Sumitomo Pharma Co.ltd. · TSE:4506
Sumitomo Pharma Co.ltd — Investor Day (March 2021)
87 slides from Sumitomo Pharma Co.ltd's investor day presentation, Mar 23, 2021
Slide 1: スミトバント説明会
スミトバント説明会 2021年3⽉23⽇ ⼤⽇本住友製薬株式会社
Slide 2: 将来予測に関する事項
将来予測に関する事項 • 本資料には、当社グループに関する業績その他の予想、⾒通し、⽬標、計画その他の将来に関する事項が含まれていま す。これらの事項は、作成時点において⼊⼿可能な情報による当社の仮定、⾒積り、⾒通しその他の判断に基づくもの であり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在しています。 • したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・⽬標等が記載どおりに実現しない可能性や、実際の業績、 開発の成否・進捗その他の⾒通し等が記載内容と⼤きく異なる結果となる可能性があります。 • 医薬品（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内容は宣伝広告、医学的アドバ
Slide 3: 本日のアジェンダ
本⽇のアジェンダ 1 はじめに 代表取締役社⻑ 野村 博 5分 P3〜P5 2 スミトバント社のポートフォリオについて スミトバント社 CEO Myrtle Potter 25分 P6〜P30 デジタルトランスフォーメーション スミトバント社 CIO、 3 Dan Rothman 15分 P31〜P60 （DX）について ⼤⽇本住友製薬グループ CDO スミトバント社 4 DrugOMEについて Chief Algorithmic Analytics Bill McMahon 10分 P61〜P69 Officer スミトバント社への期待とR&D⾯の 5 取締役 常務執⾏役員 CSO ⽊村 徹
Slide 4: SS ABAERMR
SS ABAERMR (FUHI(c CRAMER SAT 1B
Slide 5: はじめに ビジネスモデルとロイバント社との戦略的提携
はじめに ビジネスモデルとロイバント社との戦略的提携 ✔ 研究開発領域に「価値にフォーカスしたベストインクラス」を追加 ✔ デジタルトランスフォーメーション（DX）を加速 持続的な成⻑を実現 ロイバント社との戦略的提携で、将来のブロックバス 2033年の⽬指す姿 ター候補となる後期開発品のレルゴリクス、ビベグロ ンなどを獲得 グローバル・スペシャライズド・プレーヤー 医薬品＋ソリューション 事業リスクを分散し、ファーストインクラス創薬に持 医薬・細胞 ヘルスケアソリューション 続的に投資することを可能にする ソリューション （フロンティア事業） ファーストインクラス創薬の機会とリスク
Slide 6: DX戦略
はじめに ビジネスモデルとロイバント社との戦略的提携 ✔ 研究開発領域に「価値にフォーカスしたベストインクラス」を追加 ✔ デジタルトランスフォーメーション（DX）を加速 持続的な成⻑を実現 DX戦略 中期経営計画2022 において、DX を「成⻑エンジン」および「柔軟で効率的な組織基盤」の⼀つと位置づけ ロイバント社との戦略的提携で、DrugOMEおよびDigital Innovationのプラットフォームと⼈材を獲得し、 ビジネス価値の創出・向上にフォーカスしてDX を加速 ビジネス上の課題解決の促進、デジタル⼈材の育成 各部⾨においてDXを推進（⼀部はCOVID-19の影響に
Slide 7: スミトバント社のポートフォリオについて
スミトバント社のポートフォリオについて スミトバント社 CEO Myrtle Potter 6
Slide 8: スミトバント社の戦略
スミトバント社のポートフォリオについて スミトバント社の戦略 モダリティ/テクノロジー 低分⼦ ⽣物学的製剤 LVV遺伝⼦治療 再⽣医療 AAV遺伝⼦治療 短期 中期 長期 疾患の根本的な原因を⽣物学的により深く理解する Care モダリティや治療選択肢を多様化する Cure スミトバント社のVision/ Mission / Values • ⼈⽣をより良く豊かに • テクノロジーを活⽤して、 • アンメット・メディカル・ニーズに応 より賢明に、より速く、 える より良い製品を • 患者さんファースト • 多様性、インクルージョン、 • 品質にコミットする 公平性 AAV:アデノ随伴ウイルス
Slide 9: バイオテクノロジーモダリティは売上収益と成長の多くを占める
バイオテクノロジーモダリティは 医薬品産業の売上収益と成⻑の多くを占める バイオテクノロジーモダリティは 世界の全治療薬の売上増加分における 世界での売上収益上位の治療法になりつつあり バイオテクノロジーモダリティの割合は 平均してアセット当たりの平均売上収益は増加している1 今後4年間増加すると⾒込まれる 世界での売上収益が上位50の治療薬 世界の治療薬の売上増加分における バイオテクノロジーモダリティの寄与する割合2 2015年 2020年 アセットの 52% 構成⽐率（%） 50% 58% 61% +9% 48% 売上収益 39% 寄与率（%） 55% 62% 2015 — 2020年
Slide 10: スミトバント社のパイプラインのサマリー
