4.8億ドル と研究開発提携 CGRP拮抗薬のライセンス契約 2020年12月 神経疾患 10百
Slide 23: 4つの自社開発品
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 4つの自社開発品 今後1～2年に優先的に開発を行う自社開発プログラム4品目 統合失調症 アトピー性皮膚炎 固形がんにおける 炎症性腸疾患 および精神疾患 がん免疫療法 GPR52 作動薬 H4 拮抗薬 EP4 拮抗薬 EP4 作動薬 製品の特長 • 1日1回経口投与の • 1日1回経口投与の • 1日1回経口投与の • 経口投与、消化管 低分子 低分子 低分子 に限定的に作用 • 24時間標的に作用 • 単剤もしくは併用 • チェックポイント • 良好な有効性 に
Slide 24: 内部成長アップデート
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 4 内部成長アップデート シニアヴァイスプレジデント チーフ・サイエンティフィック・オフィサー Dr. マイルス・コングレブ 24
Slide 25: 2021年の振り返り（内部成長）
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2021年の振り返り（内部成長） 主な進捗があったムスカリンの提携と創薬プラットフォームの拡充について、以降でハイライト 2021年期初目標 通期結果 1 平均年2～3件の価値の高い提携/共同投資の実行 ✓ 1件達成 2 GPCRの専門性を強化 ✓ 達成： 創薬プラットフォームを継続 的にアップデート 内部成長 3 平均年2つの新規前臨床候補品を創出 ✓ 達成： M1/M4作動薬等 M1作動薬バックアップ、 4 パイプラインの進展を実現 MC4拮抗薬、CGRP拮抗
Slide 26: ニューロクライン社との戦略的提携
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト ニューロクライン社との戦略的提携 契約一時金1億ドル、最大26億ドルのムスカリン受容体作動薬を対象とした新規提携 導出したポートフォリオ 1 ニューロクライン社は、中枢神経疾患領域の治療薬としてベスト・イン・クラスと なりうる、選択的ムスカリン受容体作動薬ポートフォリオの権利を取得 M4作動薬 （全世界の権利） 2 当社グループは、契約一時金として100百万米ドルを受領 当社グループは、研究開発資金に加え、開発、申請・承認マイルストン最大15億 M4/M1デュアル
Slide 27: M4作動薬の競合環境
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト M4 作動薬の競合環境 ムスカリンM4受容体は、様々なタイプの統合失調症で有効性が証明されつつあるターゲット 当社の治療薬候補は ベスト・イン・クラスに なる可能性がある CVL-231 • 非M4ムスカリン リードプログラム KarXT HTL16878 系副作用の回避 (Emraclidine) M1/M4 作動薬 • 末梢性M4の 作用機序 M4 PAM2 M4作動薬 心血管系への M2/M3 拮抗薬 影響を緩和する 現在のフェーズ • PAMとは異なる （
Slide 28: 創薬プラットフォームの強化①
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 創薬プラットフォームの強化① 世界をリードするGPCR創薬プラットフォームに新技術導入でさらに強化 基礎研究/ 探索 前臨床開発 臨床開発 上市 ターゲット同定 構造解析 ヒット化合物同定 最適化 基盤技術 StaR® SBDD （受容体の安定化） （構造ベース創薬） + + 新技術で増強 DELスクリーニング 世界をリードする クライオ電子顕微鏡 ITを活用した （DNAエンコードライブラリ） GPCR創薬 プラットフォーム プロテインバインダー ツールキット
Slide 29: 創薬プラットフォームの強化②
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 創薬プラットフォームの強化② 既存の基盤技術（StaR®/SBDD）に新技術が加わり、より強力かつ迅速なプラットフォームに深 化 • 2020年から2021年の間にクライオ電子顕微鏡で12のGPCRの構造を解析 • 当社は、CryoEMを社内に保有し、またケンブリッジにある２台の高出力機も利用が可能。 クライオ ヘプタレス社共同創業者であり当社グループの科学諮問委員のRichard Hendersonは、 電子顕微鏡 この技術の開発で2017年にノーベル賞を受賞し
Slide 30: 戦略的成長アップデート
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 5 戦略的成長アップデート 創薬部門シニアヴァイスプレジデント R&D ポートフォリオマネジメントチーム ヘッド Dr. マット・バーンズ 30
Slide 31: 2021年の振り返り（戦略的成長）
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2021年の振り返り（戦略的成長） 主な進捗があった新規テクノロジーとGPCR以外へ拡大について、以降でハイライト 2021年期初目標 通期結果 1 平均年2～3件の価値の高い提携/共同投資の実行 ✓ 1件達成 2 GPCRの専門性を強化 ✓ 達成： 創薬プラットフォームを継続 的にアップデート 内部成長 3 平均年2つの新規前臨床候補品を創出 ✓ 達成： M1/M4作動薬等 M1作動薬バックアップ、 4 パイプラインの進展を実現 MC4拮抗薬、CGRP拮抗薬等
