Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572
Carna Biosciences — Q3 2026 Earnings Presentation
54 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, Nov 6, 2026
Slide 1: 2026年第3四半期 決算説明資料
2026年第3四半期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 2026年11月6日
Slide 2: エグゼクティブ・サマリー
エグゼクティブ・サマリー パイプラインの状況 創薬支援事業売上 （単位：百万円） 573 docirbrutinib (AS-1763) 395 前年同期比45％増 フェーズ1b試験を実施中 2026年12月アメリカ血液学会（ASH2026）において、 創薬支援事業の売上高は 臨床データを発表予定 大幅に伸長しました BTK阻害剤docirbrutinib（AS-1763)、sofnobrutinib (AS-0871)等 2025Q3 2026Q3 の製造中間体に係る日本における特許査定（8月） 業績数値 monzosertib (AS-0141) 2026年3Q 2026年通期 フェー
Slide 3: 目次
目次 1 事業概要 2 パイプラインの現況 3 2026年第3四半期決算 4 補足資料
Slide 4: 事業概要
_ BIOSCIENCES
Slide 5: カルナバイオサイエンスについて
カルナバイオサイエンスについて 当社はキナーゼ※創薬に関する技術を基に2事業を展開しています キナーゼ阻害薬等の 低分子医薬品にフォーカス 独自の化合物ライブラリや様々な創薬技術を保有して います 製薬会社からのスピンアウトで創業 大手製薬会社からのスピンアウトに始まる当社は創薬 研究に関する技術や知見を幅広く保有し本格的な創薬 研究が可能な研究開発チームを保有しています 国内外の大手製薬会社と様々な実績 ギリアド・サイエンシズ社に当社が創製した創薬プロ グラムを導出しています（P.29参照） 創薬事業 創薬支援事業 また国内大手製薬会社である住友ファーマ社との共同 研究も行っています（P.3
Slide 6: コーポレートストーリー
コーポレートストーリー 2003年に日本オルガノンからのスピンアウトにより設立後、 キナーゼ創薬の領域において事業を展開してまいりました 2019 米国カリフォルニア州サウスサンフ 画期的な薬を持続的に生み出す ランシスコ市に臨床開発拠点を開設 2010 2003 創薬研究部を創設し、がん、免疫・ 炎症疾患を対象としたキナーゼ創薬 リーディング 研究を本格的に開始 キナーゼ創薬基盤技術に強みを持つ 創業メンバーが日本オルガノンから ｢創薬｣ 企業へ スピンアウトして当社設立 キナーゼ創薬研究に必要なキナーゼ タンパク質、スクリーニング・プロ ファイリングサービスを製薬会社に 提供 2026年計
Slide 7: 新薬開発のプロセスと収益化までの構造
新薬開発のプロセスと収益化までの構造 新薬候補の探索から市場で使われるようになるまでは一般に10～15年がかかり、多額の研究開発費がかかります 探索・研究 前臨床試験 臨床試験 承認・上市 販売 収益 薬の販売により 研究開発に関する 臨床試験の開始に必要な試験 人件費や実験等の費用 および準備のため費用が増加 臨床試験のための費用が大きく拡大 投資回収 収穫期 フェーズへ 時間 一般に10年超の期間と数十〜数百億円の研究開発費 研究開発の開始から 投資 投資を回収するまでは 10年以上を要する 様々なアイデアに基づ 医薬品候補化合物について、薬効 実際に、健康成人や患者に投与を行い、安全 新
Slide 8: 創薬ベンチャーの収益モデル
創薬ベンチャーの収益モデル 研究開発費の負担が大きいため、自社で最後まで開発を行うリスクを取ることが難しい場合、研究開発の途中段階で 製薬企業等へ導出※1し、マイルストーン収入※2や上市後のロイヤリティ収入を得る形式を取ることがあります。 探索・研究 臨床試験 上市後 研究開発費 収益 収益 収益 完全自社開発 自社開発 大 大 マイルストーン マイルストーン マイルストーン ロイヤリティ ロイヤリティ 早期に導出 自社開発 導出 小 小 マイルストーン マイルストーン ロイヤリティ ロイヤリティ 可能な限り 自社開発 導出 中 中 自社で開発 研究開発に関する費用 (収益) の 自社で開発を
Slide 9: 創薬ベンチャーの企業価値
