Molecure Sa · GPW:MOC
Molecure Sa — OncoArendi Therapeutics — H1 2019 Earnings Presentation
56 slides from Molecure Sa's earnings presentation, Jul 2, 2019
Slide 1: Podsumowanie półroczne 2019
Podsumowanie półroczne 2019 1
Slide 2: Misja i Wizja
Misja i Wizja MISJA OAT jest firmą biotechnologiczną, której celem jest opracowanie i rozwój nowych leków drobno-cząsteczkowych do zastosowania w terapii chorób o największej potrzebie klinicznej Uczciwość WIZJA WARTOŚCI Odpowiedzialność OAT jako wiodąca firma biotechnologiczna w Polsce ze stabilnym
Slide 3: Rozwój nowych leków vs. rola OAT
Rozwój nowych leków vs. rola OAT POSZCZEGÓLNE ETAPY W PROCESIE ODKRYWANIA NOWEGO LEKU Cel Projektowanie Badania Rozwój Rozwój Lek na Choroba terapeutyczny związków biologiczne przedkliniczny kliniczny rynku Ośrodki naukowe OncoArendi Therapeutics | 2 lipca 2019 Globalne firmy farmaceutyczne 3
Slide 4: OAT na początku 2019
OAT na początku 2019 Infrastruktura > 1000 m2 Laboratoria w Warszawie i w Łodzi Własność Intelektualna (IP) >50 Zgłoszeń patentowych Przyznanych patentów 8 (USA, UE, Azja) 5 W fazie PCT Finansowanie 4 Rundy inwestycyjne B+R 13 Granty i dotacje 3 Obszary badawcze 19/04/18 IPO na GPW 7 Programów | 2 l
Slide 5: Osiągnięcia i nagrody
Osiągnięcia i nagrody 2016 2018 2019 Nagroda za zajęcie 2 miejsca w rankingu Pulsu Biznesu i portalu Bankier.pl w kat. 58 mln innowacyjność produktów w kategorii najlepsza firma B+R i usług | 2 lipca 2019 5
Slide 6: Filary budowania wartości
Filary budowania wartości Zespół Programy B+R Finansowanie • Doświadczeni założyciele i • Programy badawcze „first-in- • Pozyskiwanie kapitału grupa menadżerska class” oraz „best-in-class” prywatnego i licznych grantów na najwyższym, światowym poziomie • Atrakcyjne miejsce pracy dla • Efektywne zarz
Slide 7: Zarząd i Business Development
Zarząd i Business Development Marcin Szumowski, MBA Prezes Zarządu Ponad 15-letnie doświadczenie w zarządzaniu w branży Life Science z udaną historią 2 IPO. Zarządzał ponad 50 projektami inwestycyjnymi i B+R o wartości > 0,5 mld USD Sławomir Broniarek Członek Zarządu, Dyrektor Finansowy 20 lat doświ
Slide 8: Zespół R&D
Zespół R&D Adam Gołębiowski, PhD Dyrektor Chemii ▪ Nadzór nad odkrywaniem i rozwojem nowych leków w chemii medycznej i identyfikację nowych programów. ▪ Blisko 30 letnie doświadczenie w B+R ▪ Autor 70 recenzowanych publikacji (ok. 2000 cytowań) i współautor ponad 20 patentów Paweł Dobrzański, PhD Dy
Slide 9: Nowatorskie Programy Badawcze
Nowatorskie Programy Badawcze Platforma chitynazowa Platforma arginazowa Platforma deubikwitynazowa • Badania dotyczące chitynaz • Badania nad podawanymi drogą • Badania nad podawanymi oraz białek chitynazo- doustną drobnocząsteczkowymi drogą doustną podobnych (ang. CLPs) jako inhibitorami białka zw
Slide 10: Rozwój projektów (R&D Pipeline)
Rozwój projektów (R&D Pipeline) Cel Optymalizacja Modele Rozwój Zgoda Obszar terapeutyczny Faza I Faza IIa molekularny cząsteczki zwierzęce przedkliniczny regulatora AMCase/ OATD-01 CHIT1 Sarkoidoza, IPF, astma CHIT1 Choroby włóknieniowe CHIT1 YKL-40 Onkologia YKL-40 ARG1 & Immunoonkologia OATD-02 A
Slide 11: OATD-01
OATD-01 Inhibitor chitynaz w chorobach zapalnych i włóknieniowych 2 lipca 2019 11
Slide 12: OATD-01: potencjalne zastosowania w leczeniu chorób