スミトバント社のポートフォリオについて スミトバント社のパイプラインのサマリー スミトバント社は、多くのモダリティ（67％がバイオテクノロジーモダリティ）、多くの適応症で 構成される多様な開発パイプラインで、患者さんのアンメットニーズに応えていく 化合物 モダリティ 適応症 治療分野 開発フェーズ マイルストン（⽇付1） ⽶国 FDA承認（2020年12⽉18⽇） 低分⼦ 進⾏性前⽴腺がん がん ⽶国 FDA承認済 欧州 MAA申請（2021年1~3⽉） ⽶国 NDA受理 ⽶国 FDA審査終了⽬標⽇（2021年6⽉1⽇） レルゴリクス ⼦宮筋腫 婦⼈科 低分⼦ 欧州 MAA申請済 欧州 MAA
Slide 11: ORGOVYX（レルゴリクス）・レルゴリクス配合剤について
ORGOVYXTM（レルゴリクス）・レルゴリクス配合剤について 10
Slide 12: オルゴビクス: 製品プロファイル
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 製品プロファイル 成⼈の進⾏性前⽴腺がん治療薬としては初めてで唯⼀の経⼝GnRH受容体アンタゴニストとして、2020年12⽉ 18⽇にFDAに承認された 製 品 プ 作⽤機序: GnRH受容体アンタゴニスト ロ フ ⽤法・⽤量: 経⼝、1⽇⽬に初回⽤量として360mgを、その後1⽇ ァ イ 1回120mgを投与 ル 現在の標準治療 オルゴビクスの臨床プロファイル 注射剤 経⼝ ⼀過性にホルモンを急増させる ホルモンの⼀過性の急上昇が起こらない PSAを低下させるのに数週間 PSAの継続的かつ迅速な低下1 テストステロン回復までに数カ⽉ 製
Slide 13: オルゴビクス: 製品の臨床的特長（1）
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 製品の臨床的特⻑（1） フェーズ3試験（HERO試験）の結果、PSAの奏効率や継続的なテストステロンの抑制における オルゴビクスの良好な有効性が⽰された オルゴビクスは投与15⽇⽬に、 オルゴビクスは⼀過性のホルモンの急上昇を来さず、迅速にテスト ⼤半の患者でより⾼いPSAの奏効率1を達成した ステロンを抑制し、90⽇以内にテストステロンが回復した テストステロンの回復集団（N=184） レルゴリクス レルゴリクス N＝137 N＝622 平均テストステロンレベル95%信頼区間 リュープロレリン N＝47 リュープロレリン 平均テストステ
Slide 14: オルゴビクス: 製品の臨床的特長（2）
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 製品の臨床的特⻑（2） フェーズ3試験（HERO試験）の結果、オルゴビクスの良好な安全性プロファイルが⽰された オルゴビクスの忍容性は概して良好であり、有害事象プロファイルはリュープロレリンと同様 レルゴリクス リュープロレリン （N = 622） （N = 308） ホットフラッシュ 54.3% 51.6％ 倦怠感 21.5% 18.5% 便秘 12.2% 9.7% 下痢1 12.2% 6.8% 関節痛 12.1% 9.1% ⾼⾎圧 7.9% 11.7% (1) 試験中⽌に⾄らなかったグレード1または2の有害事象 出典: Shore N
Slide 15: オルゴビクス: 製品の臨床的特長（3）
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 製品の臨床的特⻑（3） フェーズ3試験（HERO試験）の結果、主要な⼼⾎管系イベント（MACE）の発現率を含むオルゴビクスの 良好な安全性プロファイルが⽰された 48週間後の主要な⼼⾎管系イベント（MACE）の累積発現率 リュープロレリン 累 レルゴリクス 積 発 現 リュープロレリン 率 (％) レルゴリクス 週 評価対象患者数 リュープロレリン レルゴリクス (1) 試験中⽌に⾄らなかったグレード1または2の有害事象 出典: Shore ND, Saad F, Cookson MS, et al. Oral relugolix for
Slide 16: オルゴビクス: 発売について
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 発売について マイオバント社は2021年1⽉4⽇に、⽶国でオルゴビクスを発売し、マイオバント社の100⼈のsales reps が処⽅医師へ積極的にプロモーション活動をするなど、発売時に優先度の⾼い課題に取り組んでいる 処⽅医師への 広範なアクセス 患者さんへの プロモーション を確⽴する 働きかけ 2020年12⽉に公表したマイオバント社とファイザー社とのコラボレーションは、ファイザー社の100⼈の 泌尿器・腫瘍科の販売チームや販売インフラ、専⾨性の活⽤により、オルゴビクスの⽴ち上がりを加速させ、 商業的なポテンシャルを最⼤化する可能性
Slide 17: オルゴビクス: 処方医師へのプロモーションについて
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 処⽅医師へのプロモーションについて 主要顧客からのオルゴビクスの処⽅につながる初期の進捗状況 処⽅医師へのプロモーション 広範なアクセスを確⽴する 患者さんへの働きかけ Clinical Economic Operational 医療従事者にオルゴビクスの 院内処⽅施設に承認された シームレスなオルゴビクスの 臨床プロファイルに関するプ 契約条件を提供 処⽅を実現する ロモーションを⾏い、処⽅意 • 院内処⽅施設の⼤部分は契約 向を醸成する 価格で薬剤を購⼊できる • オルゴビクスを電⼦処⽅できるよ う、電⼦カルテに取り込む（採⽤ • 発
Slide 18: オルゴビクス: 広範なアクセスの確立について