Slide 32: 戦略的提携のための課題
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 戦略的提携のための課題 テクノロジーを生かせる適切なターゲット、治療薬候補の選択が重要 戦略的提携を実現するための重要な課題 適切なターゲットの選択 治療薬候補の発見 適切な治験（患者対象）の 実施 • ターゲットを調整することで • 適切な特徴を有する • 疾患治療薬の価値を実証 疾患に関与できるのか？ モジュレーターを特定する する • ターゲットに対する良い • 競合が存在する場合は • 患者の層別化を裏付ける モジュレーターを見出せる 差別化する ためにバ
Slide 33: 戦略的提携の位置づけ
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 戦略的提携の位置づけ 新しい創薬手法を牽引する業界内のコラボレーション 基礎研究 / 探索 前臨床開発 臨床開発 上市 創薬ターゲットの同定 構造解析 ヒット化合物の同定 最適化 標的GPCRの発掘 当社の基盤技術 StaR® SBDD CryoEM DEL Screening Protein Binder Toolkit GPCR以外にも 活用可能な ITを活用した世界屈指の 治療薬候補の創出 創薬プラットフォーム 33
Slide 34: 戦略的提携パートナー①
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 戦略的提携パートナー① 2021年以降、AI創薬分野で新たに3つの提携を実現 AI 創薬（ターゲット探索） AI 創薬（ターゲット探索） AI 創薬 （化合物設計） • Verily 社の持つ免疫プロファイ • InveniAI 社の AI を活用した標的 • PharmEnable社のAI技術と創薬 リング能力と当社グループの 探索プラットフォームと、当社 化学技術を活用した技術提携 StaR®技術およびSBDDプラット グループのGPCR構造ベース • 神経疾
Slide 35: 複数のターゲット探索を目的としたVerily社との提携
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 複数のターゲット探索を目的としたVerily社との提携 免疫疾患を対象とした新規治療薬開発を加速 300超の 有力な 優先順位の高い 構造ベース GPCR 標的候補 創薬 Immune Profiler StaR® Platform データ 分析 サンプル当たり800万のリードアウト 統合分析 ＋参照データ GPCRは、他のどの ＋精度管理 クラスのタンパク質 よりも、上市済 セルソーティングおよび細胞存在比率 優先パスウェイおよびシグネチャー あるいは開発中の
Slide 36: 戦略的提携パートナー②
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 戦略的提携パートナー② 当社のSBDDプラットフォームは、GPCR以外の領域にも適用されつつある 標的GPCR分解 イオンチャンネル 抗体創薬 • 当面、消化器疾患の有力な • イオンチャネルに対する創薬に • ツイスト社が保有する合成抗体 治療薬として標的GPCR分解を 当社グループの SBDD 技術が ライブラリおよび高度なバイオ 誘導する低分子の同定を対象 応用できる可能性を示す技術 インフォマティクスの専門知識と とした技術提携 提携 当社グループのSta
Slide 37: 2022年の目標
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 6 2022年の目標 代表執行役社長CEO 田村眞一 37
Slide 38: 成長戦略概要
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 成長戦略概要 成長を加速させるための中長期的な方向性 ITを活用した創薬プラットフォーム（StaR®/SBDD） 将来の戦略的成長のために 前臨床段階ではなく、臨床試験でPOCを取得 してから導出することで提携の価値を高める 内部成長 - ITを活用した創薬の世界的リーディングカン パニーとしての地位を堅持 相互に補完し、相乗効果を発揮できる買収を 新たな戦略的技術提携により当社のプラット 模索中 フォームの可能性を拡大 戦略的成長 日本市場向
Slide 39: 2022年度に優先する目標①
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2022年度に優先する目標① 引き続き内部成長と戦略的成長の両輪で今後の成長を推進 2022年期初目標 1 1つ以上の価値の高い提携/共同投資の実行 内部成長 2 1つ以上の前臨床候補品の創出 3 プラットフォームの生産性をより強化 1 新たな収益源となる企業買収機会の継続的な探索 戦略的成長 2 シナジーのある新規テクノロジーとの協業や投資 3 後期臨床開発品の日本市場への導入 39
Slide 40: 2022年度に優先する目標②