OATD-01: potencjalne zastosowania w leczeniu chorób Ekspresja CHIT1 Rodzaj komórek Korelacja kliniczna Walidacja w modelach zw. w chorobie z nadekspresją CHIT1 Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) ✓ ✓✓ mΦ pęcherzykow płucnych ✓ Komórka epitelioidalne oraz Sarkoidoza “giant” cells (mΦ) ✓ ✓ ✓✓✓ Limfocyt
Slide 13: Wskazanie I - Sarkoidoza
Wskazanie I - Sarkoidoza Nie ma zarejestrowanego leku na • W 2026, w 4 lata od dopuszczenia na rynek sarkoidozę pierwszego leku na sarkoidozę (ok. 2022, „repurposing”), wielkość rynku będzie porównywalna do rynku leków na IPF w roku 2019, czyli ok. 1,7 mld USD Choroba śmiertelna dla 8% pacjentów • D
Slide 14: Wskazanie II – Idiopatyczne Włóknienie Płuc (IPF)
Wskazanie II – Idiopatyczne Włóknienie Płuc (IPF) Tylko 2 leki zaakceptowane na • Zakładając 5-6 zarejestrowanych leków w IPF 2026r, rynek sprzedaży jest prognozowany na 2,6 mld USD, Choroba śmiertelna z oczekiwanym okresem przeżywalności 3-5 lat • Esbriet (Roche) i Ofev (Boehringer Ingelheim) będą
Slide 15: Wskazanie III - NASH
Wskazanie III - Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) Nie ma na rynku leku • W 2026 r, 6 lat od wprowadzenia na rynek zatwierdzonego na NASH pierwszego leku na NASH (ok. 2020), rynek wzrośnie do ok. 18,3 mld USD (ze 138 mln obecnie) Często niediagnozowana choroba prowadząca do marsko
Slide 16: OATD-01: potencjalne zastosowania w leczeniu chorób
OATD-01: potencjalne zastosowania w leczeniu chorób Ekspresja CHIT1 Rodzaj komórek Korelacja kliniczna Walidacja w modelach zw. w chorobie z nadekspresją CHIT1 Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) ✓ ✓✓ mΦ pęcherzykow płucnych ✓ Komórka epitelioidalne oraz Sarkoidoza “giant” cells (mΦ) ✓ ✓ ✓✓✓ Limfocyt
Slide 17: OATD-01 – skuteczna terapia w wielu schorzeniach
OATD-01 – skuteczna terapia w wielu schorzeniach OATD-01 w chronicznej astmie Wpływ OATD-01 na zapalenie Control Asthma OATD-01 | 2 lipca 2019 OATD-01 hamuje zapalenie oraz patologiczne remodelowanie tkanki płucnej w modelu chronicznej astmy 17
Slide 18: Wysoka ekspresja CHIT1 w płucach pacjentów z ILDs
Wysoka ekspresja CHIT1 w płucach pacjentów ze śródmiąższowymi chorobami płuc (ILDs) IPF IPF: BALf Macrophages 65-75% komórek BALf (wydzielina oskrzelowo-pęcherzykowa) zawierało CHIT1. Analiza cytologiczna potwierdziła, że głównym typem komórek CHIT1-pozytywnych w BALf są makrofagi (80%) | 2 lipca 20
Slide 19: Skuteczność OATD-01 w modelu włóknienia płuc indukowanego bleomycyną
Ocena skuteczności OATD-01 w modelu włóknienia płuc indukowanego bleomycyną: efekt terapeutyczny porównywalny do nintedanibu oraz pirfenidonu OATD-01 vs Pirfenidone OATD-01 vs Nintedanib CHIT1 pre-bleo d21 CHIT1 giant cells (macrophages) | 2 lipca 2019 OATD-01 wykazał przeciw-włóknieniowe działanie
Slide 20: Ekspresja CHIT1 w klastrze makrofagów specyficznych dla włóknienia
Ekspresja CHIT1 obserwowana jest wyłącznie w klastrze makrofagów specyficznych dla włóknienia płuc Macrophage Cluster Lung Cell Clusters CHIT1 YKL-40 Fibrosis Donor • w celu określenia ekspresji CHIT przeanalizowaliśmy atlas pojedynczych komórek tworzących płuca CHIT YKL-40 • CHIT1 jest eksprymowane
Slide 21: Ekspresja CHIT1 w profibrotycznych makrofagach