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 広範なアクセスの確⽴について マイオバント社は、2021年の年末までに⺠間保険とメディケア・パートDによる広範なカバレッジを⽬指している 処⽅医師へのプロモーション 広範なアクセスを確⽴する 患者さんへの働きかけ 計画している⺠間保険の イメージ図 カバレッジは、2021年後半に 構築される 広い • 主要な⺠間保険やメ ⺠間保険とパートDのフォー ディケアに積極的に働 ミュラリーのカバレッジ構築 年末 きかけ、2021年末ま でに広範なカバレッジ 構築を⽬指す ⺠間保険の患者の約30%は、レビュー前の カバレッジで償還される カバレッジ
Slide 19: オルゴビクス: 患者さんへの働きかけについて
スミトバント社のポートフォリオについて オルゴビクス: 患者さんへの働きかけについて オルゴビクスは、発売以来、患者さんから⾼い注⽬を受けている 処⽅医師へのプロモーション 広範なアクセスを確⽴する 患者さんへの働きかけ 3.7万⼈ 発売以来の製品ウェブサイト • 訪問数は、⼀般的ながん治療薬 （ORGOVYX.com）への訪問数 の上市時の4倍以上1 83% 製品ウェブサイトへの訪問数 のうちユニーク数の割合 • 訪問数の17%が、製品ウェブ サイトの重要な内容2をダウン ロードまたはクリック 1分20秒 製品ウェブサイトの 平均閲覧時間 DTCのベンチマーク 50秒 （1）がん治療薬のDT
Slide 20: 婦人科疾患におけるレルゴリクス配合剤
スミトバント社のポートフォリオについて 婦⼈科疾患におけるレルゴリクス配合剤 FDAに承認されれば、レルゴリクス配合剤は、⼦宮筋腫および⼦宮内膜症に対するベストインクラスの 治療薬となる可能性がある 製 品 作⽤機序:エストロゲンとプロゲスチンを配合したGnRH受容体アンタゴニスト プ ロ フ ァ ⽤法・⽤量: 経⼝、1⽇1回1錠（レルゴリクス40mg +エストラジオール イ 1.0mg +酢酸ノルエチンドロン0.5mg） ル • レルゴリクス配合剤は、婦⼈科領域においてホルモンに起因する複数の疾患の治療法を⼤きく前進させる可能性 がある • ⼦宮筋腫: • ⼦宮筋腫を対象としたレルゴリクス配
Slide 21: レルゴリクス併用療法: 臨床プロファイル（子宮筋腫）
スミトバント社のポートフォリオについて レルゴリクス併⽤療法: 臨床プロファイル（⼦宮筋腫） レルゴリクス併⽤療法の投与52週間での有効性・安全性データは、⾻の健康を維持しながら臨床的に意味の ある経⾎量の減少を⽰すという以前のデータと同様であった 1年間の有効性の主要評価項⽬を達成し、LIBERTY1・2試験で 腰椎の⾻密度は1年を通して維持され、 観察された有効性の持続性を⽰した1 LIBERTY1・2試験の結果と同様である1 経⾎量が80mL 未満かつベースラインから50％以上減少したレスポン 腰椎の⾻密度も、⾃然史研究の試験データでの⼦宮筋腫未治療の⾻密度と ダーの割合 同様であった
Slide 22: レルゴリクス併用療法: 臨床プロファイル（子宮内膜症）
スミトバント社のポートフォリオについて レルゴリクス併⽤療法: 臨床プロファイル（⼦宮内膜症） 他のGnRH受容体アンタゴ 他のGnRH受容体アンタゴ 投与52週間後の結果 SPIRIT継続投与試験1 ニストの継続投与試験 13 ニストの継続投与試験 23 他のGnRH 他のGnRH 他のGnRH 他のGnRH 1⽇1回投与 受容体アン 受容体アン 受容体アン 受容体アン ⽤量 レルゴリクス配合剤2 タゴニスト タゴニスト タゴニスト タゴニスト （40mg） 1⽇1回投与 1⽇2回投与 1⽇1回投与 1⽇2回投与 （150mg） （200mg） （150mg） （200mg） レスポンダーの
Slide 23: GEMTESA（ビベグロン）について
SS ABAERMR GEMTESA® (ENZOY) [cDUVT 22
Slide 24: ジェムテサ: 製品プロファイル
スミトバント社のポートフォリオについて ジェムテサ: 製品プロファイル ジェムテサ（ビベグロン）は、成⼈の切迫性尿失禁、尿意切迫感および頻尿の症状を伴う過活動膀胱（OAB）を適 応症として、2020年12⽉23⽇にFDAより承認を取得した 製 品 プ 作⽤機序: 選択的ヒトβ3アドレナリン受容体作動薬 ロ フ ァ ⽤法・⽤量: 75mg錠を1⽇1回1錠 イ ル 製剤写真 ジェムテサは、OAB患者にとって魅⼒的な治療オプションとなる治療薬です 単⼀⽤量、粉砕できる錠剤 ⽤量調整を必要としない1 尿意切迫感回数のデータが添付⽂書に記載され ている 右の特⻑を備えるFDAが承認した
Slide 25: ジェムテサ: 製品の臨床的特長
スミトバント社のポートフォリオについて ジェムテサ: 製品の臨床的特⻑ ジェムテサのフェーズ3試験（EMPOWUR試験）は、良好な安全性プロファイルを維持しながら尿失禁に 対する有効性が持続するなどの良好な臨床プロファイルを⽰した 24時間あたりの切迫性尿失禁エピソードの平均数の ジェムテサの忍容性は良好で、⾼⾎圧を含む有害事象発現率は ベースラインからの変化量1 プラセボと同程度であった3 治療群 プラセボ ジェムテサ75㎎ N＝405 N＝403 プラセボ ジェムテサ トルテロジン 特に注⽬される有害事象2,3,4 （n=540） （n=545） （n=430） ベースラインからの変化量
Slide 26: ジェムテサ: 発売に向けた目標について
スミトバント社のポートフォリオについて ジェムテサ: 発売に向けた⽬標について ユーロバント社は2021年4⽉にジェムテサを⽶国で発売予定 泌尿器科に焦点を当 1 てた発売活動 患者さんと医療従事 者のためのアクセス 4 と適正価格を 確⽴・維持 ブランドビジョン ⻑期療養施設のOAB 2 に対する活動を確⽴ OAB患者さんの意識 ジェムテサをOAB患者さんの 5 向上、教育、アドボ ためのベストインカテゴリー カシーを推進 の治療オプションとして確⽴ プライマリ・ケアに する 3 おけるOAB患者の 取り込みを拡⼤ 25