創薬ベンチャーの企業価値 創薬ベンチャーはパイプラインを創出するとともに、それぞれのパイプラインの中長期的な価値を高めていくことで 企業価値の最大化に努めております。 パイプラインの価値の構成要素 企業価値の向上 パイプラインの 市場規模 想定シェア どのような疾患を対象とするか 継続的な拡大 既存薬と比べてどのような 対象疾患の拡大は可能かどうか 優位性や差別化がされているか どのような使われ方になるか 契約形態 (ロイヤリティ率) 上市の確度 どの段階まで 臨床試験の結果や 自社で開発を進めるか 進捗状況はどうか 9
Slide 10: 当社の事業概要及び業績動向
当社の事業概要及び業績動向 当社は創薬事業と創薬支援事業の2事業を軸として展開しております。 近年ではdocirbrutinib等の自社パイプラインの臨床試験を進めており、試験のための費用が拡大しております。 売上高推移 (百万円) 営業費用推移 (百万円) 創薬事業 革新的なキナーゼ阻害薬等の低分子 3,207 医薬品の研究開発に取り組んでいます。 2,741 2,712 がん、免疫・炎症疾患を重点領域 2,548 2,655 2,653 として注力しています。 2,128 2,017 2,230 2,190 がん領域は最大フェーズ 2 試験まで、その他 1,898 1,625
Slide 11: Il, mr RNA BIOSCIENCES:
a Il, mr RNA BIOSCIENCES: Eiia AS Boel 36 Ese Bes OD NADI VORR 11
Slide 12: 自社開発パイプラインの概要
自社開発パイプラインの概要 当社が現在自社で開発を進めているのは、docirbrutinib, sofnobrutinib, monzosertibの3化合物です。 化合物 対象疾患 現在の目標 現状及び開発フェーズ・見通し 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 上市 目標 パートナーの確保及び パートナーの確保及び 1 docirbrutinib 血液がん フェーズ2試験の早期開始 フェーズ2試験の早期開始 2026年 フェーズ1b試験 (AS-1763) （患者対象、米国）を実施中 目標 パートナーの確保及び パートナーの確保及び 2 sofnobrutinib 免疫・炎症 フェーズ
Slide 13: 現在の臨床試験等の状況
現在の臨床試験等の状況 現在、docirbrutinibについてフェーズ1試験に取り組んでおり、monzosertibについてはフェーズ1b試験の準備中です。 sofnobrutinibはフェーズ1試験を完了し、フェーズ2以降の試験を進めるためにパートナー確保に取り組んでおります。 docirbrutinib sofnobrutinib monzosertib 対象疾患：慢性リンパ性白血病（CLL）などの血液がん 対象疾患：免疫・炎症疾患 対象疾患：固形がん、急性骨髄性白血病などの血液がん フェーズ1b試験 実施中 フェーズ1試験 完了 フェーズ1b試験 準備中 (米国, 2023年8月～)
Slide 14: 臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763)
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 概要 docirbrutinibは、CLL/SLL等の血液がんの治療薬として、開発を進めています。 これまでの試験結果から、既存のBTK阻害剤に薬剤耐性ができた患者にも効果が期待されることが示唆されています 現在はフェーズ1b試験を着実にすすめ、フェーズ2試験の早期開始を目指しています 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント B細胞性悪性腫瘍（CLL/SLL等の血液がんの一種）の 治療を目的とした低分子経口薬 (非共有結合型BTK阻害剤) 健常人を対象とした
Slide 15: docirbrutinib 特徴：高い安全性と変異体への効果
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 特徴 競合薬と比べても、docirbrutinibは臨床試験途中結果において重篤な副作用が少ないことが示唆されています。 また、非臨床試験において、既存のBTK阻害薬が効かないBTK変異体に対しても強い効果を示すという結果が出ています。 特徴 01 高い安全性 特徴 02 変異体に対する効果の高さ※3 BTK変異体に対するBTK阻害薬の阻害濃度（IC50） docirbrutinib 2026年5月8日時点 Grade 3 以上の有害事象※1 6 docirbrutin