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 2022年度に優先する目標② グローバルビジネスにおける持続可能なESG活動の実践 2015年9月に国連で採択されたSDGsの17項目 当社のSDGs注力10項目とESGとの対応 E Environment S Social G Governance E • サステナビリティ委員会において、 S • 関美和氏を社外取締役候補に選任 G • 提案予定の新たな取締役会 – 8名 エネルギーの有効活用・再生可能 • SARS-CoV-2 Mpro阻害剤プログラム 中6名
Slide 41: マネジメントチーム
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト マネジメントチーム 株主総会の承認後に、新たな成長を推進する新マネジメント体制に移行予定 取締役 執行役 シニアマネジメント ✓ 田村 眞一 クリス・カーギル Dr.マイルス・コングレブ 取締役会会長 代表執行役社長CEO チーフ・サイエンティフィック・オフィサー ✓ ✓ クリス・カーギル 野村 広之進 Dr.ロブ・クック 取締役 代表執行役社長CEO 執行役CFO チーフ・テクノロジー・オフィサー ✓ 遠山 友寛 キーラン・ジョンソン ジェイムス・テイラー 独立
Slide 42: 補足資料
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 7 補足資料 42
Slide 43: セグメント別売上高の詳細（IFRS）
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト セグメント別売上高の詳細（IFRS） 百万ドル 通期売上高に計上されたマイルストンおよび契約一時金の内訳1 売上高 売上高 時期 2020年の関連イベント (百万ドル) 時期 2021年の関連イベント (百万ドル) 160.8 6.4 20年2月 第一三共のリード化合物獲得 1.5 21年2月 ジェネンテック社の構造解析完了 1.1 21.0 20年6月 アッヴィ社との提携一時金 2.5 21年2月 ジェネンテック社の構造解析完了 0.5 20年6月 ノバルティス
Slide 44: 損益計算書の差異調整表
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 損益計算書の差異調整表 Income Statement Reconciliation: ‘Cash’ basis to IFRS basis 損益計算書差異調整表：キャッシュベースからIFRS基準へ 千ドル 百万円 2021年度 2020年度 2021年度 2020年度 ロイヤリティ 20,981 23,826 2,311 2,544 マイルストン 133,139 50,133 14,667 5,353 医薬品販売 256 - 28 - その他 6,405 8,
Slide 45: StaR®プラットフォーム
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト StaR®プラットフォーム リガンド結合に関する深い知見により、GPCRを標的とした構造ベース創薬の新時代を牽引 ドラッグターゲットプロファイル ｽｸﾘｰﾆﾝｸﾞ 反復的変異誘発 生物物理学 熱安定 構造解析 不安定な 天然受容体 薬理 StaR® インタープリテーション ヒット化合物 （安定化した 同定 キャラクタリゼーション タンパク質） リガンド最適化 • GPCRを標的とした創薬は依然として困難 • GPCRに点変異を起こし、耐熱性を • 発現量が低い －
Slide 46: SBDDプラットフォーム
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト SBDDプラットフォーム StaR®を用いた構造ベース創薬（SBDD）はGPCRをターゲットとした創薬の強力なツール ドラッグターゲットプロファイル 薬理学 Cl N N NH2 ホモロジーモデリング CADD N N 構造解析 構造解析 Unstable F GPCR 構造 生物物理学 メディシナル 生物物理学 候補化合物の ケミストリー 選定 ヒット化合物の選定 最適化 • GPCR に特化した構造ベース創薬 • コンピュータ支援薬物設計（CADD）を 用いた
Slide 47: GPCRを標的とした主な適応症
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト GPCRを標的とした主な適応症 当社は神経系、免疫系、消化器系に注力 中枢神経系疾患 神経炎症 約 400個 神経疾患 M1 GPR52 M4 Ox1 Ox2 疾患に関係 するGPCR2 消化器疾患 KOR mGlu5 GPR17 GPR88 CGRP 約 % 34 がん A2a GLP2/1 のFDA承認薬 A2b GLP2 がGPCRを C3a BLT2 ターゲットに SBDDにより、これらの疾患の EP4 CXCR3 している1 C5a 未開拓な治療領域へア
Slide 48: SARS-CoV-2プロテアーゼ阻害剤の競合環境