Slide 27: ジェムテサ: 発売について
スミトバント社のポートフォリオについて ジェムテサ: 発売について ユーロバント社は、ジェムテサの発売に向けて精⼒的に準備中 ジェムテサの主な販売戦略: 2018年の専⾨施設別のOABの処⽅数量1 • 泌尿器科専⾨医、⻑期療養施設、処⽅頻度の⾼いプライマ 産婦⼈科 5% リ・ケア医を対象としたフルスケールの営業体制 その他 13% プライマリ ケア • ユーロバント社の160⼈のsales repsがこれらのセグメ 29% 薬局団体 ントでプロモーションを実施予定 （NPPA） 16% 泌尿器科 ⻑期療 • より多くのプライマリ・ケア医を対象にジェムテサをプロ 養施設 20% モーションするた
Slide 28: Rodatristat Ethylについて
SS ABAERMR Rodatristat Ethyl(CDUVT 27
Slide 29: Rodatristat Ethyl: PAH治療のための経口投与疾患修飾剤
Rodatristat Ethyl: 肺動脈性肺⾼⾎圧症（PAH）治療のための経⼝投与疾患修飾剤 PAHは死亡率が⾼く（5年死亡率1が約50%以下）、現在いくつかの利点がある⾎管拡張薬で治療されているが、 疾患の根本的な原因である⾎管リモデリングに対処できていない 開発フェーズ:フェーズ2b試験 （ELEVATE2試験） モダリティ:低分⼦（経⼝） • トリプトファンからセロトニン（5-HT）への変換を担うトリプトファン⽔酸化酵素1（TPH1）を阻害することで、末梢で のセロトニン産⽣を選択的に減少させるようにデザインされた経⼝プロドラッグ（⾎液脳関⾨の透過は無視できるレベル） • 動物モデル
Slide 30: Rodatristat Ethyl: フェーズ2b試験 デザイン
スミトバント社のポートフォリオについて Rodatristat Ethyl: フェーズ2b試験 グローバル・⽤量設定試験デザイン • 治療を受け12週間以上安定しているWHO機能分類クラスIIまたはIIIのPAH患者90⼈ 患者選択基準 • 600mg1⽇2回投与、300mg1⽇2回投与、プラセボに、1:1:1の割合で無作為化 併⽤薬 • 1〜3種類の薬剤による標準的な治療が許可されている（プロスタノイド注⼊は可能） 治療期間 • 24週間 主要評価項⽬（24週時）: • 肺⾎管抵抗 治療期間 OLE1 副次評価項⽬: プラセボコントロール ⻑期継続投与 • ⾎⾏動態パラメータ • TTCW
Slide 31: スミトバント社のパイプラインのサマリー
スミトバント社のポートフォリオについて スミトバント社のパイプラインのサマリー スミトバント社は、患者さんのアンメットニーズのある適応症を対象とした、様々な薬剤で構成さ れる⾰新的なポートフォリオによって、今後数年間で⼤幅な成⻑を遂げることを⽬指している Vants 上市製品 パイプライン 11 低分⼦ 再⽣医療 のプログラム 広範囲にわたるモダリティの ⽣物学的製剤 遺伝⼦治療 パイプラインのプログラム 30
Slide 32: デジタルトランスフォーメーション（DX）について
デジタルトランスフォーメーション（DX）について スミトバント社 CIO ⼤⽇本住友製薬グループ CDO Dan Rothman 31
Slide 33: デジタルトランスフォーメーション
デジタルトランスフォーメーションについて デジタルトランスフォーメーション デジタル技術を活⽤し、当社グループ全体にイノベーションの⽂化を醸成する ⾏動変容の推進 社外技術プロバイダー 社内技術の開発 の活⽤ 技術への最適アプローチ 32
Slide 34: コーディネーション、コラボレーション、DX
デジタルトランスフォーメーションについて コーディネーション、コラボレーション、DX 新しいチームを活⽤して、戦略的な⽬標を達成するため連携を推進 新しいチームの導⼊ DrugOME TM Digital Innovation 33
Slide 35: コーディネーション、コラボレーション、DX
デジタルトランスフォーメーションについて コーディネーション、コラボレーション、DX 新しいチームを活⽤して、戦略的な⽬標を達成するため連携を推進 新しいチームの導⼊ DrugOME TM Digital Innovation 34
Slide 36: コーディネーション、コラボレーション、DX
デジタルトランスフォーメーションについて コーディネーション、コラボレーション、DX 新しいチームを活⽤して、戦略的な⽬標を達成するため連携を推進 新しいチームの導⼊ DrugOME TM Digital Innovation 35
Slide 37: コーディネーション、コラボレーション、DX
デジタルトランスフォーメーションについて コーディネーション、コラボレーション、DX 新しいチームを活⽤して、戦略的な⽬標を達成するため連携を推進 新しいチームの導⼊ 連携の推進 ⽬標の明確化 DrugOME TM 当社 ITチーム Digital Innovation スミトバント社 ITチーム SDPA1 ITチーム （1）SDPA︓スミトモダイニッポンファーマアメリカ社 36
Slide 38: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセス 販売品の収益増加 の改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 このプレゼンテーションで参照されているデータは架空のものであり、デモンストレーション⽤にランダムに作成されています 37