Slide 16: docirbrutinib 特徴：未充足ニーズ
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 特徴 既存のCLL治療には、薬剤耐性、治療継続を妨げる副作用、長期治療に伴う負担など、依然として大きな課題が残されています。 docirbrutinibは、有効性・安全性・経済性の3つの側面から、これらの未充足ニーズへの貢献が期待されます。 CLL既存治療の限界・未充足ニーズ docirbrutinibの可能性 既存 BTK 阻害薬投与後に使える有効な治療薬が無い 既存治療薬が効かなくなった患者において、 既存治療への耐性 特にPirtobrutinib治療後は
Slide 17: docirbrutinib 次世代CLL治療（3本の柱）
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 特徴 docirbrutinibが実現し得る次世代のCLL治療（３本の柱） 1 未充足領域 2 中期・拡大市場 3 長期・最大市場 セカンドライン治療※2 / pirtobrutinib治療後 ファーストライン治療※1 /セカンドライン治療※2 ファーストライン治療※1 既存BTK阻害薬・pirtobrutinib耐性後も “深い奏功×高い治療継続”が両立できるクラス 主要な患者層である高齢者でも有効で 反応が長く続く”次世代BTK阻害薬“ 最高レベルの 経口薬コンビネ
Slide 18: docirbrutinib 競合薬との差別化
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 競合薬との差別化 現在他社において開発中の競合BTK阻害剤・BTK分解剤に対しても、各種変異体に対して有効でありつつ、副作用が少な いという点で、docirbrutinibは優位にあると当社は考えております。 ibrutinibに薬剤耐性※1となったB細胞性悪性腫瘍に効果が期待される非共有結合型BTK阻害剤 化合物 作用機作 変異体に対する効果 G3以上の副作用 開発会社 開発段階 pirtobrutinib 非共有結合型 T474I,L528W等の 比較的 Lilly
Slide 19: docirbrutinib 市場動向
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 市場動向 競合ブロックバスターの合計売上規模は120億ドルを超えており、今後も拡大が予測されています。 また、これらの既存薬に対する副作用や薬剤耐性の問題から、アンメットメディカルニーズがまだ大きいと考えています 2026〜2028は 競合ブロックバスター売上推移※ アナリストによる 2013年にibrutinib (商品名Imbruvica)が承認され、 コンセンサス予想 1 ($ mn) 2021年まで継続して成長し市場を牽引 一方、ibrutinibは副作用が強く
Slide 20: 臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871)
臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871) sofnobrutinib (AS-0871) 概要 sofnobrutinibは2023年にフェーズ1試験を完了した後、現在は導出もしくは共同開発を目指しています。 パートナーの確保に向け、競合するBTK阻害剤との差別化に重要な非臨床試験を行い、価値向上に努めています。 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント 免疫・炎症疾患の治療を目的とした低分子経口薬 2023年 フェーズ1試験を完了 (非共有結合型BTK阻害剤) (健康成人対象、オランダ) 2024年 重要な非臨床試験を実施 ～ 他のBTK阻害薬と
Slide 21: sofnobrutinib 新たな展開
臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871) sofnobrutinib (AS-0871) 新たな展開 2026年6月にBTK阻害剤の大型のライセンス契約締結が発表されました Everest Medicines が腎疾患治療用BTK阻害剤civorebrutinibをTravere Therapeuticsに導出 Everest 独占的グローバル権利をライセンス供与 Travere Medicines 契約一時金 マイルストン支払い 段階的ロイヤルティ Therapeutics 中国拠点／香港上場 米国・腎疾患領域に強みを持つ 1.12億ドル 最大10.3億ド