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト SARS-CoV-2プロテアーゼ阻害剤の競合環境 薬剤耐性ウイルスの問題から複数の薬が必要であり、ベストインクラスの1つを目指す 2021年12月に 英ウェルカム財団 から助成金を受領 プログラム パクスロビド S-217622 SH-879 投与経路 経口 経口 経口 回数回数 1日2回 1日1回 1日1回 • ウェルカム財団、ビル＆ メリンダ・ゲイツ財団およ びマスターカードが立ち 血中濃度増加のために 上げたCovid-19 特徴 リトナビルとの併用が必要
Slide 49: SH-879のin vitroデータ
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト SH-879のin vitroデータ 当社のMPro阻害剤SH-879は、COVID-19の経口治療薬として開発への期待が高まる M Pro enzyme inhibition ターゲットとする製品プロファイル 120 IC50: 14 nM SH-879 次のステップ 100 IC50: 18 nM 80 IC50: 4.9 μM PF-07321332 % Inhibition 60 boceprevir SARS-CoV-2ウイルス感染症治療のための 40
Slide 50: 統合失調症の治療体系
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 統合失調症の治療体系 第4世代となるM4は統合失調症の治療薬として、より少ない副作用での効果を目指す 非定型抗精神病薬 第4世代の 定型抗精神病薬 M4作動薬 作用機序 D2 拮抗薬 D2 拮抗薬 D2 部分作動薬 M4 作動薬*** • 新規メカニズムで + セロトニン調整 + セロトニン調整 ベスト・イン・クラ Zyprexa Abilify KarXT, CVL-231 スとなる可能性 従来薬（ピークセール） Haldol (50億ドル超) (61億ドル超)
Slide 51: 潜在市場規模の推定
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 潜在市場規模の推定 主に前臨床以降にある当社開発品に対応する市場規模と、個別製品のピーク売上高を整理 ピーク売上高（百万ドル） カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 $7,266M (2010) $3,913M (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 $20,691M (2011) $6,198M (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬
Slide 52: 提携済パイプライン①
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 販売 伝統的な導出プロジェクト シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Imaradenant1 アデノシンA2a拮抗薬（併用） 低分子 転移性去勢抵抗性前立腺
Slide 53: 提携済パイプライン②
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 販売 共同開発プロジェクト/収益分配型 KY1051 抗CXCR4抗体 モノクローナル抗体 がん免疫 （非開示） PAR-2 ペプチド 炎症性疾患 （非開示） 標的タンパク質分解誘導薬 低分子 消化器疾患 （非開示） AI創薬 低分子 神経疾患 （非開示） イオンチャネル創薬 低分子 神経疾患 （非開示） AIによる複数標的の
Slide 54: 自社開発パイプライン
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 自社開発パイプライン 開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 オリジネーター 基礎 前臨床 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 販売 自社開発品（提携前） （非開示） H4拮抗薬 低分子 アトピー性皮膚炎 （非開示） EP4拮抗薬 低分子 がん免疫 （非開示） GPR52作動薬 低分子 神経疾患 （非開示） EP4作動薬 低分子 炎症性腸疾患 （非開示） PAR-2抗体 モノクローナル抗体 アトピー性皮膚炎 SH-879 SARS CoV-2 Mpro阻害
Slide 55: 用語集①
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 用語集① 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない StaR® Stabilised Receptor GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行う
Slide 56: 用語集②
3. ビジネス 1. 事業概要 2. 連結業績 4. 内部成長 5. 戦略的成長 6. 2022年目標 7. 補足資料 ハイライト 用語集② 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin
Slide 57: SOSEI HEPTARES
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