Slide 39: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセス 販売品の収益増加 の改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 このプレゼンテーションで参照されているデータは架空のものであり、デモンストレーション⽤にランダムに作成されています 38
Slide 40: 各種分析によるKOLへの働きかけの最適化
販売品の収益増加 各種分析によるKOLへの働きかけの最適化 ここで参照されているすべてのデータは架空のものであり、KOL名を含むすべてのメトリクスは、デモンストレーション⽤にランダムに作成されています 39
Slide 41: 各種分析によるKOLへの働きかけの最適化
販売品の収益増加 各種分析によるKOLへの働きかけの最適化 ここで参照されているすべてのデータは架空のものであり、KOL名を含むすべてのメトリクスは、デモンストレーション⽤にランダムに作成されています 40
Slide 42: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセス 販売品の収益増加 の改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 41
Slide 43: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセス 販売品の収益増加 の改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 42
Slide 44: 機械学習を用いた動物の異常行動の検出
より多くの医薬品をより早く市場に提供 機械学習を⽤いた動物の異常⾏動の検出 上映のみ 43
Slide 45: 機械学習を用いた動物の異常行動の検出
より多くの医薬品をより早く市場に提供 機械学習を⽤いた動物の異常⾏動の検出 上映のみ 44
Slide 46: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセスの 販売品の収益増加 改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 45
Slide 47: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセスの 販売品の収益増加 改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 46
Slide 48: 創薬プログラムの成功確度向上
創薬プログラムの成功確度向上 統合プラットフォームを⽤いて関連データを抽出・集計することにより、創薬ターゲットの特定を加速 デモンストレーション⽤にAKT1とその論⽂を参照しています 47
Slide 49: 創薬プログラムの成功確度向上
創薬プログラムの成功確度向上 統合プラットフォームを⽤いて関連データを抽出・集計することにより、創薬ターゲットの特定を加速 AKT1のイメージはデモンストレーション⽤です 48
Slide 50: 創薬プログラムの成功確度向上
創薬プログラムの成功確度向上 統合プラットフォームを⽤いて関連データを抽出・集計することにより、創薬ターゲットの特定を加速 ここに⽰されているスコアはデモンストレーション⽤にランダムに作成されています 49
Slide 51: 創薬プログラムの成功確度向上
創薬プログラムの成功確度向上 統合プラットフォームを⽤いて関連データを抽出・集計することにより、創薬ターゲットの特定を加速 ここに⽰されているスコアはデモンストレーション⽤にランダムに作成されています 50
Slide 52: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 販売品の収益増加 ビジネスオペレーションとプロセスの 改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 51
Slide 53: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 販売品の収益増加 ビジネスオペレーションとプロセスの 改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 52
Slide 54: ビジネスオペレーションとプロセスの改善
ビジネスオペレーションとプロセスの改善 アジャイルな実践によるコラボレーションの向上 53
Slide 55: ビジネスオペレーションとプロセスの改善
ビジネスオペレーションとプロセスの改善 アジャイルな実践によるコラボレーションの向上 54
Slide 56: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセスの 販売品の収益増加 改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 55
Slide 57: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセスの 販売品の収益増加 改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 56
Slide 58: 透明性高い組織間連携の向上
透明性⾼い組織間連携の向上 情報共有システムを活⽤した⾒える化の推進 ⽇付、タイムライン、およびその他すべてのデータは、デモンストレーション⽤にランダムに作成されています 57
Slide 59: 透明性高い組織間連携の向上
透明性⾼い組織間連携の向上 情報共有システムを活⽤した⾒える化の推進 ⽇付、タイムライン、およびその他すべてのデータは、デモンストレーション⽤にランダムに作成されています 58
Slide 60: 2021年度当社グループ DX目標