Slide 22: sofnobrutinib 腎疾患への展開
臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871) sofnobrutinib (AS-0871) 腎疾患への展開 なぜpMN（原発性膜性腎症）にSofnobrutinibなのか pMN（原発性膜性腎症）に対する強力な生物学的根拠 ❖ BTKはpMNの病態に関与するB細胞活性化と自己抗体産生において中心的な役割を果たす ❖ 選択的・非共有結合型のBTK阻害は、全身毒性を抑えながら疾患を駆動する免疫経路を調節す る合理的なアプローチである 説得力のある非臨床試験データ ❖ ループス腎炎モデルにおける自己抗体介在性の腎障害を抑制 高い安全性ポテンシャルを持つ差別化されたプ
Slide 23: sofnobrutinib 競合薬との差別化
臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871) sofnobrutinib (AS-0871) 競合薬との差別化 原発性膜性腎症（pMN）を対象としたBTK阻害薬の臨床試験の途中経過： 高頻度の有害事象の発現や安全性上の課題が報告・示唆されている 薬剤 zanubrutinib ※1 civorebrutinib (EVER001) ※2 開発会社 BeOne Everest 阻害剤のタイプ 共有結合型 共有結合型 臨床段階 P2/3 P1b/2a PLA2R抗体：減少 PLA2R抗体：減少 効果 タンパク尿：減少 タンパク尿：減少 治療下に発現した有害事象（TE
Slide 24: 臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141)
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 概要 高齢者・Unfit患者における急性骨髄性白血病（AML）では、AZA/VEN*を含む標準治療が用いられる一方で、依然として大きなアンメッ ト・メディカル・ニーズが存在します。monzosertibは、この患者集団に対する新たな治療選択肢を目指しています。 * AZA/VEN：アザシチジン（AZA、DNMT阻害薬）とベネトクラクス（VEN、BCL-2阻害薬）を組み合わせたAMLの標準治療の一つ。 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント AMLを主対象として開発中
Slide 25: monzosertib 特徴
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 特徴 monzosertibは、DNA複製開始を制御するCDC7キナーゼを選択的に阻害する経口低分子化合物です。 CDC7阻害によりDNA複製ストレスを誘導し、DNA損傷の蓄積を介してがん細胞のアポトーシスを促進します。 血液がんに対する高い抗腫瘍活性に加え、DNMT阻害薬およびBCL-2阻害薬との3剤併用により優れた抗腫瘍効果を示しました（AACR2025）。 特徴 CDC7阻害による新たな治療アプローチと、AMLにおけるAZA/VEN*耐性克服および治療効果向上の可能性 *
Slide 26: monzosertib 現状
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 現状 monzosertibは2021年よりフェーズ1試験を国内で実施しており、安全性及び有効性の評価を進めてきました。 2025年AACR年次総会で発表したAML非臨床データが高く評価され、テキサス大学MDアンダーソンがんセンターより医師主導治験の提案 を受けました。現在、AML患者を対象とした医師主導試験の投与開始に向けて準備を進めています。 フェーズ１試験 フェーズ１b試験 フェーズ２試験 AMLを対象とした 様々な癌腫の患者 monzosertib＋AZA/VEN* 3
Slide 27: <ARNA BIOSCIENCES:
27 <ARNA BIOSCIENCES: j f
Slide 28: 導出済みパイプラインの概要