Ekspresja CHIT1 w profibrotycznych makrofagach Lung Cell Clusters Fibrosis Donor TGFbeta1 SPP1 CCL2 MMP-9 CCL18 CHIT1 sub-cluster • CHIT1 ulega ekspresji w | 2 lipca 2019 profibrotycznych makrofagach pęcherzykowych wyłącznie u pacjentów ze włóknieniem (IPF) 21
Slide 22: Skuteczność OATD-01 w modelu sarkoidozy
Skuteczność terapeutyczna OATD-01 w nowo opracowanym modelu sarkoidozy Model chroniczny sarkoidozy Ostry model powstawania ziarniniaków MWCNT + ESAT-6 Mice sacrifice MWCNT + ESAT-6 Mice sacrifice Day 0 10 20 30 40 Day 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 OATD-01 (100mg/kg) OATD-01 (100mg/kg) Granulomatous inflamm
Slide 23: Podwyższona ekspresja CHIT1 u pacjentów z NASH
Podwyższona ekspresja CHIT1 u pacjentów z włóknieniem wątroby (NASH) Kupffer hepatocytes C S N C S N C S N Malaguarnera et al. Am J Gastroenterol. 2006 Sep;101(9):2060-9 • Ekspresja CHIT1 wyłącznie w komórkach Kupffera • Ekspresja CHIT1 znacznie wyższa w NASH w porównaniu ze stłuszczeniem wątroby (s
Slide 24: Skuteczność OATD-01 w modelu STAM NASH
Skuteczność terapeutyczna OATD-01 w modelu STAM niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby 1st hit 2nd hit Streptozocin High diet Steatosis Steatohepatitis Liver Week 0 4 5 6 7 8 9 10 OATD-01 | 2 lipca 2019 OATD-01 podawany doustnie w schemacie terapeutycznym wykazał zależną od dawki poprawę
Slide 25: Skuteczność OATD-01 w modelu STAM NASH
Skuteczność terapeutyczna OATD-01 w modelu STAM niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby OATD-01 obniża wszystkie parametry patologii choroby: • zwyrodnienie balonowate • zapalenie • stłuszczenie Dodatkowe badania w toku: • terapie skojarzone z lekami o innym mechanizmie działania • skutec
Slide 26: OATD-01 Badania przedkliniczne i kliniczne
OATD-01 Badania przedkliniczne i kliniczne 2 lipca 2019
Slide 27: Badania przedkliniczne OATD-01
Badania przedkliniczne OATD-01 • Zakończono 17-tygodniowe badania toksykologiczne dla OATD-01 – raport z badań w IV kw. 2019 r.; • Trwają badania toksykologii rozwojowej i reprodukcyjnej (DART) dla OATD-01 – zakończenie w IV kw. 2019 r.; • Zakończono badania dystrybucji w tkankach znakowanego [14C]-
Slide 28: Rozwój kliniczny preparatu OATD-01
Rozwój kliniczny preparatu OATD-01 • Zakończone badanie Fazy Ia - pojedyncze podanie 6 różnych dawek w zakresie 25-600 mg, 48 zdrowym ochotnikom Preparat był dobrze tolerowany (w najwyższych dawkach - 400 i 600 mg - u trzech ochotników w zapisie EKG zaobserwowano ryzyko pro- arytmiczne - uwidocznion
Slide 29: Kolejne kroki w projekcie OATD-01
Kolejne kroki w projekcie OATD-01 • Badania toksykologiczne 6 i 9 miesięczne na szczurach i psach w standardzie GLP – rozpoczęcie w IV kw. 2019 r.; • Wyniki bezpieczeństwa w badaniu MAD związku OATD-01 Fazy Ib – wstępne wyniki są spodziewane w IV kw., raport końcowy – I kw. 2020; • 28 dniowe badanie
Slide 30: OATD-01 Strategia back-up
OATD-01 Strategia back-up 2 lipca 2019
Slide 31: Strategia back-up
Strategia back-up Kluczowy element zarządzania ryzykiem Główne powody dla których rozwija się serię związków rezerwowych (back-up) to: 1. Plan B na wypadek pojawienia się “target related toxicity”/ toksyczności związanej z celem biologicznym; 2. Plan B na wypadek pojawienia się “structure related to
Slide 32: OATD-01 back-up / związki drugiej generacji