デジタルトランスフォーメーションについて 2021年度当社グループ DX⽬標 コアビジネスの強化 実⾏時の提供価値の向上 ビジネスオペレーションとプロセスの 販売品の収益増加 改善 より多くの医薬品をより早く市場に 透明性⾼い組織間連携の向上 提供 ビジネス部⾨とITチームの連携による 創薬プログラムの成功確度向上 価値の創造 59
Slide 61: デジタルトランスフォーメーション 始動
デジタルトランスフォーメーションについて デジタルトランスフォーメーション 始動 2021 60 画像は、デモンストレーション⽤に作成されています
Slide 62: DrugOMEについて
DrugOMEについて スミトバント社 Chief Algorithmic Analytics Officer Bill McMahon 61
Slide 63: DrugOMEについて
DrugOMEについて 製薬業界の課題に対し 迅速かつ質の⾼い解決策を提供する デジタルエコシステム 62
Slide 64: DrugOME エコシステム
DrugOMEについて DrugOME エコシステム ⼈材 分析 専⾨知識 1. NLP（⾃然 1. 競合環境 統計、 データの使⽤/リンク⽅法、 ML（機械学習） 注意事項、頻繁な分析 ⾔語処理） 現在の開発パイプラ テキストから イン、臨床効果 の知⾒の 抽出 AIによる 医薬品開発 2.ターゲット製 2. ML 情報収集 情報 品プロファイル 開発計画の最適化 （機械学習） （適応症の選定など） 予測モデリング プログラミング/ データ/統計専⾨知識 1. 疫学/ ペイシェントジャーニー リアルワールドデータ 市場把握 とエビデンス 2. 販売予測および分析 インフラ データ 発売予
Slide 65: DrugOME 機能の概要
DrugOMEについて DrugOME 機能の概要 Ω DrugOME 領域 AIによる情報収集 医薬品開発情報 リアルワールド データとエビデンス ⽂献、テキスト 医薬品、ターゲット、 主要コンセプト ⽂書、ニュース 臨床試験、企業、ディール 患者、医師、ペイヤー • 注意喚起情報 • リーダーボード • 疫学 • アセットの特定 • アセットの特定 • 市場特性 • リクルート • アセットの評価 • ペイシェントジャー • 新しい科学:ターゲ • 競合環境 ニー 使⽤例と解析 ット同定 • 臨床試験費⽤ • 治療パターン • ADME/PK（薬物動 • ディール分析 • 処⽅箋の傾向と進
Slide 66: DrugOMEについて 分析の事例
DrugOMEについて 分析の事例 ⾃然⾔語処理 競合品のクレームデータを活⽤し、 競合状況の可視化 ⾃社品の差別化に向けた潜在的な価値を探求 クレーム︓ペイヤーに対する医療費の申請 処⽅箋 競合薬の 年齢別使⽤状況 ⾃⼰免疫疾患 患者ごとの Drugs Taken Unique Patients 処⽅⽤量 Total Patients 29664 High Dose 16529 Low Dose 15106 専⾨医ごとの処⽅頻度 Both Doses 1971 Only Low Dose 13135 Only High Dose 14558 分⼦標的 科学⽂献等の⽂書 ⾃然⾔語処
Slide 67: DrugOME 当社グループにおけるリアルワールドデータの分析
DrugOMEについて DrugOME 当社グループにおけるリアルワールドデータの分析 吸⼊グリコピロニウムと 2020年に実施したリアルワールド 他のLAMAとの⽐較によ る、治療開始前後の悪化 データ分析 の発⽣と頻度の変化量 • 開発戦略 J. Wangら「噴霧型グリコピロニウムと 他の⻑時間作⽤型ムスカリン拮抗薬で治 • 販売予測 療した慢性閉塞性肺疾患患者の増悪:⽶ 国医療⾏政データベース解析」がATS 2021に提出 • 販売戦略 • 事業開発戦略 HEOR（医療経済アウトカムリサー チ）パートナーシップ 感度分析: • 公表論⽂ 1件 ベースラインおよび治療 投稿中論⽂ 2件、ほ
Slide 68: DrugOME-SDPO社との協調: オンコロジーのターゲット探索
DrugOMEについて DrugOME-SDPO社との協調︓オンコロジーのターゲット探索 • DrugOMEにより、SDPO1社 • 論⽂に対してメタデータを付与、 の研究者にオンコロジー創 重要箇所にハイライト表⽰ 薬ターゲットに関連する幅 広いデータを提供 遺伝⼦ ⽬標スコア （0-5） • SDPO社の研究者と連携して開 • 総合的なプロセスにより、創薬ターゲットの選定の質と効率が向上 Gene1 5 発された⼿法で遺伝⼦をランク Gene2 4 付け Gene3 3 Gene4 2 • DrugOMEにより、科学的、疫 Gene5 2 学的、競合情報データの組み込 Gene6 2 みが
Slide 69: DrugOME ツール構築: 事業開発における適応症情報の整理
DrugOMEについて DrugOME ツール構築︓事業開発における適応症情報の整理 化合物の特定 試験の表⽰ 結果のとりまとめ プレスリリース /ジャ 適応症、フェーズ、作⽤機序、 データソースから試験結果 対象の評価項⽬で検索し、 ーナルへのリンク 企業、投与経路を検索 の有無を確認 集計表に追加 表⽰可能なデータがない場合 テキスト要約とリンクを提供 情報整理に有する時間を⼤幅に短縮 このプレゼンテーションに記載されているデータはイメージです 68
Slide 70: ポートフォリオの価値最大化におけるDrugOMEの役割