導出済みパイプラインの概要 Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社）にがん・免疫療法に関するDGKα阻害剤の創薬プログラムを導出しています。 住友ファーマとの共同研究は現在、開発候補化合物の選定中です。 開発パートナー・対象疾患 進捗状況 契約概要 契約一時金 マイルストーン 総額 2019年6月契約締結 450M $（約675億円*） DGKα阻害剤 対象地域は全世界 1 ※P.29を （がん・免疫療法） 20M $（約21億円*） ご参照下さい うち受領済み ロイヤリティは上市後の 売上高に応じた一定の料率 計15M $（約18億円*） マイルストーン２回達成
Slide 29: 導出済みパイプライン①：DGKα阻害剤
導出済みパイプライン①：DGKα阻害剤 DGKα阻害剤 開発パートナー Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社） 2019年6月、ギリアド社 にDGKα阻害剤に関する創薬プログラムをライセンスアウト。 これまでに、契約一時金およびマイルストーンを合計で3,500万ドル（約40億円）を受領。 契約一時金：20百万ドル（約21億円） 契約金額 ロイヤリティ 上市後の売上⾼に応じた 開発状況や上市などに応じたマイルス 一定比率のロイヤリティ ギリアド社 について トーン：最⼤450百万ドル（675億円） 米国カリフォルニア州フォス ターシティに本社を置き、世 界35か
Slide 30: 導出済みパイプライン②：住友ファーマとの共同研究
導出済みパイプライン②：住友ファーマとの共同研究 住友ファーマとの共同研究 開発パートナー 住友ファーマ株式会社 2018年3月、住友ファーマ株式会社と精神神経疾患領域における新規キナーゼ阻害剤の共同研究に 関する契約を締結。現在は開発候補化合物を選定中。 契約一時金：80百万円 （契約一時金＋研究マイルストーン） 上市後の売上⾼に応じた 契約金額 ロイヤリティ 一定比率のロイヤリティ 開発状況や上市などに応じたマイルストーン：最⼤106億円 開発品の概要 開発の状況およびイベント s 2018年 住友ファーマ株式会社と共同研究に関する契約締結 モダリティ※1 低分子経口薬 3月
Slide 31: — an BIOSCIENCES
— 7 an BIOSCIENCES 20264F 56 300+ HIRE 31
Slide 32: 創薬支援事業売上高推移
2026年12月期 第3四半期累計 創薬支援事業売上高推移 創薬支援事業 地域別売上高推移（連結） 前年比37.8％増 • タンパク質販売は、堅調な受注を継続 その他 欧州 北米 国内 国内 • 主要顧客向けのプロファイリングサービスが好調に推移 （百万円） • バイオベンチャー向けタンパク質、アッセイおよび 700 NanoBRETTMサービスの中規模案件が売上に寄与 600 573 前年比4.2％増 • タンパク質販売が堅調に推移 487 米国 • AI創薬ベンチャー向けのプロファイリングサービスが引き続き 500 148 78 好調に推移 395 400 • NanoBRETTMサービス
Slide 33: 2026年12月期 第3四半期累計 連結経営成績の概況
2026年12月期 第3四半期累計 連結経営成績の概況 2025年 2026年 2026年 （百万円） 第3四半期 第3四半期 増減率 通期計画 要因 累計 累計 +178 売上高 395 573 +45.1% 720 • 欧州およびその他地域は、前年比2倍超の売上を計上 +178 創薬支援 395 573 +45.1% 720 • 国内地域も大幅に伸長 • 米国は、前年並みの売上水準を維持 創薬 ― ― ― ― 営業損益 △1,551 △1,532 +19 △2,028 創薬支援 △63 82 +146 108 創薬 △1,488 △1,615 △127 △2,137 • 開発段階プログラム
Slide 34: バランスシートの状況（連結）
バランスシートの状況（連結） 2025年 2026年 （百万円） 12月期 増減額 主な増減理由 12月期 第3四半期 資金調達 流 動 資 産 1,175 1,241 +65 現金及び預金+27 2026年9月28日開催の取締役 会において、以下の内容の新株予 約権付社債のプログラム発行及び 現金及び預金 516 544 +27 新株式の発行による資金調達の実 施を決議いたしました。 固 定 資 産 54 61 +7 全て完了すると1,411百万円（新 資 産 合 計 1,229 1,302 +73 株予約権付社債の発行価額の総 額及び新株式の払込金額の総 額）を調達する予定です。 流 動
Slide 35: 資金調達の概要