OATD-01 back-up / związki drugiej generacji 1. Podwójne inhibitory hCHIT1/AMCase. Związki strukturalnie podobne do OATD-01 ale z mniejszym ryzykiem działania pro-arytmicznego. – 3 związki o aktywności in vitro podobnej lub lepszej niż OATD-01, b. dobrym profilu PK i bardzo niską aktywnością względem
Slide 33: OATD-02 Inhibitor arginazy w immunoonkologii
OATD-02 Inhibitor arginazy w immunoonkologii 2 lipca 2019
Slide 34: Mechanizm działania arginazy w chorobach nowotworowych
Mechanizm działania arginazy w chorobach nowotworowych Arginaza (ARG) została potwierdzona jako atrakcyjny cel L-arginine w immunoonkologii Komórki MDSC nowotworowe • Odpowiednie poziomy argininy w środowisku pozakomórkowym są kluczowe dla proliferacji i funkcjonalnej aktywności komórek T. Arginase
Slide 35: OATD-02: Skuteczność in vivo - kombinacja z PD-L1
OATD-02: Skuteczność in vivo - kombinacja z PD-L1 Ocena skuteczności OATD-02 w kombinacji z immunoterapią anty-PD-L1 Tumor Growth 2500 • OATD-02 (50 mg / kg po, BID) wykazywał lepszą ( m m , m e a n w ith S E M ) skuteczność (71%) w połączeniu z przeciwciałem anty- 2000 T u m o r v o lu m e TGI PD-L
Slide 36: OATD-02: Skuteczność in vivo - połączenie z inhibitorem IDO
OATD-02: Skuteczność in vivo - połączenie z inhibitorem IDO Ocena skuteczności OATD-02 w połączeniu z epacadostatem w modelu CT26 Tumor Growth Volume (mm3 , mean with SEM) 1500 • OATD-02 (50 mg / kg po, BID) wykazywał lepszą skuteczność (61%) w połączeniu z epacadostatem (30 mg / kg, BID) w porównan
Slide 37: OATD-02 w terapiach łączonych
OATD-02 w terapiach łączonych 1000 OATD-02 + EPA + aPD-L1 OATD-02 kandydat Tumor Volume (CT26 model) kliniczny zidentyfikowany (day 24) 750 w czerwcu 2017 z obiecującym profilem 500 1500 farmakokinetycznym 250 Tumor volume (mm3) * * 1000 * ** 0 5 10 15 20 25 Time after inoculation (days) *** 500 ***
Slide 38: Aktywność in vivo CB-1158 vs. OATD-02
Aktywność in vivo INCB-01158 Incyte /Calithera vs. OATD-02 CB-1158 OATD-02 100 mg/kg, iv 1.0 mg/kg, iv 1000 800 1000 800 C t0 419 mM Arginine conc. (mM) C t0 240 mM Arginine conc. (mM) C t0 243 mM C t0 5.3 mM 100 100 350 mM C max C max 359 mM 600 600 Compound conc. (mM) Compound conc. (m
Slide 39: OATD-02 Badania przedkliniczne
OATD-02 Badania przedkliniczne 2 lipca 2019
Slide 40: Badania przedkliniczne OATD-02
Badania przedkliniczne OATD-02 Produkcja substancji czynnej (API) • Zakończono proces wytwarzania substancji czynnej w standardzie GMP (otrzymano około: 1,63 kg), otrzymanie certyfikatów analitycznych – sierpień 2019 r. Badania bezpieczeństwa farmakologicznego • Badanie inhibicji kanałów hERG przy w
Slide 41: Kolejne kroki w projekcie OATD-02
Kolejne kroki w projekcie OATD-02 • Uzyskanie wyników z 4 tygodniowego badania toksykologicznego – spodziewane w IV kw. 2019; • Opracowanie formulacji badanego produktu leczniczego – II kw. 2020 r.; • Wytworzenie badanego produktu leczniczego w standardzie GMP – III kw. 2020 r.; • Przygotowanie i zł
Slide 42: Rozwój kliniczny preparatu OATD-02
Rozwój kliniczny preparatu OATD-02 Projekt/przygotowanie badania: 6 miesięcy • Faza Ia : eskalacja dawki (3-5 kohort, 18-21 pacjentów, 10-14 miesięcy) - określenie bezpieczeństwa i tolerancji - analiza farmakokinetyki/farmakodynamiki, wstępna analiza biomarkerów - Określenie dawki rekomendowanej dla
Slide 43: Nowa platforma
Nowa platforma Deubikwitynazy (DUBsy) w leczeniu nowotworów 2 lipca 2019