DrugOMEについて ポートフォリオの価値最⼤化におけるDrugOMEの役割 社内データ DrugOME 臨床開発モデル 社外データ 社外データ 販売モデル 社内データ ポートフォリオ評価モデル: ポートフォリオモデリングは、 戦略的な意思決定において中⼼的役割を果たす 臨床開発、事業開発、マーケティング、デジタルイノベーター1と連携し、 社内のパイプラインデータと医薬品評価アルゴリズムをDrugOMEデータソースにより 統合した『スミトバント医薬品ポートフォリオ評価モデル』を構築中 デジタルトランスフォーメーションと 当社グループの⻑期的な価値創造に向けた戦略的意思決定を連動させる
Slide 71: スミトバント社への期待とR&D面のシナジー
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー 取締役 常務執⾏役員 CSO ⽊村 徹 70
Slide 72: 当社の目指す姿
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー 当社の⽬指す姿 変わりゆくヘルスケア領域での社会の課題を解決する企業として、 2033年に「グローバル・スペシャライズド・プレーヤー」の地位確⽴を⽬指す グローバル・スペシャライズド・プレーヤー 医薬品＋ソリューション 医薬・細胞 ヘルスケアソリューション ソリューション （フロンティア事業） 3領域でグローバルリーダー 精神神経領域 がん領域 再⽣・細胞医薬分野 価値にフォーカスしたベストインクラス 71
Slide 73: 2020年度振りかえり
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー 2020年度振りかえり スミトバント社 レルゴリクス、ビベグロンの開発成功 RVT-802 等の新規領域プログラムの進捗 精神神経領域 SEP-363856、SEP-4199の後期臨床開発が進捗中 2020年4⽉以降、7つの開発候補化合物を新規に創出 （前臨床⼊り準備中、ブロックバスタ―を⽬指せるものが複数あり） がん領域 ナパブカシン CanStem303C試験 主要評価項⽬を達成せず 再⽣・細胞医薬分野 パーキンソン病の医師主導治験や網膜⾊素変性の臨床研究で当社製造細胞が移植 された。RVT-802（⼩児先天性無胸腺症）は、FDA
Slide 74: 製品上市目標（2021年3月23日現在）
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー 製品上市⽬標（2021年3⽉23⽇現在） ジェムテサ （過活動膀胱） 2021年4⽉発売予定 キンモビ （パーキンソン病に伴う RVT-802 他家iPS細胞由来 オフ症状） （⼩児先天性無胸腺症） 細胞医薬 2020年9⽉発売 （パーキンソン病） *2 ラツーダ レルゴリクス （統合失調症／ （⼦宮筋腫） SMC-01 SEP-363856 ラツーダ 双極性障害うつ） FDA審査終了⽬標⽇︓ （2型糖尿病管理指導アプリ） （統合失調症） （新効能︓双極Ⅰ型障害うつ） 2020年6⽉発売 2021年6⽉ オルゴビクス レルゴリクス TP-0184 T
Slide 75: R&D戦略上のシナジー
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー R&D戦略上のシナジー FY2021 FY2023 FY2030 FY2033 既存製品 FY20~ レルゴリクス、ビベグロン スペシャライズド プレーヤー グローバル FY23~ SEP-363856、SEP-4199 FY23~ オンコロジー FY23~ 再⽣・細胞医薬製品 新規パイプライン FY28~ スミトバント社の製品は、今後10年間の収益と将来へのR&D費⽤を⽀える → その間に、ラツーダ後を担う製品の開発を進め販売を開始する → 2033年以降「グローバル・スペシャライズド・プレーヤー」として医療に貢献 74
Slide 76: 研究開発拠点
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー 研究開発拠点 スミトバント社R＆D Myovant Sciences（⽶国） Enzyvant Therapeutics（⽶国） （⼩児希少疾患） （婦⼈科、前⽴腺がん） 疾患領域やロケーションに捉われない Spirovant Sciences（⽶国） プロジェクト毎の柔軟な体制 （嚢胞性線維症 [遺伝⼦治療]) Urovant Sciences（⽶国） アセット探索、治験推進への積極的な （泌尿器科疾患） Altavant Sciences（⽶国） デジタル技術の活⽤ （呼吸器系希少疾患） ⼤⽇本住友製薬株式会社（⽇本） 精神神経領域、がん
Slide 77: 新たな開発体制モデル（エンジバント社の例）
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー 新たな開発体制モデル（エンジバント社の例） Basel Jim Luterman Rachelle SVP, Head of Early-Stage Jacques Alexander Solyom Development and Partnering CEO Senior Medical Director, Massachusetts Clinical Development Jeb Ledell Andrea Ashford-Hicks Chief Senior Biopharmaceutical Operating California Exe
Slide 78: スミトバント社の開発パイプライン概要