（2026年9月28日発表）資金調達の概要 docirbrutinib（AS-1763）及びmonzosertib（AS-0141）の臨床開発を着実に推進し、パイプライン価値の向 上と適切な資金水準の維持を図るため、固定転換価額型の転換社債型新株予約権付社債及び新株式の発行による資金 調達の実施を決議いたしました。 CASH-IN 新株予約権付社債発行プログラム CASH-IN 新株式の発行 調達資金の額 割当予定先 Cantor Fitzgerald Europe 調達資金の額 kaya holdings 割当予定先 五味 大輔 氏 払込金額の総額 払込金額の総額 株式会社 償還期日 各回の
Slide 36: 補足資料 docirbrutinib（AS-1763）
補足資料 docirbrutinib（AS-1763） 36
Slide 37: docirbrutinib：フェーズ1b試験について
docirbrutinib (AS-1763)：フェーズ1b試験について フェーズ1b試験は、フェーズ2試験推奨用量の決定と探索的な有効性評価を目的としています 用語説明 試験の目的 フェーズ2試験推奨用量（RP2D）の決定と探索的な有効性評価 2ライン以上の前治療歴のある患者 対象患者 2ライン以上の前治療歴があるCLL/SLL患者またはB-cell NHL患者 過去に2ライン以上の全身的治療を受けた患者を指します。 一般に、有効性・安全性が確認されていない薬剤の初期臨床 試験では、既存治療が効果を示さなくなったり、副作用によ り治療継続が困難となった患者において実施することが求め られます
Slide 38: docirbrutinib：治験実施施設
docirbrutinib (AS-1763)：治験実施施設 治験実施施設（2026年6月末現在） • University of Massachusetts Memorial • UC Irvine Health Medical Center • Mount Sinai Comprehensive Cancer Center • Optum Medical Care PC • Moffitt Cancer Center • Duke University • Northwestern Memorial Hospital • Taylor Cancer Research Center • Am
Slide 39: EHA2026発表：エグゼクティブ・サマリー
EHA2026発表：エグゼクティブ・サマリー EHA2026において、docirbrutinibのフェーズ1b試験に関する最新データを発表しました 症例数の拡大後も、良好な安全性プロファイルおよび有効性が一貫して確認されています フェーズ1b試験・途中結果 安全性 用量漸増パートにおいて良好な忍容性が確認されました 因果関係のあるグレード3以上の有害事象は10%と概して高い安全性を示しました 有効性 CLL/SLL、MCL、WM※患者において、良好な奏効率が確認されました 暫定的な第2相試験推奨用量（RP2D）として、400 mg BIDが選択されました 有効性の検証に向け
Slide 40: EHA2026発表：安全性の評価
EHA2026発表：フェーズ1b試験途中結果 安全性の評価 フェーズ1b試験において、良好な安全性、忍容性が確認されています 2026年5月8日時点 ｢Grade 3 以上の有害事象｣ の割合 docirbrutinib 6 前回(ASH2025)における発表データから、新たに20人の患者が登録さ Grade 3 以上の有害事象※ （因果関係あり） 10% れ、計58名が登録されました。 52 用量漸増パートにおいて、500mg BIDまで良好な忍容性が確認され、 最大耐用量に到達しませんでした 有害事象 有害事象 患者データの増加後も、治験薬に関連した心房細動や高血圧は認めら （
Slide 41: 有効性の評価：CLL/SLL
EHA2026発表：フェーズ1b試験途中結果 有効性の評価：CLL/SLL 2026年5月8日時点 CLL/SLL 患者において、高い奏効率を示しています 前治療歴を有する患者に高い有効性が認められました 用量漸増パート及びコホート1に登録された 400 mg BID群において、cBTK阻害薬とBCL-2阻害薬の両治療歴のある患者も86％の全奏効率を示し、またcBTK阻 CLL/SLL患者の有効性評価 害薬耐性変異を有する患者においても、4名中3名が部分奏功を達成しています(C481x, L528WやPLCG2変異を併せ 持つ症例が含まれています) 有効性評価対象患者は28名（AS