Slide 44: Uruchomienie nowej platformy inhibitorów DUBs
Uruchomienie nowej platformy inhibitorów deubikwitynaz (DUBs) INHIBITORY USP7 MOGĄ ZDJĄĆ ZASŁONĘ IMMUNOLOGICZNĄ Z NOWOTWORÓW | 2 lipca 2019 Wniosek grantowy IV.2019 (Panel w NCBR 3.07.2019) 44
Slide 45: Finanse
Finanse 2 lipca 2019
Slide 46: Niezakończone prace rozwojowe Q1 2019
Niezakończone prace rozwojowe Q1 2019 - przypomnienie ▪ Wydatki B+R do Q2 2019 roku 90 mln zł Komunikat KNF z 5 marca – prace ▪ Dotacje otrzymane do 2019 roku 52 mln zł rozwojowe dopiero po uzyskaniu ▪ Wkład własny OAT 38 mln zł zgody urzędu regulacyjnego dla branży farmaceutycznej i leków Wydatki B
Slide 47: Podsumowanie wyników roku 2018 i Q1 2019
Podsumowanie wyników roku 2018 i Q1 2019 100,00 90,00 4,63 80,00 0,32 6,45 3,04 0,33 ▪ Wydatki B+R do czerwca 70,00 2019 roku 38,69 16 mln zł Aktywa 60,00 50,00 40,00 13,07 85,87 86,75 ▪ Dotacje otrzymane w 2019 30,00 roku 20,00 34,43 8 mln zł 10,00 ▪ Wkład własny OAT w mln zł 0,00 2017 Total assets
Slide 48: Strategia grantowa 2019-2020
Strategia grantowa 2019-2020 • Rozpatrywana skarga do Sądu Administracyjnego na oddalenie protestu z dn. 27 lutego 2019 r. w sprawie odrzucenia wniosku na finansowanie badań przedklinicznych i klinicznych w Sarkoidozie • Złożenie wniosku w ramach naboru Seal of Excellence w NCBR na realizację 6-9 mi
Slide 49: Komercjalizacja B+R
Komercjalizacja B+R 2 lipca 2019
Slide 50: Proces business development
Proces business development • Konferencje naukowe (ASCO, AACR, ATS, ERS, itp.) – prezentacje i postery + spotkania • Konferencje branżowe (BIO Convention, BioEurope, JP Morgan Healthcare Investment Conference, itp.) - prezentacje + ok. 30 spotkań bilateralnych 270 (one-on-one partnering) • Follow-up
Slide 51: Bio International Convention Philadelphia 2019
Bio International Convention Philadelphia 2019 30 25 20 University 15 Top 20 Mid-size 10 Biotech 5 0 | 2 lipca 2019 In-licensing OATD-01 OATD-02 51
Slide 52: Bio International Convention Philadelphia 2019
Bio International Convention Philadelphia 2019 6 9 Biotech Mid-size 10 Top 20 University 16 | 2 lipca 2019 52
Slide 53: Bio International Convention Philadelphia 2019
Bio International Convention Philadelphia 2019 3 13 In-licensing OATD-01 OATD-02 25 | 2 lipca 2019 53
Slide 54: China Roadshow 22-26 lipca 2019
China Roadshow 22-26 lipca 2019 • 28 potencjalnych partnerów – Firmy, z którymi kontakt został zainicjowany na konferencjach – Firmy współpracujące z McDermott Wills and Emery • Planowane 5-7 spotkań bilateralnych • 2 zawarte umowy CDA | 2 lipca 2019 54
Slide 55: Podsumowanie
Podsumowanie PLATFORMA CHITYNAZOWA: • Szeroki potencjał terapeutyczny w obszarze chorób o podłożu zapalnym prowadzącym do włóknienia: - Liczba potencjalnych wskazań zwiększa wartość i prawdopodobieństwo transakcji (strategia) - Coraz więcej danych translacyjnych potwierdzających rolę CHIT-1 w szereg
Slide 56: Istotne zastrzeżenia
Istotne zastrzeżenia Niniejsza prezentacja została sporządzona przez Zarząd spółki OncoArendi Therapeutics S.A. („Spółka”) jako informacja poufna jedynie do wyłącznego użytku odbiorcy i wyłącznie dla celów dyskusji. Niniejsza prezentacja nie jest przeznaczona do rozpowszechniania w Stanach Zjednoczo
OncoArendi Therapeutics — H1 2019 Earnings Presentation on 6ix