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー スミトバント社の開発パイプライン概要 特徴あるモダリティ（2/3が低分⼦以外のモダリティ）、かつ様々な適応症で構成される 開発パイプラインを擁し、患者さんの広いアンメットニーズに応えていく 化合物 モダリティ 適応症 治療分野 開発フェーズ 低分⼦ 進⾏性前⽴腺癌 がん ⽶国 FDA承認済 ⽶国 NDA受理 レルゴリクス 低分⼦ ⼦宮筋腫 婦⼈科 欧州 MAA申請済 （配合剤） ⼦宮内膜症 婦⼈科 フェーズ 3 MVT-602 オリゴペプチド ⼥性の不妊症 婦⼈科 フェーズ 2 過活動膀胱（OAB） 泌尿器科 ⽶国 FDA承認済 ビベグロン 低分⼦
Slide 79: 研究開発でのデジタルシナジー
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー 研究開発でのデジタルシナジー RWDの積極的活⽤ デジタル技術を活⽤した創薬ターゲット探索、アセット探索⼒、 開発スピード向上に強み（→ DrugOME） 現場に密着したデジタルプラットフォーム開発⼒（→ Digital Innovation） 双⽅の特徴を活かして R&Dのスピードアップと 成功確度の向上 多くの製品を創出した経験と豊富な⾃社データ 精神神経領域を中⼼に、創薬初期段階でのデジタル技術活⽤に強み デジタル技術を活⽤した治験確度向上に積極的 78
Slide 80: DXを活用した創薬
スミトバント社への期待とR&D⾯のシナジー DXを活⽤した創薬 グローバル・ アセット毎・疾患毎の柔軟で効率的な開発体制 スペシャライズド・ デジタル技術を活⽤したスピーディーかつフレキシブルな開発 プレーヤー デジタル技術を活⽤した有望アセット探索 双⽅の強みを融合し、シナジーを 発揮することによって、R&Dの トランスフォーメーションを起こす 領域毎の⾼い専⾨性と製品創出の継続実績 探索研究から承認取得まで対応できる⼀貫体制 内資系準⼤⼿として早期からのグローバル展開実績 79
Slide 81: SS ABAERMR
SS ABAERMR 80
Slide 82: 参考資料: 小児先天性無胸腺症について
参考資料（スミトバント開発品） ⼩児先天性無胸腺症について 先天性無胸腺症は極めてまれな免疫疾患で、現在承認されている治療選択肢のない、アンメットニーズが⾼い疾患である • 先天性無胸腺症の⼩児患者は、胸腺を⽋損し⽣まれてくるため、感染症への抵抗⼒が 弱く、重度の免疫不全状態である • 患者体内で感染症と戦うのに⼗分な働きをするT細胞がないため、致命的な感染症に 繰り返し罹患することがある • 疫学データから、患者の多くは2歳まで⽣存できず、主要な死亡原因は感染症である 100% 患者⽣存率(n=49、 ⽀持療法1あり) 90% 80% 70% 60% 24ヵ⽉後の ⽣存率 50% 40% ⽣
Slide 83: RVT-802: 小児先天性無胸腺症を対象に開発中の再生医療
RVT-802: ⼩児先天性無胸腺症を対象に開発中の再⽣医療 開発段階:BLA（⽣物学的製剤承認申請書）への審査結果通知を受領（2021年BLA再提出予定） モダリティ:組織を利⽤した再⽣医療 • 先天性無胸腺症の⼩児患者に、機能的免疫応答を⽣み出すように加⼯された培養胸腺組織を移植する1回完結型の治療法 • FDAより、ブレイクスルーセラピー指定、再⽣医療先端治療指定、希少⼩児疾患治療薬指定、希少疾患治療薬指定を受け、 EMAより、先端医療医薬品指定、希少疾患治療薬指定を受けている RVT-802による患者⽣存率（n=85）1 • RVT-802の治療を受けた85⼈の先天性無胸腺症患者の、
Slide 84: SP-101: 嚢胞性線維症を対象とした次世代型遺伝子治療
参考資料（スミトバント開発品） SP-101: 囊胞性線維症を対象とした次世代型遺伝⼦治療 囊胞性線維症の治療に⽤いられる既存の製品は、特定の遺伝⼦⽋損（機能的⽋損）に起因するCFTRタンパクの機能低下を改善し、 遺伝⼦変異を有するクラスII〜IVの患者にのみ有⽤である。多くの場合、これらの治療法は治癒ではなく、対症療法である 開発フェーズ:前臨床 モダリティ:遺伝⼦治療（吸⼊型） • 気道上⽪細胞に⾼い指向性（結合）を⽰す遺伝⼦組み換えアデノ随伴ウイルス（AAV）カプシド（AAV2.5T） • 独⾃の合成プロモーター/エンハンサー（SP183）は、嚢胞性線維症の原因遺伝⼦であるCFTR蛋⽩の
Slide 85: SP-102: 嚢胞性線維症を対象とした次世代型LV技術
SP-102: 囊胞性線維症を対象とした次世代型LV技術を⽤いた1回完結型治療 開発フェーズ:前臨床 モダリティ:遺伝⼦治療（1回投与） • 変異または⽋損したCFTR蛋⽩をCFTR遺伝⼦全⻑を導⼊して機能的なCFTRタンパクに置き換え得るため に、気道上⽪細胞に⾼い指向性（結合）を与えるGP64糖蛋⽩質を有する遺伝⼦組換えレンチウイルスベ クター（LV）を利⽤する • LVで導⼊したCFTR遺伝⼦は染⾊体に組み込まれるため、1回の投与により⽣涯にわたり潜在的な治癒量 レベルの遺伝⼦が発現する可能性を有する • 前臨床データでは、ヒト気道上⽪細胞への効率的な遺伝⼦発現を⽰した (1) 出典:社
Slide 86: 再生・細胞医薬分野 事業化計画
参考資料（再⽣・細胞医薬分野） 再⽣・細胞医薬分野 事業化計画 （2021年3⽉23⽇現在） 予定適応症等 連携先 予定地域 細胞種 実施状況 ⼩児先天性無胸腺症 （RVT-802） デューク⼤学 Global 培養胸腺組織 再申請に向けて準備中 他家 臨床研究実施中 ヘリオス 2021年度 加齢⻩斑変性 理化学研究所 Global iPS細胞由来 企業治験開始に向けて準備中 治験開始⽬標 網膜⾊素上⽪ （⽇本） 他家 医師主導治験実施中 京都⼤学iPS パーキンソン病 iPS細胞由来 2023年度 細胞研究所 Global ドパミン神経 （フェーズ1/2試験） （先駆け審査指定制度対象） 上
Slide 87: SS KaKERB
SS KaKERB Innovation today, healthier tomorrows