Slide 42: 有効性の評価：NHL
EHA2026発表：フェーズ1b試験途中結果 有効性の評価：NHL MCL、WM患者において、高い奏効率が認められています 2026年5月8日時点 MCL、WMに著効を示しました 用量漸増パート及びコホート2に登録された MCLでは全奏効率100%（7名中、3名は完全奏功）、WMでは全奏効率及び主要奏効率100%（4名）を示しており、それぞ NHL患者の有効性評価 れcBTK阻害薬前治療歴を有する患者においても奏効が確認されています NHL全体 NHL患者は25名(MCL9名、WM患者4名、MZL患者6名、FL患者6名)で、36％はcBTK阻害薬前治療歴を有していました 有効性
Slide 43: Blood Cancer Journal 掲載論文：概要
Blood Cancer Journal 掲載論文：概要 Blood Cancer Journal誌において、当社が開発中の次世代型BTK阻害剤 docirbrutinib に関する非臨床研究成果 がオンライン先行公開されました。本研究は、MDアンダーソンがんセンターとの共同研究として実施されたもので、 docirbrutinibの薬理特性および血液悪性腫瘍に対する高い治療ポテンシャルを示す内容となっています。 論文タイトル Docirbrutinib is a pan-mutant BTK inhibitor and inhibits B-cell receptor signaling in
Slide 44: BCJ掲載論文：本研究の背景
BCJ掲載論文：本研究の背景 BTK阻害剤では薬剤耐性が問題となっており、その克服に向けて新しいタイプの阻害剤が求められています • BTK阻害剤は慢性リンパ性白血病（CLL）の標準治療として BTK阻害剤の役割 用語説明 使用されています BTK阻害剤 • 共有結合型BTK阻害剤はBTKのC481変異による薬剤耐性が B細胞 (白血球の一種) の働きを助ける酵素であるBTK (ブルト 問題となっています ン型チロシンキナーゼ) の働きを阻害することで、がん細胞 薬剤耐性の問題 の増殖を防ぎ、血液がんの治療に用いられる薬剤です • 非共有結合型BTK阻害剤もT474IやL528W変異による薬剤
Slide 45: BCJ掲載論文：主要な研究結果（1）
BCJ掲載論文：主要な研究結果（1） docirbrutinibは、持続的なBTK阻害による高い治療効果が期待されます Rapid dilution実験 スタウロスポリン コントロール (阻害剤無し) ユニークな阻害特性 docirbrutinibは、BTKの不活性型構造に結合 docirbrutinib していることが示唆され、それに基づく slow off-rateを特徴とする阻害剤であること が確認されました slow off-rate Rapid dilution（急速希釈）実験 薬物などが標的と結合した後、解離するまでの時間が長い（解離速度 酵素と阻害薬をあらかじめ結合させた後、
Slide 46: BCJ掲載論文：主要な研究結果（2）
BCJ掲載論文：主要な研究結果（2） docirbrutinibは、既存BTK阻害剤に対して薬剤耐性となった患者に対し効果が期待されます WT T316A C481S T474I T474M T474L T474S 薬剤耐性変異型BTKに対する効果 T474I/C481S 耐性変異体 T474M/C481S 14種類の耐性変異を持つBTKタンパクを作製 し、 docirbrutinibがこれらすべての耐性変異 T474M/C481T 体を強力に阻害することを確認しました L528M またBTK変異体を組み込んだDLBCL細胞株を L528V IC50 (nM) 作製し、docirbru
Slide 47: BCJ掲載論文：主要な研究結果（3）
BCJ掲載論文：主要な研究結果（3） docirbrutinibは、ベネトクラクスとの併用により、治療効果のさらなる向上が期待されます ベネトクラクスとの併用効果 ベネトクラクスとの併用で、薬剤耐性変異 型BTKを有するがん細胞株や患者由来のCLL 細胞で、より効果的に細胞死が誘導される ことを確認いたしました またMCL-1阻害剤であるAZD5991とも高い 併用効果を示すことを確認いたしました Pirto: Pirtobrutinib Docir: Docirbrutinib VEN: Venetoclax MCL-1阻害剤 白血病などのがん細胞が生存するために利用している抗アポト
Slide 48: 補足資料 sofnobrutinib（AS-0871）
補足資料 sofnobrutinib（AS-0871） 48
Slide 49: sofnobrutinib：他のBTK阻害薬との差別化試験（催奇形性）
sofnobrutinib : 他のBTK阻害薬との差別化試験（催奇形性） （開発コード：AS-0871） 他のBTK阻害薬との差別化に重要な非臨床試験（胚・胎児発生毒性試験）を実施し、 薬剤に起因する胎児の異常は確認されませんでした 胚・胎児発生毒性試験において催奇形性*が認められなかった 慢性特発性蕁麻疹 (CSU) 患者のニーズを満たす新規治療薬として、 今後も慎重かつ精力的に開発を推進いたします 既存のBTK阻害薬の多くは、催奇形性*が認められるため女性への使用が制 限されます sofnobrutinib (AS-0871) は、ウサギ・マウス胚・胎児発生毒性試験におい て、母
Slide 50: sofnobrutinib：重要な治療標的
sofnobrutinib：重要な治療標的 慢性特発性蕁麻疹（CSU） （開発コード：AS-0871） 原因が不明で、１か月以上持続する蕁麻疹（瘙痒を伴った一過性の紅斑と膨疹が出没を繰り返す皮膚疾 患）を慢性特発性蕁麻疹と呼ぶ。症状が数か月から数年続く。患者のQOLを大きく損なう 慢性特発性蕁麻疹の課題 既存の治療薬でコントロールできない患者がいる 医療経済的損失が大きい。特に疾患活動性の高い患者にお 有効な治療のアンメットニーズが いて、社会的・経済的に大きな負担となっている* 高く大きな潜在市場が存在する 患者数が多い。人口の1％が罹患している* ＊Br J Dermatol
Slide 51: 慢性特発性蕁麻疹（CSU）
慢性特発性蕁麻疹（CSU） 慢性特発性蕁麻疹は慢性的な痒み、膨疹、血管性浮腫などの症状が６週間以上続く消耗性の皮膚疾患 CSUを誘発する特定の外部刺激はないものの、免疫系 症状 が関係している可能性がある 約半数のCSU患者において、抗ヒスタミン薬の効果が不十分 突発的に症状 根治的治療がない 慢性的で消耗性 が現れ、再発 6週間以上継続 を繰り返す 重症度の高い患者は、生活の質 (QoL) が著しく低下し、消 耗性の症状に苦しんでいる 膨疹 痒み 市場規模 患者数 26.7億ドル* 2025年 4.8 百万人 CSUの市場規模は、2035年には60.4億ドルになると予 CSU
Slide 52: 原発性膜性腎症（pMN）
原発性膜性腎症（pMN） 膜性腎症（まくせいじんしょう）とは、腎臓のろ過装置である糸球体の壁に免疫の固まりがつき、壁が厚く なることで、尿にたくさんのタンパク質が出てしまう病気です。成人のネフローゼ症候群（むくみや多量の タンパク尿が出る状態）の原因として非常に多く、40代以降の中高年に目立ちます。 症状 地域 推定患者数 ※1 米国 約3万人 ひどいむくみ 全身の倦怠感 欧州 ※1 （独,仏,伊,西,英） 約2.5万人 ※1 日本 約1.8万人 ※2 蛋白尿 中国 約140万人 ※1 データ出所：DelveInsight “Idiopathic Membranous Nephropathy
Slide 53: sofnobrutinibの潜在市場規模
sofnobrutinib（AS-0871）の潜在市場規模 優先的に開発を進める疾患 CSU 天疱瘡 市場予測 市場予測 疾患名 患者数 （百万ドル） (百万ドル） 6,000 1000 800 CSU • 患者数：4.8百万人* 4,000 600 400 2,000 天疱瘡 • 患者数：4.5万人* 200 0 0 2025年 2035年 2024年 2033年 *主要7市場 適応拡大の可能性がある疾患 疾患名 患者数 市場規模予測 全身性 世界の全身性エリテマトーデス患者数は10万 https://www.delveinsight.com/ 2030年までに35億ドルに拡大 https:
Slide 54: 免責事項・会社情報
本資料は投資家の皆様への情報提供のみを目的としたものであり、売買の勧誘を目的としたものではありません 本資料における、将来予想に関する記述につきましては、目標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません 将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利用下さい ま た 、業界等に関する記述につきましても、 信頼できると思われる各種デ ー タに基 づ い て 作成 さ れてい ま す が 、当 社 はその 正 確 性 、 完全性を保証するものではありません 本資料は、投資家の皆様がいかなる目的に利用される場合においても、ご自身の判断